Bosentan i digitale sår (RAPIDS 2 OL)
31. januar 2025 oppdatert av: Actelion
Langsiktig Bosentan Open Label-utvidelse av AC-052-331-studien hos pasienter med systemisk sklerose med iskemiske digitale sår
Målet med studien er å samle langsiktige data om effekt, tolerabilitet og sikkerhet for bosentan hos pasienter med systemisk sklerose (SSc) som lider av iskemiske digitale sår (DU).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
116
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- Janet Pope, MD
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
- Peter Lee, MD
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- Eric Rich, MD
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T1E2
- Murray Baron, MD
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249-7201
- Barri Fessler, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1670
- Daniel Furst, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80010
- David Collier, MD
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-1310
- Naomi Rothfield, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- Nadera Sweiss, MD
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Mittie Doyle, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
- Frederick Wigley, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118-2394
- Peter Merkel, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Thomas Osborn, MD
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
- Vivien Hsu, MD - UMDNJ
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Forente stater, 11042
- Avram Goldberg, MD
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
- Bashar Kahaleh, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
- Thomas Medsger, MD
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Edwin Smith, MD
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical Universtiy of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Maureen Mayes, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Jerry Molitor, MD
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99204
- Howard Kenney, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53211
- Mary Ellen Csuka, MD
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire
-
Lille, Frankrike
- CHRU Claude HURIEZ
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
- Instituto di Clinica, Villa Monna Tessa
-
Milano, Italia
- Ospedale Maggiore
-
Roma, Italia
- Policlinico Umberto 1
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Selly Oak Hospital
-
London, Storbritannia
- Royal Free Hospital
-
Newcastle, Storbritannia
- Freeman Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Inselspital, Universitatspital Bern
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland
- Universitätsklinikum
-
Erlangen, Tyskland
- Universitätsklinikum
-
Freiburg, Tyskland
- Universitätsklinik
-
Koln, Tyskland
- Universitätsklinik
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike
- Universitätsklinik
-
Wien, Østerrike
- AKH Universitatsklinik
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med SSc i henhold til klassifiseringskriteriene til American College of Rheumatology
- SSc-pasienter med minst én DU ved baseline som kvalifiserer som CU (se definisjon avsnitt 3.2.2)
- CU oppstod < 3 måneder og > 1 uke før randomisering. Undergruppen av pasienter med SSc som anses å ha høy risiko for DUer vil bli identifisert i screeningsperioden, men vil ikke være kvalifisert for registrering før en CU har utviklet seg
- Mannlige eller kvinnelige pasienter >/= 18 år
- Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før behandling og bruke en pålitelig prevensjonsmetode under studiebehandling og i minst 3 måneder etter avsluttet studiebehandling
- Kvinner som ikke er i fertil alder er definert som postmenopausale (dvs. amenoré i minst 1 år), eller kirurgisk eller naturlig sterile
- Signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- DUer på grunn av andre tilstander enn SSc
- Alvorlig PAH (WHO klasse III og IV)
- Systolisk blodtrykk < 85 mmHg
- Hemoglobinkonsentrasjon < 75 % av nedre grense for normalområdet
- AST- og/eller ALAT-verdier større enn 3 ganger øvre normalgrense
- Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon, dvs. Child-Pugh klasse B eller C
- Alvorlig malabsorpsjon eller alvorlig organsvikt (f.eks. lunge, nyre) eller enhver livstruende tilstand
- Graviditet eller amming
- Tidligere behandling med bosentan
- Behandling med ett av følgende: glibenklamid (glyburid), flukonazol, ciklosporin A, takrolimus og enhver annen kalsineurinhemmer 1 uke før randomisering
- Lokal injeksjon av botulinumtoksin i en berørt finger 1 måned før randomisering
- Behandling med parenterale prostanoider (prostaglandin E, epoprostenol, treprostinilnatrium eller andre prostacyklinanaloger) 3 måneder før randomisering
- Behandling med inhalerte eller orale prostanoider en måned før randomisering
- Systemiske antibiotika for å behandle infeksjon av DUer 2 uker før randomisering
- Behandling med fosfodiesterasehemmere som sildenafil, bortsett fra intermitterende behandling av mannlig erektil dysfunksjon
- Kroppsvekt < 40 kg
- Pasient med tilstander som hindrer overholdelse av protokollen eller overholdelse av terapi
- Pasient som mottok et undersøkelsesprodukt innen 1 måned før screening
- Kjent overfølsomhet overfor bosentan eller noen av hjelpestoffene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Bosentan
Bosentan 62,5 mg tabletter b.i.d. de første 4 ukene etterfulgt av bosentan 125 mg b.i.d.
deretter
|
Bosentan 62,5 mg orale tabletter to ganger daglig (b.i.d.) i 4 uker (startdose)
Bosentan 125 mg orale tabletter administrert b.i.d.
