Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och tolerabilitet av Everolimus för att förebygga njursjukdom i slutstadiet hos patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom

13 januari 2015 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie av Everolimuss effektivitet, säkerhet och tolerabilitet för att förebygga njursjukdom i slutstadiet (ESRD) hos patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD)

Denna studie kommer att bedöma om everolimus (RAD001) är effektivt för att förhindra cysta- och njurexpansion samt försämring av njurfunktionen hos patienter med ADPKD och om applicering av 5 mg/dag everolimus som monoterapi är säker och väl tolererad.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

431

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Brest, Frankrike, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes Cedex, Frankrike, 44035
        • Novartis Investigative Site
      • Paris cedex 15, Frankrike, 75015
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex 4, Frankrike, 31054
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Novartis Investigative Site
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Tyskland, 51109
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Tyskland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, INNSBRUCK
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Österrike, A-4010
        • Novartis Investigative Site
      • Wien, Österrike, 1090
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 50 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Klinisk diagnos av autosomal dominant polycystisk njursjukdom ADPKD
  2. Kronisk njursjukdom (CKD) stadium II / III
  3. Kvinnor som kan bli gravida måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 7 dagar före eller vid baslinjen, och de måste utöva en godkänd preventivmetod under hela studien och under en period av 6 veckor efter avslutad studiemedicinering , även där det har funnits en historia av infertilitet

Exklusions kriterier

  1. ADPKD-patienter med normal njurfunktion
  2. ADPKD-patienter med CKD stadium IV
  3. Patienter med en historia av subaraknoidal blödning
  4. Patienter med en historia av allvarliga infektioner
  5. Patienter med livshotande urinvägs- eller cystainfektion tidigare
  6. Patienter som har fått något prövningsläkemedel inom fyra veckor före baslinjen
  7. Patienter som har behandlats med valfritt immunsuppressivt läkemedel eller behandling inom en månad före baslinjen

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Everolimus
Patienter i everolimusgruppen fick initialt 5 mg/dag everolimus uppdelat i 2 lika doser (dvs. 2,5 mg b.i.d.). Dosjusteringar utfördes för att uppnå en dalnivå i blodet på 3-8 ng/ml (maximal daglig dos: 10 mg/dag [5 mg b.i.d.]).
Läkemedel: Everolimus
experimentell
Andra namn:
  • certican
Placebo-jämförare: Placebo
Placebotabletter motsvarande dosen everolimus 5 mg/dag, uppdelat i 2 lika doser.
Läkemedel: Placebo
placebo-jämförare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primär effektivitetsanalys av total njurvolym (mITT-uppsättning, multipel imputation)
Tidsram: Baslinje, månad 24
Everolimus (RAD001) jämfört med placebo med avseende på förändringen från baslinjen i total njurvolym vid månad 24.
Baslinje, månad 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förlopp för beräknad GFR (mL/Min/1,73 m^2) Från månad 24 till månad 60
Tidsram: Månader 24, 36, 48 och 60
Förlopp för beräknad GFR (mL/min/1,73 m^2) vid 24, 36, 48 och 60 månader
Månader 24, 36, 48 och 60
Beräknad GFR, förändring från baslinje vid månad 60 av baslinje cGFR
Tidsram: Månader 24, 36, 48 och 60
Förändring i njurfunktionen bedömdes med den uppskattade glomerulära filtrationshastigheten (eGFR) med den förkortade (4 variabler) formeln Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4) som utvecklades av MDRD Study Group och har validerats hos patienter med kroniska njursjukdom. MDRD-4-formeln som används för eGFR-beräkningen är: eGFR (mL/min/1,73m^2) = 186,3*(C^-1,154)*(A^-0,203)*G*R, där C är serumkoncentrationen av kreatinin (mg/dL), A är ålder (år), G=0,742 när kön är kvinna, annars G=1, R=1,21 när ras är svart, annars R=1. Förändringarna i njurfunktionen analyserades via analys av kovarians (ANCOVA) med behandling, status före transplantation av hepatit C-virus och randomisering av eGFR som kovariater. Baserat på dessa ANCOVA-analyser rapporterades minsta kvadraters medelvärde och standardfel för förändring.
Månader 24, 36, 48 och 60
Förändringar i systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP)
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
Förändringar i systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP), vid baslinjen och sedan månaderna 12 och 24
Baslinje, månader 12 och 24
Beräknad GFR (mL/Min/1,73 m^2), Ändring från baslinje vid besök
Tidsram: Månad 3, 6, 9, 12, 18 och 24
Förändring i njurfunktion utvärderades med glomerulär filtrationshastighet (GFR) med den förkortade (4 variabler) formeln Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4) som utvecklades av MDRD Study Group och har validerats hos patienter med kronisk njure sjukdom. MDRD-4-formeln som används för eGFR-beräkningen är: eGFR (mL/min/1,73m^2) = 186,3*(C^-1,154)*(A^-0,203)*G*R, där C är serumkoncentrationen av kreatinin (mg/dL), A är ålder (år), G=0,742 när kön är kvinna, annars G=1, R=1,21 när ras är svart, annars R=1. Förändringarna i njurfunktionen analyserades via analys av kovarians (ANCOVA) med behandling, status före transplantation av hepatit C-virus och randomisering av eGFR som kovariater. Baserat på dessa ANCOVA-analyser rapporterades minsta kvadraters medelvärde och standardfel för förändring.
Månad 3, 6, 9, 12, 18 och 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2006

Första postat (Uppskatta)

21 december 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

14 januari 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2015

Senast verifierad

1 januari 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRAD001ADE12
  • 2006-001485-16

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera