Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van everolimus bij het voorkomen van nierziekte in het eindstadium bij patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte

13 januari 2015 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van everolimus bij het voorkomen van nierziekte in het eindstadium (ESRD) bij patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD)

Deze studie zal beoordelen of everolimus (RAD001) effectief is in het voorkomen van cyste- en nierexpansie, evenals verslechtering van de nierfunctie bij patiënten met ADPKD en of de toepassing van 5 mg/dag everolimus als monotherapie veilig is en goed wordt verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

431

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60596
        • Novartis Investigative Site
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Novartis Investigative Site
      • Homburg, Duitsland, 66421
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Duitsland, 51109
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Duitsland, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Duitsland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Regensburg, Duitsland, 93053
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Brest, Frankrijk, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes Cedex, Frankrijk, 44035
        • Novartis Investigative Site
      • Paris cedex 15, Frankrijk, 75015
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse Cedex 4, Frankrijk, 31054
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, INNSBRUCK
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Oostenrijk, A-4010
        • Novartis Investigative Site
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Klinische diagnose van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte ADPKD
  2. Chronische nierziekte (CKD) stadium II / III
  3. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen 7 dagen voorafgaand aan of bij baseline, en moeten een goedgekeurde anticonceptiemethode gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende een periode van 6 weken na stopzetting van de onderzoeksmedicatie , zelfs wanneer er een geschiedenis van onvruchtbaarheid is geweest

Uitsluitingscriteria

  1. ADPKD-patiënten met een normale nierfunctie
  2. ADPKD-patiënten met CKD stadium IV
  3. Patiënten met een voorgeschiedenis van subarachnoïdale bloedingen
  4. Patiënten met een voorgeschiedenis van ernstige infecties
  5. Patiënten met een levensbedreigende urineweg- of cyste-infectie in het verleden
  6. Patiënten die binnen vier weken voorafgaand aan baseline een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen
  7. Patiënten die binnen een maand voorafgaand aan baseline zijn behandeld met een niet-geprotocolleerd immunosuppressivum of behandeling

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Everolimus
Patiënten in de everolimusgroep kregen aanvankelijk 5 mg/dag everolimus verdeeld over 2 gelijke doses (d.w.z. 2,5 mg tweemaal daags). Dosisaanpassingen werden uitgevoerd om een ​​bloeddalspiegel van 3-8 ng/ml te bereiken (maximale dagelijkse dosis: 10 mg/dag [5 mg tweemaal daags]).
Geneesmiddel: Everolimus
experimenteel
Andere namen:
  • zeker
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebotabletten overeenkomend met de dosering van everolimus 5 mg/dag, verdeeld over 2 gelijke doses.
Geneesmiddel: Placebo
placebo-vergelijker

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire werkzaamheidsanalyse van het totale niervolume (mITT-set, meervoudige toerekening)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 24
Everolimus (RAD001) vergeleken met placebo met betrekking tot de verandering ten opzichte van baseline in totaal niervolume op maand 24.
Basislijn, maand 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verloop van berekende GFR (ml/min/1,73 m^2) van maand 24 tot maand 60
Tijdsspanne: Maanden 24, 36, 48 en 60
Verloop van berekende GFR (ml/min/1,73 m^2) op maand 24, 36, 48 en 60
Maanden 24, 36, 48 en 60
Berekende GFR, wijziging ten opzichte van baseline op maand 60 door baseline cGFR
Tijdsspanne: Maanden 24, 36, 48 en 60
Verandering in nierfunctie werd beoordeeld door de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) met behulp van de verkorte (4 variabelen) Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4) formule die is ontwikkeld door de MDRD Study Group en is gevalideerd bij patiënten met chronische nierziekte. De MDRD-4-formule die wordt gebruikt voor de eGFR-berekening is: eGFR (mL/min/1.73m^2) = 186,3*(C^-1,154)*(A^-0,203)*G*R, waar C de serumconcentratie van creatinine is (mg/dL), A is leeftijd (jaren), G=0,742 wanneer geslacht vrouwelijk is, anders G=1, R=1,21 wanneer ras zwart is, anders R=1. De veranderingen in nierfunctie werden geanalyseerd via analyse van covariantie (ANCOVA) met behandeling, pre-transplantatie hepatitis C-virusstatus en randomisatie eGFR als covariaten. Op basis van deze ANCOVA-analyses werden het kleinste-kwadratengemiddelde en de standaardveranderingsfouten gerapporteerd.
Maanden 24, 36, 48 en 60
Veranderingen in systolische bloeddruk (SBP) en diastolische bloeddruk (DBP)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 en 24
Veranderingen in systolische bloeddruk (SBP) en diastolische bloeddruk (DBP), bij baseline en daarna 12 en 24 maanden
Basislijn, maand 12 en 24
Berekende GFR (ml/min/1,73 m^2), verandering ten opzichte van basislijn per bezoek
Tijdsspanne: Maanden 3, 6, 9, 12, 18 en 24
Verandering in nierfunctie werd beoordeeld door de Glomerular Filtration Rate (GFR) met behulp van de afgekorte (4 variabelen) Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4) formule die is ontwikkeld door de MDRD Study Group en is gevalideerd bij patiënten met chronische nierziekte. ziekte. De MDRD-4-formule die wordt gebruikt voor de eGFR-berekening is: eGFR (mL/min/1.73m^2) = 186,3*(C^-1,154)*(A^-0,203)*G*R, waar C de serumconcentratie van creatinine is (mg/dL), A is leeftijd (jaren), G=0,742 wanneer geslacht vrouwelijk is, anders G=1, R=1,21 wanneer ras zwart is, anders R=1. De veranderingen in nierfunctie werden geanalyseerd via analyse van covariantie (ANCOVA) met behandeling, pre-transplantatie hepatitis C-virusstatus en randomisatie eGFR als covariaten. Op basis van deze ANCOVA-analyses werden het kleinste-kwadratengemiddelde en de standaardveranderingsfouten gerapporteerd.
Maanden 3, 6, 9, 12, 18 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

21 december 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 januari 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 januari 2015

Laatst geverifieerd

1 januari 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRAD001ADE12
  • 2006-001485-16

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren