供体干细胞移植前白消安和氟达拉滨治疗血液系统癌症患者
2012年10月1日 更新者:University of California, San Francisco
II 期研究评估白消安和氟达拉滨作为接受配对无关供体干细胞移植的造血障碍成人的预备疗法
基本原理:化疗中使用的药物,如白消安和氟达拉滨,以不同的方式阻止癌细胞的生长,要么杀死细胞,要么阻止它们分裂。 用外周干细胞或骨髓移植进行化疗可能会允许进行更多的化疗,从而杀死更多的癌细胞。 有时,来自供体的移植细胞会对身体的正常细胞产生免疫反应。 他克莫司和甲氨蝶呤可能会阻止这种情况的发生。
目的:该 II 期试验正在研究在供体干细胞移植前给予白消安和氟达拉滨在治疗血液系统癌症患者中的效果。
研究概览
地位
撤销
详细说明
目标:
基本的
- 根据移植后 100 天的治疗相关死亡率,确定包含白消安和氟达拉滨的清髓性准备方案以及包含他克莫司和甲氨蝶呤的移植物抗宿主病 (GVHD) 预防措施在接受匹配无关的造血功能障碍患者中的安全性供体干细胞移植。
- 根据移植后 1 年的总生存率,确定接受该方案治疗的患者的疗效。
中学
- 确定用该方案治疗的患者的器官毒性。
- 确定接受该方案治疗的患者的中性粒细胞和血小板恢复情况。
- 确定用该方案治疗的患者急性和慢性 GVHD 的发生率和严重程度。
大纲:
- 清髓性准备方案:患者在第 -7 至 -4 天每 6 小时接受白消安 IV 超过 2 小时,在第 -7 至 -3 天接受氟达拉滨 IV 超过 30 分钟。
- 同种异体干细胞移植:患者在第 0 天接受同种异体外周血干细胞或骨髓移植。患者还从第 7 天开始每天皮下注射非格司亭 (G-CSF),一直持续到血细胞计数恢复。
- 移植物抗宿主病预防:患者从第 -2 天开始连续接受他克莫司 IV,一直持续到出院(如果耐受,可以转换为每天两次口服给药)和第 1、3 天 15-30 分钟的甲氨蝶呤 IV 、6 和 11。
完成研究治疗后,定期对患者进行随访。
预计应计:本研究将总共招募 36 名患者。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94115
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
疾病特征:
诊断下列造血系统疾病之一:
慢性粒细胞白血病 (CML),符合以下标准之一:
甲磺酸伊马替尼治疗失败的慢性期疾病
- 进行性疾病或在治疗开始后 1 年未能达到主要细胞遗传学反应
加速期疾病,满足以下标准之一:
- 治疗开始后 1 年未能达到完全细胞遗传学缓解
- 在治疗期间的 3 个月或 6 个月时未能达到任何细胞遗传学反应
- 进行性疾病,表现为间隔 4 周的 2 次连续分析中细胞遗传学反应恶化
- 移植后 6 周内骨髓原始细胞 < 10% 的原始细胞危象
急性髓性白血病 (AML),符合以下标准之一:
- 第二次或更长时间缓解
- 首次缓解且预后不良细胞遗传学 [-5、-5q、-7、-7q 和≥ 2 细胞遗传学异常、t(6,9)、t(9,11) 或费城染色体]
- 血液学缓解但持续存在细胞遗传学异常
- 移植后 6 周内骨髓原始细胞 < 10% 的原发性难治性 AML
移植后 6 周内骨髓原始细胞 < 20% 的骨髓增生异常,并满足以下标准之一:
- 晚期疾病(国际预后评分系统 [IPSS] 评分中等 1、中等 2 或高风险)
- 进展为 AML 的骨髓增生异常综合征 (MDS)
- 治疗相关的 AML
急性淋巴细胞白血病(ALL),符合以下标准之一:
- 第二次或更长时间缓解
- 高风险细胞遗传学首次缓解 [Philadelphia chromosome; t(4,11);和-7]
- 原发难治性 ALL,骨髓原始细胞 < 10%
- 免疫抑制治疗失败的重度再生障碍性贫血
非霍奇金淋巴瘤,符合以下标准之一:
- 第二次或更长时间缓解
- 不适合自体干细胞移植的患者疾病复发
淋巴增生性疾病(例如,慢性淋巴细胞白血病或华氏巨球蛋白血症),满足以下标准之一:
- 第二次或更长时间缓解
- 不适合自体干细胞移植的患者疾病复发
多发性骨髓瘤,满足以下标准之一:
- 首次或多次复发的 II 期或 III 期疾病
- 难治性疾病
- 新诊断的 13 号染色体异常疾病
晚期骨髓增生性疾病,满足以下标准之一:
- 每月需要 > 2 个单位的浓缩红细胞的骨髓纤维化
- 已进展为 AML 的原发性血小板增多症或真性红细胞增多症
- 先前的 AML 治疗失败
- 无活动性、不受控制的 CNS 白血病
- 不符合自体或微型同种异体移植的条件
- 没有完全匹配或单抗原不匹配的同胞供体可用
可获得 HLA 匹配的无关供体
- 通过高分辨率技术将 HLA 分型为 HLA-A、-B、-C、-DRB1 和/或 -DQB1
- 对于没有 HLA 相同供体的患者,DQ 错配(即 8/8 匹配)和 HLA-A、-B、-C 或 -DRB1 等位基因水平的 1 个额外错配(即 7/8 分子匹配)允许
患者特征:
- ECOG 体能状态 0-2
- 肌酐 < 2.0 毫克/分升
- 肺弥散量 > 预测值的 40%
- MUGA 或超声心动图显示心脏射血分数 > 40%
- 无活动性肝病
- 胆红素 ≤ 2.0 mg/dL
- 碱性磷酸酶 < 正常上限 (ULN) 的 3 倍
- AST < 3 倍 ULN
允许进行丙型肝炎或活动性乙型肝炎 (HBV),前提是进行肝活检并且存在 ≤ 2 级炎症
- HBV病毒复制活跃的患者必须接受抗病毒治疗
- 艾滋病毒阴性
- 没有持续的活动性感染
- 未怀孕或哺乳
- 妊娠试验阴性
先前的同步治疗:
- 见疾病特征
- 除羟基脲或甲磺酸伊马替尼外,距先前化疗超过 3 周
- 自上次使用干扰素以来超过 3 个月
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 屏蔽:无(打开标签)
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
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移植后前 100 天的治疗相关死亡率
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移植后 1 年的总体存活率
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次要结果测量
结果测量 |
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器官特异性毒性的发生率和严重程度
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植入包括中性粒细胞和血小板恢复以及移植后 3 个月和 12 个月的供体嵌合体
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急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率
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慢性 GVHD 发生率
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅:Thomas G. Martin, MD、University of California, San Francisco
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2002年1月1日
初级完成 (实际的)
2007年11月1日
研究注册日期
首次提交
2006年3月9日
首先提交符合 QC 标准的
2006年3月9日
首次发布 (估计)
2006年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年10月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年10月1日
最后验证
2012年10月1日
更多信息
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关键字
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