Efficacia, sicurezza e tollerabilità di Everolimus nella prevenzione della malattia renale allo stadio terminale nei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante
13 gennaio 2015 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Everolimus nella prevenzione della malattia renale allo stadio terminale (ESRD) in pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD)
Questo studio valuterà se everolimus (RAD001) è efficace nel prevenire l'espansione di cisti e reni, nonché il peggioramento della funzione renale in pazienti con ADPKD e se l'applicazione di 5 mg/die di everolimus in monoterapia è sicura e ben tollerata.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
431
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Innsbruck, Austria, INNSBRUCK
- Novartis Investigative Site
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Linz, Austria, A-4010
- Novartis Investigative Site
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Wien, Austria, 1090
- Novartis Investigative Site
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Brest, Francia, 29200
- Novartis Investigative Site
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Grenoble, Francia, 38043
- Novartis Investigative Site
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Nantes Cedex, Francia, 44035
- Novartis Investigative Site
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Paris cedex 15, Francia, 75015
- Novartis Investigative Site
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Toulouse Cedex 4, Francia, 31054
- Novartis Investigative Site
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Berlin, Germania, 10117
- Novartis Investigative Site
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Berlin, Germania, 13353
- Novartis Investigative Site
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Erlangen, Germania, 91054
- Novartis Investigative Site
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Essen, Germania, 45147
- Novartis Investigative Site
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Frankfurt am Main, Germania, 60596
- Novartis Investigative Site
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Freiburg, Germania, 79106
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Germania, 20246
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg, Germania, 69120
- Novartis Investigative Site
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Homburg, Germania, 66421
- Novartis Investigative Site
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Kiel, Germania, 24105
- Novartis Investigative Site
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Koeln, Germania, 51109
- Novartis Investigative Site
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Leipzig, Germania, 04103
- Novartis Investigative Site
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Lübeck, Germania, 23538
- Novartis Investigative Site
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Muenster, Germania, 48149
- Novartis Investigative Site
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Regensburg, Germania, 93053
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Germania, 97080
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 50 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione
- Diagnosi clinica del rene policistico autosomico dominante ADPKD
- Malattia renale cronica (CKD) stadio II/III
- Le donne in grado di rimanere incinte devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni prima o al basale e sono tenute a praticare un metodo di controllo delle nascite approvato per la durata dello studio e per un periodo di 6 settimane dopo l'interruzione del farmaco in studio , anche dove c'è stata una storia di infertilità
Criteri di esclusione
- Pazienti ADPKD con funzione renale normale
- Pazienti ADPKD con CKD stadio IV
- Pazienti con una storia di sanguinamento subaracnoideo
- Pazienti con una storia di infezioni gravi
- Pazienti con infezione del tratto urinario o cisti pericolosa per la vita in passato
- Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro quattro settimane prima del basale
- Pazienti che sono stati trattati con qualsiasi farmaco o trattamento immunosoppressivo non protocollato entro un mese prima del basale
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Everolimo
I pazienti nel gruppo everolimus hanno inizialmente ricevuto 5 mg/die di everolimus suddivisi in 2 dosi uguali (es.
2,5 mg due volte al giorno).
Sono stati eseguiti aggiustamenti della dose per raggiungere un livello ematico minimo di 3-8 ng/mL (dose massima giornaliera: 10 mg/die [5 mg b.i.d.]).
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sperimentale
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Compresse di placebo equivalenti al dosaggio di everolimus 5 mg/die, suddivise in 2 dosi uguali.
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comparatore placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Analisi di efficacia primaria del volume renale totale (set mITT, imputazione multipla)
Lasso di tempo: Basale, mese 24
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Everolimus (RAD001) rispetto al placebo per quanto riguarda la variazione rispetto al basale del volume renale totale al mese 24.
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Basale, mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Andamento della velocità di filtrazione glomerulare calcolata (ml/min/1,73 m^2) dal mese 24 al mese 60
Lasso di tempo: Mesi 24, 36, 48 e 60
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Andamento della velocità di filtrazione glomerulare calcolata (mL/min/1,73
m^2) ai Mesi 24, 36, 48 e 60
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Mesi 24, 36, 48 e 60
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GFR calcolato, variazione rispetto al basale al mese 60 per cGFR basale
Lasso di tempo: Mesi 24, 36, 48 e 60
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La variazione della funzione renale è stata valutata mediante la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) utilizzando la formula abbreviata (4 variabili) Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4), sviluppata dal gruppo di studio MDRD e validata in pazienti con malattia cronica nefropatia.
La formula MDRD-4 utilizzata per il calcolo dell'eGFR è: eGFR (mL/min/1,73 m^2)
= 186,3*(DO^-1,154)*(LA^-0,203)*SOL*RE,
dove C è la concentrazione sierica di creatinina (mg/dL), A è l'età (anni), G=0,742 quando il sesso è femminile, altrimenti G=1, R=1,21 quando la razza è nera, altrimenti R=1.
I cambiamenti nella funzione renale sono stati analizzati mediante analisi della covarianza (ANCOVA) con trattamento, stato del virus dell'epatite C pre-trapianto e randomizzazione eGFR come covariate.
Sulla base di queste analisi ANCOVA, sono stati riportati la media dei minimi quadrati e gli errori standard di variazione.
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Mesi 24, 36, 48 e 60
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Variazioni della pressione arteriosa sistolica (SBP) e della pressione arteriosa diastolica (DBP)
Lasso di tempo: Basale, mesi 12 e 24
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Variazioni della pressione arteriosa sistolica (SBP) e della pressione arteriosa diastolica (DBP), al basale e successivamente ai mesi 12 e 24
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Basale, mesi 12 e 24
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GFR calcolato (mL/Min/1,73 m^2), variazione rispetto al basale per visita
Lasso di tempo: Mesi 3, 6, 9, 12, 18 e 24
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La variazione della funzione renale è stata valutata mediante la velocità di filtrazione glomerulare (GFR) utilizzando la formula abbreviata (4 variabili) Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4), sviluppata dal gruppo di studio MDRD e validata in pazienti con malattia renale cronica malattia.
La formula MDRD-4 utilizzata per il calcolo dell'eGFR è: eGFR (mL/min/1,73 m^2)
= 186,3*(DO^-1,154)*(LA^-0,203)*SOL*RE,
dove C è la concentrazione sierica di creatinina (mg/dL), A è l'età (anni), G=0,742 quando il sesso è femminile, altrimenti G=1, R=1,21 quando la razza è nera, altrimenti R=1.
I cambiamenti nella funzione renale sono stati analizzati mediante analisi della covarianza (ANCOVA) con trattamento, stato del virus dell'epatite C pre-trapianto e randomizzazione eGFR come covariate.
Sulla base di queste analisi ANCOVA, sono stati riportati la media dei minimi quadrati e gli errori standard di variazione.
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Mesi 3, 6, 9, 12, 18 e 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 dicembre 2006
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 dicembre 2006
Primo Inserito (Stima)
21 dicembre 2006
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
14 gennaio 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 gennaio 2015
Ultimo verificato
1 gennaio 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urologiche
- Anomalie congenite
- Insufficienza renale
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie articolari
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Insufficienza renale cronica
- Anomalie muscoloscheletriche
- Anomalie multiple
- Malattie renali, cistiche
- Ciliopatie
- Malattie renali
- Insufficienza renale cronica
- Malattie del rene policistico
- Rene policistico, autosomica dominante
- Artrogriposi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Everolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- CRAD001ADE12
- 2006-001485-16
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