含或不含异维A酸的伏立诺他治疗复发性或难治性实体瘤、淋巴瘤或白血病的年轻患者

纳入标准：

• 经组织学确认*诊断为以下 1 项：

  • 复发性或难治性实体瘤或淋巴瘤（第 1 组患者）

    • 可测量或可评估的疾病

  • 复发性或难治性白血病（第 2 组患者）

    • 骨髓中超过 25% 的原始细胞（即 M3 骨髓）
    • 允许活动性髓外疾病，软脑膜疾病除外

  • 以下类型之一的复发性或难治性 CNS 肿瘤（对于第 3 组患者）：

    • 成神经细胞瘤
    • 髓母细胞瘤/CNS原始神经外胚层肿瘤
    • 非典型畸胎样横纹肌样瘤
• 没有已知的治愈疗法或疗法被证明可以延长生存期并提供可接受的生活质量
• 无骨髓受累（第 1 组和第 3 组患者）
• 无活动性中枢神经系统白血病
• 体能状态 - Lansky 50-100%（适用于 ≤ 10 岁的患者）
• 性能状态 - Karnofsky 60-100%（适用于 > 10 岁的患者）
• 中性粒细胞绝对计数 ≥ 1,000/mm^3（适用于实体瘤患者）
• 血小板计数 ≥ 100,000/mm^3*（实体瘤患者）（20,000/mm^3** 白血病患者）
• 血红蛋白 ≥ 8.0 g/dL（允许输注红细胞）（适用于实体瘤和白血病患者）
• 甘油三酯 < 300 mg/dL（第 3 组患者）
• 胆红素≤正常上限 (ULN) 的 1.5 倍
• ALT ≤ 5 倍 ULN
• 白蛋白 ≥ 2 克/分升
• 肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 ≥ 70 mL/min

• 基于年龄的肌酐如下：

  • 不大于 0.8 mg/dL（对于 ≤ 5 岁的患者）
  • 不超过 1.0 mg/dL（对于 6 至 10 岁的患者）
  • 不超过 1.2 mg/dL（对于 11 至 15 岁的患者）
  • 不超过 1.5 mg/dL（对于 15 岁以上的患者）
• 蛋白质试纸阴性或 < 1,000 mg 蛋白质/24 小时尿液收集（第 3 组患者）
• 没有肉眼血尿的证据（对于第 3 组患者）
• 未怀孕或哺乳
• 妊娠试验阴性
• 生育患者必须使用有效的避孕措施
• 体表面积 ≥ 0.5 m^2
• CNS 肿瘤患者的神经功能缺损在进入研究前必须稳定 ≥ 1 周
• 能够吞服整个胶囊
• 没有不受控制的感染
• 皮肤毒性 < 1 级（对于第 3 组患者）
• 从先前的免疫治疗中恢复
• 自先前的造血生长因子以来至少 7 天
• 自先前使用抗肿瘤生物制剂后至少 7 天

• 自先前的干细胞移植或抢救以来至少 2 个月

  • 没有活动性移植物抗宿主病的证据
• 没有其他同时进行的生物疗法或免疫疗法
• 自先前的骨髓抑制化疗（亚硝基脲类药物为 6 周）以来超过 3 周并恢复
• 无同步化疗
• 患有 CNS 肿瘤的患者在进入研究前必须服用稳定剂量或递减剂量的地塞米松 ≥ 7 天
• 没有同时使用地塞米松进行抗恶心或止吐治疗
• 从先前的放疗中恢复
• 自先前的局部、姑息性、小端口放疗后至少 2 周
• 自先前全身照射、颅脊髓区域放疗或≥50%的骨盆放疗后至少 3 个月
• 自其他先前对骨髓进行的实质性放疗后至少 6 周
• 无同步放疗
• 自上次使用丙戊酸后至少 2 周
• 没有其他同时进行的调查代理
• 没有其他同时进行的抗癌治疗
• 没有同时使用酶诱导抗惊厥药