数字溃疡中的波生坦 (RAPIDS 2 OL)
2025年1月31日 更新者：Actelion
AC-052-331 系统性硬化症缺血性指端溃疡患者研究的长期波生坦开放标签扩展
该研究的目的是收集波生坦对患有缺血性指端溃疡 (DU) 的系统性硬化症 (SSc) 患者的长期疗效、耐受性和安全性数据。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
116
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
London、Ontario、加拿大、N6A 4V2
- Janet Pope, MD
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X5
- Peter Lee, MD
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
- Eric Rich, MD
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T1E2
- Murray Baron, MD
-
-
-
-
-
Innsbruck、奥地利
- Universitätsklinik
-
Wien、奥地利
- AKH Universitatsklinik
-
-
-
-
-
Dresden、德国
- Universitätsklinikum
-
Erlangen、德国
- Universitätsklinikum
-
Freiburg、德国
- Universitätsklinik
-
Koln、德国
- Universitätsklinik
-
-
-
-
-
Firenze、意大利
- Instituto di Clinica, Villa Monna Tessa
-
Milano、意大利
- Ospedale Maggiore
-
Roma、意大利
- Policlinico Umberto 1
-
-
-
-
-
Grenoble、法国
- Centre Hospitalier Universitaire
-
Lille、法国
- CHRU Claude HURIEZ
-
-
-
-
-
Bern、瑞士
- Inselspital, Universitatspital Bern
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35249-7201
- Barri Fessler, MD
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095-1670
- Daniel Furst, MD
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80010
- David Collier, MD
-
-
Connecticut
-
Farmington、Connecticut、美国、06030-1310
- Naomi Rothfield, MD
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- Nadera Sweiss, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Mittie Doyle, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21224
- Frederick Wigley, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02118-2394
- Peter Merkel, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Thomas Osborn, MD
-
-
New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、美国、08903
- Vivien Hsu, MD - UMDNJ
-
-
New York
-
Manhasset、New York、美国、11042
- Avram Goldberg, MD
-
-
Ohio
-
Toledo、Ohio、美国、43614
- Bashar Kahaleh, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15261
- Thomas Medsger, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Edwin Smith, MD
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical Universtiy of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Maureen Mayes, MD
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98101
- Jerry Molitor, MD
-
Spokane、Washington、美国、99204
- Howard Kenney, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53211
- Mary Ellen Csuka, MD
-
-
-
-
-
Birmingham、英国
- Selly Oak Hospital
-
London、英国
- Royal Free Hospital
-
Newcastle、英国
- Freeman Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据美国风湿病学会分类标准的 SSc 患者
- 基线时至少有一个 DU 的 SSc 患者符合 CU（见定义第 3.2.2 节）
- CU 发生在随机分组前 < 3 个月和 > 1 周。 将在筛选期间确定被认为具有 DU 高风险的 SSc 患者子集，但在 CU 发展之前没有资格入组
- 男性或女性患者 >/= 18 岁
- 育龄妇女治疗前妊娠试验必须呈阴性，并在研究治疗期间和研究治疗终止后至少 3 个月内使用可靠的避孕方法
- 没有生育能力的女性被定义为绝经后（即闭经至少 1 年），或手术或自然不育
- 签署知情同意书。
排除标准：
- 由于 SSc 以外的其他情况导致的 DU
- 严重 PAH（WHO III 级和 IV 级）
- 收缩压 < 85 mmHg
- 血红蛋白浓度 < 正常范围下限的 75%
- AST 和/或 ALT 值大于正常上限的 3 倍
- 中度至重度肝功能损害，即 Child-Pugh B 级或 C 级
- 严重吸收不良或任何严重器官衰竭（例如肺、肾）或任何危及生命的情况
- 怀孕或哺乳
- 既往接受过波生坦治疗
- 随机分组前 1 周用以下任何一种药物治疗：格列本脲（格列本脲）、氟康唑、环孢菌素 A、他克莫司和任何其他钙调神经磷酸酶抑制剂
- 随机分组前 1 个月在受影响的手指上局部注射肉毒杆菌毒素
- 随机分组前 3 个月用胃肠外前列腺素（前列腺素 E、依前列醇、曲前列尼钠或其他前列环素类似物）治疗
- 随机分组前一个月用吸入或口服前列腺素治疗
- 随机分组前 2 周使用全身抗生素治疗 DU 感染
- 用磷酸二酯酶抑制剂如西地那非治疗，男性勃起功能障碍的间歇性治疗除外
- 体重 < 40 公斤
- 患有妨碍遵守方案或坚持治疗的病症的患者
- 在筛选前 1 个月内接受研究产品的患者
- 已知对波生坦或任何赋形剂过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：波生坦
波生坦 62.5 毫克片剂 b.i.d.前 4 周，然后是波生坦 125 mg b.i.d.
