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霉酚酸酯 (MMF) 用于治疗慢性移植物抗宿主病 (GVHD)

2013年5月1日 更新者：Martin, Paul

一项评估首次用于治疗慢性移植物抗宿主病的全身免疫抑制方案中添加吗替麦考酚酯疗效的随机研究

理由：将吗替麦考酚酯添加到免疫抑制治疗方案中可能有效治疗新诊断的由干细胞移植引起的慢性移植物抗宿主病。 目前尚不清楚免疫抑制治疗方案在治疗慢性移植物抗宿主病时是否更有效地使用或不使用吗替麦考酚酯。

目的：这项随机 III 期试验正在研究添加吗替麦考酚酯是否能提高免疫抑制治疗方案对新诊断的慢性移植物抗宿主病患者的疗效。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

目标：

  • 比较新诊断的慢性移植物抗宿主病患者使用免疫抑制治疗方案与不使用吗替麦考酚酯的疗效。
  • 比较接受这些方案治疗的患者的生活质量。

大纲：这是一项随机、双盲、安慰剂对照、前瞻性、多中心研究。 根据慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的器官受累情况（单器官与多器官）和移植中心对患者进行分层。 患者被随机分配到 2 个治疗组中的 1 个。

所有患者都接受慢性 GVHD 的常规治疗，包括每天两次口服泼尼松和每天两次口服环孢菌素、口服他克莫司或口服西罗莫司，直到慢性 GVHD 症状出现改善的第一个证据后 2 周。

  • 第 I 组：患者每天两次口服吗替麦考酚酯。
  • 第二组：患者每天两次口服安慰剂。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，在泼尼松和环孢菌素、他克莫司或西罗莫司完成后，研究药物的双臂给药持续 3 个月。

在基线时评估生活质量，然后每 3 个月评估一次。

每 3 个月对患者进行一次随访，持续 3-5 年。

预计应计入组：3 年内，本研究将累计入组 230 名患者（每个治疗组 115 名）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

151

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • 美国
    • California
      • Duarte、California、美国、91010-3000
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Stanford、California、美国、94305-5824
        • Stanford Cancer Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-100277
        • University of Florida Shands Cancer Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637-1470
        • University of Chicago Cancer Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0942
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Masonic Cancer Center at University of Minnesota
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-3330
        • UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center Cancer Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239-3098
        • Oregon Health and Science University Cancer Institute
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-6838
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75246
        • Baylor University Medical Center - Dallas
      • Houston、Texas、美国、77030-4009
        • M. D. Anderson Cancer Center at University of Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle、Washington、美国、98109-1024
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

疾病特征：

  • 新诊断的慢性移植物抗宿主病（GVHD）
  • 需要全身免疫抑制治疗并且没有吗替麦考酚酯治疗的禁忌症
  • 之前接受过任何类型的供体移植、造血干细胞移植或预处理方案
  • 在登记时没有已知的临床、实验室或基于图像的证据表明随后疾病复发或进展的可能性很高

患者特征：

年龄

  • 任何年龄

性能状态

  • 未指定

预期寿命

  • 未指定

造血的

  • 中性粒细胞绝对计数 ≥ 1,500/mm^3

肝脏

  • 未指定

肾脏

  • 未指定

肺

  • 没有已知的闭塞性细支气管炎作为慢性 GVHD 的表现

免疫学

  • 在持续抗真菌治疗期间没有影像学改善证据的情况下无真菌感染
  • 无巨细胞病毒 (CMV) 肺炎，无主要影像学改善证据
  • 在持续抗病毒治疗期间，无其他 CMV 感染且抗原血症或病毒载量减少
  • 无活动性播散性水痘带状疱疹病毒感染
  • 没有已知的对 MMF 的超敏反应或过敏反应

肠胃

  • 能够耐受口服药物
  • 没有太小不能吞服胶囊的乳糖不耐受儿童
  • 直肠没有明显的血液
  • 无黑粪
  • 没有已知的胃肠道溃疡

其他

  • 未怀孕或哺乳
  • 妊娠试验阴性

  • 生育患者必须使用有效的避孕措施

    • 女性患者必须在研究治疗前 4 周、期间和完成研究治疗后 6 周内使用 2 种避孕方法
  • 入学时未住院
  • 没有罕见的遗传性次黄嘌呤-鸟嘌呤磷酸核糖基转移酶 (HGPRT) 缺陷

先前的同步治疗：

生物疗法

  • 见疾病特征

化疗

  • 未指定

内分泌治疗

  • 如果入组时剂量≤ 1.0 mg/kg/天，则允许使用泼尼松或等效药物进行既往治疗
  • 允许同时使用全身性糖皮质激素

放疗

  • 未指定

外科手术

  • 未指定

其他

  • 先前用于预防或治疗急性 GVHD 的吗替麦考酚酯 (MMF) 允许，前提是在做出慢性 GVHD 诊断前至少 2 周停用 MMF
  • 没有针对慢性 GVHD 的既往全身治疗
  • 没有针对慢性 GVHD 的既往治疗
  • 如果在服用 MMF 前后至少间隔 2 小时，则允许同时服用抗酸药
  • 除了环孢菌素、他克莫司或西罗莫司外，没有其他同时进行的全身免疫抑制治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：霉酚酸酯
患者每天两次口服吗替麦考酚酯。
药品：霉酚酸酯
口头给予
其他名称：
  • 细胞概念
安慰剂比较：安慰剂
患者每天两次口服安慰剂
药品：安慰剂
口头给予
其他名称：
  • 控制

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无需二次全身治疗即可治愈慢性 GVHD
大体时间：2年
在慢性 GVHD 解决后，在死亡或复发性恶性肿瘤发作之前，撤消所有全身免疫抑制治疗
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
疗效成功的明确缺失
大体时间：2年
对慢性 GVHD、主要治疗期间死亡或主要治疗期间复发性恶性肿瘤或闭塞性细支气管炎的发作进行二级全身治疗
2年
由于对主要治疗的反应不足，开放标签全身治疗
大体时间：2年
由于持续或进行性慢性移植物抗宿主病，除了用于初始治疗的免疫抑制剂外，还进行了任何全身治疗
2年
闭塞性细支气管炎
大体时间：4年内
治疗期间闭塞性细支气管炎的发展
4年内
复发性恶性肿瘤
大体时间：4年内
参加研究后复发性恶性肿瘤的发展
4年内
非复发死亡率
大体时间：4年内
在没有复发性恶性肿瘤的情况下死亡
4年内
死亡或复发性恶性肿瘤
大体时间：4年内
入组后任何时间因任何原因死亡或发展为复发性恶性肿瘤
4年内
死亡
大体时间：4年内
参加研究后因任何原因死亡
4年内
停用泼尼松
大体时间：4年内
慢性 GVHD 改善或消退后停用泼尼松治疗
4年内
全身治疗结束
大体时间：4年内
取消所有免疫抑制治疗，无复发性恶性肿瘤
4年内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Martin, Paul

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

  • 首席研究员：Paul J. Martin, MD、Fred Hutchinson Cancer Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2004年5月1日

初级完成 (实际的)

2008年7月1日

研究完成 (实际的)

2008年9月1日

研究注册日期

首次提交

2004年8月4日

首先提交符合 QC 标准的

2004年8月4日

首次发布 (估计)

2004年8月5日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年5月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年5月1日

最后验证

2009年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 1697.00
  • FHCRC-1697.00
  • ROCHE-FHCRC-1697.00
  • UMN-2004UC007
  • CDR0000378054 (注册表标识符：PDQ)

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