OTI-010 per la profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali periferiche da donatore per neoplasie ematologiche

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Diagnosi istologicamente confermata di 1 delle seguenti neoplasie ematologiche:

  • Leucemia linfoblastica acuta, che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

    • In prima o seconda remissione
    • All'inizio della prima o della seconda ricaduta*

  • Leucemia mieloide acuta, che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

    • In prima o seconda remissione
    • All'inizio della prima o della seconda ricaduta*

  • Leucemia mieloide cronica

    • Fase cronica o accelerata

  • Una qualsiasi delle seguenti sindromi mielodisplastiche:

    • Anemia refrattaria (AR)
    • AR con sideroblasti ad anello
    • AR con eccesso di blasti NOTA: *< 24% blasti midollari e < 5% blasti sangue periferico (entro 10 giorni dall'inizio del regime di condizionamento)
• Nessuna leucemia acuta secondaria
• È consentito un precedente coinvolgimento del tumore del SNC, a condizione che il paziente sia asintomatico e non vi sia evidenza di malattia del SNC alla puntura lombare e alla TAC del cervello
• Deve essere disponibile un donatore fratello 6/6 HLA-identico

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

• 18 a 55

Lo stato della prestazione

• Karnofsky 70-100%

Aspettativa di vita

• Non specificato

Ematopoietico

• Non specificato

Epatico

• Bilirubina < 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
• SGOT < 10 volte ULN
• Antigene core dell'epatite B, antigene di superficie e antigene elettronico negativi
• Epatite B DNA negativo
• RNA dell'epatite C negativo

Renale

• Clearance della creatinina ≥ 60 ml/min

Cardiovascolare

• LVEF ≥ 50% da MUGA o ecocardiogramma
• Nessun insufficienza cardiaca destra

Polmonare

• FEV_1 > 50% del previsto
• DLCO ≥ 50% del previsto (corretto per l'anemia)
• Saturazione di ossigeno ≥ 97% in aria ambiente
• Nessuna ipertensione polmonare

immunologico

• Anticorpo HIV-1 e 2 negativo
• Antigene HIV-1 negativo
• Anticorpo HTLV-I e II negativo
• Nessuna infezione attiva

Altro

• Funzione del SNC normale
• Nessun abuso incontrollato di alcol o sostanze negli ultimi 6 mesi
• Nessun'altra condizione medica sottostante concomitante che precluderebbe la partecipazione allo studio
• Non incinta
• Test di gravidanza negativo
• I pazienti fertili devono usare 2 metodi contraccettivi efficaci

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

• Nessun precedente trapianto allogenico o autologo di cellule staminali ematopoietiche
• Nessun farmaco concomitante per accelerare l'attecchimento dei neutrofili o delle piastrine ad eccezione del filgrastim (G-CSF)

Chemioterapia

• Non specificato

Terapia endocrina

• Non specificato

Radioterapia

• Non specificato

Chirurgia

• Nessun precedente trapianto di organi solidi

Altro

• Più di 30 giorni da precedenti agenti o dispositivi investigativi
• Nessun altro agente o dispositivo investigativo concomitante
• Nessuna terapia antinfettiva concomitante eccetto la terapia profilattica
• Nessun altro regime di condizionamento concomitante
• Nessun rimedio a base di erbe concomitanti ad eccezione dei multivitaminici
• Nessun altro farmaco concomitante per la profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (ad es. Acido ursodesossicolico)