(måldose)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid for å fullføre helbredelse av hver baseline DU
Tidsramme: Grunnlinje til helbredelse
|
Grunnlinje til helbredelse
|
|
|
På tide å fullføre helbredelse av hver ny DU
Tidsramme: Ny DU-forekomst til helbredelse
|
Ny DU-forekomst til helbredelse
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individual Domain Score: Dressing
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individuell domenepoengsum: Oppstår
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individuell domenepoeng: Spise
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individuell domenepoengsum: gange
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individual Domain Score: Hygiene
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individuell domenepoengsum: Rekkevidde
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individuell domenepoengsum: Grip
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i Scleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) Individuell domenepoengsum: Aktivitet
Tidsramme: 80 uker
|
SHAQ evaluerer fysisk funksjonshemming.
Pasientene ble bedt om å vurdere sin kapasitet til å utføre daglige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene ved å sjekke en av følgende beskrivelser: "uten vanskeligheter", "med noen vanskeligheter", "med store vanskeligheter" eller "ikke i stand til å gjøre, " tilsvarende poengsum på henholdsvis 0, 1, 2 og 3.
Gjenstander ble kategorisert i 8 domener: påkledning/stell, oppreisning, spising, gåing, hygiene, rekkevidde, grep og aktiviteter.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlige endringer fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i samlet håndsmerte relatert til fingersår
Tidsramme: 80 uker
|
Samlet håndsmerte relatert til fingersår ble vurdert av pasienten ved hjelp av en visuell analog skala.
Pasientene ble bedt om å skåre smertene sine ved å markere på den kontinuerlige 10-cm-skalaen, der 0 (venstre) var ingen smerte og 100 (høyre) svært alvorlig smerte, som svar på spørsmålet "Hvor mye smerte har du hatt på grunn av fingersår den siste uken?"
Etterforskeren målte avstanden i millimeter mellom 0 og pasientmerket med linjalen og registrerte avstanden.
|
80 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline ved hvert 16-ukers intervall opp til uke 80 i UK Systemic Sclerosis Functional Score (UKFS)
Tidsramme: 80 uker
|
UKFS er relatert til funksjon i øvre og nedre ekstremiteter og muskelsvakhet.
For hvert element indikerte pasienten de svarene som best beskrev deres nåværende evne: "i stand til å prestere på en normal måte", "i stand til å prestere med endring i stil", "kan bare klare seg med vanskeligheter" og "umulig å oppnå. "
Hvert svar ble gitt et heltall fra 0 (i stand til å utføre på en normal måte) til 3 (umulig å oppnå), og summen av individuelle svar ga en total poengsum på 0 til 33.
Manglende verdier ble erstattet med den dårligste verdien pasienten rapporterte på de andre elementene ved det besøket.
|
80 uker
|
|
Totalt antall nye digitale sår (DU) per pasient observert av etterforskeren ved planlagte besøk
Tidsramme: Ved planlagte besøk frem til uke 80
|
Det totale antallet nye DUer per pasient observert av etterforskeren ved planlagte besøk og nye forbigående DUer registrert i pasientdagboken (en pasientdagbok ble brukt til å registrere DUer som kan dukke opp og forsvinne mellom to planlagte besøk) ble vurdert ved hvert klinikkbesøk
|
Ved planlagte besøk frem til uke 80
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger opptil 24 timer etter siste undersøkelsesmedisinering
Tidsramme: 80 uker
|
Antall pasienter med minst én behandlingsutløst bivirkning.
Alle uønskede hendelser som oppstod etter oppstart av studiemedikament og opptil 24 timer etter seponering av studielegemiddel skulle registreres.
|
80 uker
|
|
Uønskede hendelser som fører til permanent seponering av studiemedisinen
Tidsramme: 80 uker
|
Antall pasienter med en bivirkning som fører til permanent seponering av studiebehandlingen
|
80 uker
|
|
Alvorlige bivirkninger opptil 28 dager etter siste undersøkelsesmedisinering
Tidsramme: 80 uker
|
Antall pasienter med minst én behandlingsutløst alvorlig bivirkning (TESAE) ble rapportert.
TESAE-er er alvorlige bivirkninger som oppsto etter oppstart av studielegemiddel og opptil 28 dager etter seponering av studielegemiddel.
Flere detaljer om SAE-ene er gitt i den spesifikke delen om uønskede hendelser
|
80 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2004
Primær fullføring (Faktiske)
22. januar 2009
Studiet fullført (Faktiske)
22. januar 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. april 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. april 2006
Først lagt ut (Antatt)
27. april 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AC-052-333
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .