OTI-010 用于治疗正在接受供体外周干细胞移植治疗血液系统恶性肿瘤的患者的移植物抗宿主病预防

疾病特征：

• 经组织学证实诊断为以下 1 种血液系统恶性肿瘤：

  • 急性淋巴细胞白血病，符合下列标准之一：

    • 第一次或第二次缓解
    • 第一次或第二次复发早期*

  • 急性髓性白血病，符合下列标准之一：

    • 第一次或第二次缓解
    • 第一次或第二次复发早期*

  • 慢性粒细胞白血病

    • 慢性或加速期

  • 下列任何一种骨髓增生异常综合征：

    • 顽固性贫血 (RA)
    • 具有环状铁粒幼细胞的 RA
    • RA 伴有过多的母细胞 注：*< 24% 的骨髓母细胞和 < 5% 的外周血母细胞（在开始调理方案后 10 天内）
• 无继发急性白血病
• 如果患者没有症状并且腰椎穿刺和脑部 CT 扫描没有中枢神经系统疾病的证据，则允许先前的中枢神经系统肿瘤受累
• 必须有 6/6 HLA 相同的同胞供体可用

患者特征：

年龄

• 18 至 55 岁

性能状态

• 卡诺夫斯基 70-100%

预期寿命

• 未指定

造血的

• 未指定

肝脏

• 胆红素 < 正常上限 (ULN) 的 2 倍
• SGOT < 10 倍 ULN
• 乙肝核心抗原、表面抗原、e抗原阴性
• 乙型肝炎 DNA 阴性
• 丙型肝炎 RNA 阴性

肾脏

• 肌酐清除率 ≥ 60 mL/min

心血管

• MUGA 或超声心动图 LVEF ≥ 50%
• 无右心衰竭

肺

• FEV_1 > 预测值的 50%
• DLCO ≥ 预测值的 50%（贫血校正）
• 室内空气氧饱和度 ≥ 97%
• 无肺动脉高压

免疫学

• HIV-1 和 2 抗体阴性
• HIV-1 抗原阴性
• HTLV-I 和 II 抗体阴性
• 无活动性感染

其他

• 中枢神经功能正常
• 在过去 6 个月内没有不受控制的酒精或药物滥用
• 没有其他会妨碍研究参与的并发基础疾病
• 未怀孕
• 妊娠试验阴性
• 生育患者必须使用2种有效的避孕方法

先前的同步治疗：

生物疗法

• 既往未接受过同种异体或自体造血干细胞移植
• 除非格司亭 (G-CSF) 外，没有加速中性粒细胞或血小板植入的并发药物

化疗

• 未指定

内分泌治疗

• 未指定

放疗

• 未指定

外科手术

• 既往无实体器官移植

其他

• 自先前的研究药物或设备以来超过 30 天
• 没有其他同时进行的调查代理或设备
• 除预防性治疗外，未同时进行抗感染治疗
• 没有其他同时进行的预处理方案药物
• 除多种维生素外，没有同时使用的草药
• 没有其他并发的移植物抗宿主病预防药物（例如，熊去氧胆酸）