此后
|
波生坦 62.5 毫克口服片剂，每天两次（b.i.d.），持续 4 周（初始剂量）
波生坦 125 毫克口服片剂，每日两次
（目标剂量）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
完成每个基线 DU 愈合的时间
大体时间：治愈的基线
|
治愈的基线
|
|
|
完成每个新 DU 愈合的时间
大体时间：新的 DU 发生愈合
|
新的 DU 发生愈合
|
|
|
在硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域得分：敷料中，每 16 周间隔至第 80 周从基线的平均变化
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域评分中每 16 周间隔至第 80 周从基线的平均变化：上升
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
在硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域得分：进食中，每 16 周间隔至第 80 周从基线的平均变化
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域得分：步行中每 16 周间隔至第 80 周的基线平均变化
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
在硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域得分：卫生方面，每 16 周间隔至第 80 周从基线的平均变化
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域得分：达到第 80 周，每 16 周间隔从基线的平均变化
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域得分：每 16 周间隔至第 80 周的基线平均变化：握力
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
硬皮病健康评估问卷 (SHAQ) 个人领域得分：活动从每 16 周间隔到第 80 周的基线平均变化
大体时间：80周
|
SHAQ 评估身体残疾。
指导患者通过检查以下描述之一来评估他们在过去 7 天内进行日常生活活动的能力：“没有任何困难”、“有一些困难”、“有很大困难”或“无法做到， " 分别相当于 0、1、2 和 3 分。
项目分为 8 个领域：穿衣/打扮、起床、进食、行走、卫生、伸展、抓握和活动。
|
80周
|
|
与手指溃疡相关的总体手部疼痛在每 16 周间隔至第 80 周时从基线的平均变化
大体时间：80周
|
患者使用视觉模拟量表评估与手指溃疡相关的总体手部疼痛。
患者被指示通过在连续的 10 厘米量表上做标记来对他们的疼痛进行评分，其中 0（左）表示没有疼痛，100（右）表示非常剧烈的疼痛，以回答以下问题：“由于您的疼痛，您有多少疼痛？过去一周手指溃疡？”
研究者用提供的尺子测量 0 和患者标记之间的距离（以毫米为单位）并记录该距离。
|
80周
|
|
在英国系统性硬化症功能评分 (UKFS) 中，每 16 周间隔至第 80 周从基线的平均变化
大体时间：80周
|
UKFS 与上下肢功能和肌肉无力有关。
对于每一项，患者都给出了最能描述他们当前能力的回答：“能够以正常方式进行”、“能够以不同的方式进行”、“只能勉强应对”和“不可能实现”。 “
每个回答都给出了一个从 0（能够以正常方式执行）到 3（不可能实现）的整数，并且个人回答的总和提供了 0 到 33 的总分。
缺失值被患者在那次就诊时报告的其他项目的最差值所取代。
|
80周
|
|
研究者在计划就诊时观察到的每位患者的新指端溃疡 (DU) 总数
大体时间：在第 80 周之前的计划访视中
|
在每次门诊就诊时评估研究者在计划就诊时观察到的每位患者的新 DU 总数和患者日记中记录的新短暂 DU（患者日记用于记录两次计划就诊之间可能出现和消失的 DU）
|
在第 80 周之前的计划访视中
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
最后一次研究用药后 24 小时内的不良事件
大体时间：80周
|
至少有一种治疗中出现的不良事件的患者人数。
记录研究药物开始后和研究药物停药后最多 24 小时内发生的所有不良事件。
|
80周
|
|
导致永久停用研究药物的不良事件
大体时间：80周
|
发生不良事件导致永久停止研究治疗的患者人数
|
80周
|
|
最后一次研究用药后 28 天内的严重不良事件
大体时间：80周
|
报告了至少发生一次治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 的患者人数。
TESAE 是研究药物开始后和研究药物停药后 28 天内发生的严重 AE。
有关 SAE 的更多详细信息，请参见特定的不良事件部分
|
80周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2004年7月8日
初级完成 (实际的)
2009年1月22日
研究完成 (实际的)
2009年1月22日
研究注册日期
首次提交
2006年4月27日
首先提交符合 QC 标准的
2006年4月27日
首次发布 (估计的)
2006年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月31日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.