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依维莫司预防常染色体显性多囊肾病患者终末期肾病的疗效、安全性和耐受性

2015年1月13日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

依维莫司预防常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 患者终末期肾病 (ESRD) 的疗效、安全性和耐受性的多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究

本研究将评估依维莫司 (RAD001) 是否能有效预防 ADPKD 患者的囊肿和肾脏扩张以及肾功能恶化，以及 5 mg/天依维莫司作为单一疗法的应用是否安全且耐受性良好。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

431

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Innsbruck、奥地利、INNSBRUCK
        • Novartis Investigative Site
      • Linz、奥地利、A-4010
        • Novartis Investigative Site
      • Wien、奥地利、1090
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、10117
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin、德国、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen、德国、91054
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、德国、45147
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt am Main、德国、60596
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg、德国、79106
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、德国、20246
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg、德国、69120
        • Novartis Investigative Site
      • Homburg、德国、66421
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel、德国、24105
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln、德国、51109
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig、德国、04103
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck、德国、23538
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster、德国、48149
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg、德国、93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg、德国、97080
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Brest、法国、29200
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble、法国、38043
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes Cedex、法国、44035
        • Novartis Investigative Site
      • Paris cedex 15、法国、75015
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex 4、法国、31054
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 50年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

  1. 常染色体显性多囊肾病ADPKD的临床诊断
  2. 慢性肾脏病 (CKD) II / III 期
  3. 能够怀孕的女性必须在基线前 7 天内或基线时进行阴性血清妊娠试验，并且需要在研究期间和停用研究药物后的 6 周内采用批准的避孕方法, 即使有不孕史

排除标准

  1. 肾功能正常的ADPKD患者
  2. CKD IV 期 ADPKD 患者
  3. 有蛛网膜下腔出血病史的患者
  4. 有严重感染史的患者
  5. 既往有危及生命的尿路或囊肿感染的患者
  6. 在基线前 4 周内接受过任何研究药物的患者
  7. 在基线前一个月内接受过任何非协议免疫抑制药物或治疗的患者

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依维莫司
依维莫司组的患者最初接受 5 mg/天的依维莫司，分成 2 个相等的剂量（即 2.5 毫克 b.i.d.）。 进行剂量调整以达到 3-8 ng/mL 的血谷水平（最大日剂量：10 mg/天 [5 mg b.i.d.]）。
药品：依维莫司
实验性的
其他名称：
  • 证书
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂片相当于依维莫司 5 mg/天的剂量，分成 2 等份。
药品：安慰剂
安慰剂对照

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
总肾脏体积的主要疗效分析（mITT 集，多重插补）
大体时间：基线，第 24 个月
依维莫司 (RAD001) 与安慰剂相比，第 24 个月总肾脏体积相对于基线的变化。
基线，第 24 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从第 24 个月到第 60 个月的计算 GFR (mL/Min/1.73 m^2) 过程
大体时间：第 24、36、48 和 60 个月
计算的 GFR 过程 (mL/min/1.73 m^2) 在第 24、36、48 和 60 个月
第 24、36、48 和 60 个月
计算的 GFR，从第 60 个月的基线到基线 cGFR 的变化
大体时间：第 24、36、48 和 60 个月
肾功能的变化是通过估计的肾小球滤过率 (eGFR) 评估的，使用简化的（4 个变量）肾脏疾病饮食改良 (MDRD-4) 公式，该公式由 MDRD 研究组开发并已在慢性肾病患者中得到验证肾脏疾病。 用于计算 eGFR 的 MDRD-4 公式为：eGFR (mL/min/1.73m^2) = 186.3*(C^-1.154)*(A^-0.203)*G*R, 其中 C 是血清肌酐浓度 (mg/dL)，A 是年龄（岁），当性别为女性时 G=0.742，否则 G=1，当种族为黑人时 R=1.21，否则 R=1。 通过以治疗、移植前丙型肝炎病毒状态和随机化 eGFR 作为协变量的协方差分析 (ANCOVA) 来分析肾功能的变化。 基于这些 ANCOVA 分析，报告了变化的最小二乘均值和标准误差。
第 24、36、48 和 60 个月
收缩压 (SBP) 和舒张压 (DBP) 的变化
大体时间：基线，第 12 个月和第 24 个月
收缩压 (SBP) 和舒张压 (DBP) 在基线以及第 12 个月和第 24 个月时的变化
基线，第 12 个月和第 24 个月
计算的 GFR (mL/Min/1.73 m^2)，随访视相对于基线的变化
大体时间：第 3、6、9、12、18 和 24 个月
肾功能的变化是通过肾小球滤过率 (GFR) 使用简化的（4 个变量）肾脏疾病饮食改良 (MDRD-4) 公式来评估的，该公式由 MDRD 研究组开发并已在慢性肾病患者中得到验证疾病。 用于计算 eGFR 的 MDRD-4 公式为：eGFR (mL/min/1.73m^2) = 186.3*(C^-1.154)*(A^-0.203)*G*R, 其中 C 是血清肌酐浓度 (mg/dL)，A 是年龄（岁），当性别为女性时 G=0.742，否则 G=1，当种族为黑人时 R=1.21，否则 R=1。 通过以治疗、移植前丙型肝炎病毒状态和随机化 eGFR 作为协变量的协方差分析 (ANCOVA) 来分析肾功能的变化。 基于这些 ANCOVA 分析，报告了变化的最小二乘均值和标准误差。
第 3、6、9、12、18 和 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2006年12月1日

初级完成 (实际的)

2013年10月1日

研究完成 (实际的)

2013年10月1日

研究注册日期

首次提交

2006年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2006年12月20日

首次发布 (估计)

2006年12月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年1月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年1月13日

最后验证

2015年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CRAD001ADE12
  • 2006-001485-16

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