Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Everolimus i forebygging av sluttstadium nyresykdom hos pasienter med autosomal dominant polycystisk nyresykdom
13. januar 2015 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie på effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Everolimus i forebygging av sluttstadium nyresykdom (ESRD) hos pasienter med autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD)
Denne studien vil vurdere om everolimus (RAD001) er effektiv for å forhindre ekspansjon av cyste og nyre samt forverring av nyrefunksjonen hos pasienter med ADPKD og om påføring av 5 mg/dag everolimus som monoterapi er trygt og godt tolerert.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
431
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brest, Frankrike, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- Novartis Investigative Site
-
Nantes Cedex, Frankrike, 44035
- Novartis Investigative Site
-
Paris cedex 15, Frankrike, 75015
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse Cedex 4, Frankrike, 31054
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Novartis Investigative Site
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Novartis Investigative Site
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
- Novartis Investigative Site
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Novartis Investigative Site
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Novartis Investigative Site
-
Koeln, Tyskland, 51109
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Novartis Investigative Site
-
Lübeck, Tyskland, 23538
- Novartis Investigative Site
-
Muenster, Tyskland, 48149
- Novartis Investigative Site
-
Regensburg, Tyskland, 93053
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Tyskland, 97080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike, INNSBRUCK
- Novartis Investigative Site
-
Linz, Østerrike, A-4010
- Novartis Investigative Site
-
Wien, Østerrike, 1090
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 50 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Klinisk diagnose av autosomal dominant polycystisk nyresykdom ADPKD
- Kronisk nyresykdom (CKD) stadium II / III
- Kvinner som er i stand til å bli gravide, må ha en negativ serumgraviditetstest innen 7 dager før eller ved baseline, og er pålagt å praktisere en godkjent prevensjonsmetode i løpet av studien og i en periode på 6 uker etter seponering av studiemedisinering , selv der det har vært en historie med infertilitet
Eksklusjonskriterier
- ADPKD-pasienter med normal nyrefunksjon
- ADPKD-pasienter med CKD stadium IV
- Pasienter med en historie med subaraknoidal blødning
- Pasienter med en historie med alvorlige infeksjoner
- Pasienter med livstruende urinveis- eller cysteinfeksjon i fortiden
- Pasienter som har mottatt undersøkelsesmedisin innen fire uker før baseline
- Pasienter som har blitt behandlet med et immunsuppressivt legemiddel eller behandling som ikke er protokollert innen én måned før baseline
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Everolimus
Pasienter i everolimus-gruppen fikk opprinnelig 5 mg/dag everolimus delt i 2 like doser (dvs.
2,5 mg b.i.d.).
Dosejusteringer ble utført for å oppnå et bunnnivå i blodet på 3-8 ng/ml (maksimal daglig dose: 10 mg/dag [5 mg b.i.d.]).
|
eksperimentell
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter tilsvarende dosen av everolimus 5 mg/dag, delt i 2 like doser.
|
placebo komparator
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primær effektivitetsanalyse av totalt nyrevolum (mITT-sett, multippel imputasjon)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24
|
Everolimus (RAD001) sammenlignet med placebo med hensyn til endring fra baseline i totalt nyrevolum ved måned 24.
|
Grunnlinje, måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forløp for beregnet GFR (ml/min/1,73 m^2) fra måned 24 til måned 60
Tidsramme: Måned 24, 36, 48 og 60
|
Forløp av beregnet GFR (mL/min/1,73
m^2) i månedene 24, 36, 48 og 60
|
Måned 24, 36, 48 og 60
|
|
Beregnet GFR, endring fra baseline ved måned 60 av baseline cGFR
Tidsramme: Måned 24, 36, 48 og 60
|
Endring i nyrefunksjon ble vurdert av den estimerte glomerulære filtrasjonshastigheten (eGFR) ved bruk av den forkortede (4 variabler) formelen Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4) som ble utviklet av MDRD Study Group og har blitt validert hos pasienter med kroniske nyresykdom.
MDRD-4-formelen som brukes for eGFR-beregningen er: eGFR (mL/min/1,73m^2)
= 186,3*(C^-1,154)*(A^-0,203)*G*R,
hvor C er serumkonsentrasjonen av kreatinin (mg/dL), A er alder (år), G=0,742 når kjønn er kvinne, ellers G=1, R=1,21 når rase er svart, ellers R=1.
Endringene i nyrefunksjonen ble analysert via analyse av kovarians (ANCOVA) med behandling, hepatitt C-virusstatus før transplantasjon og randomisering av eGFR som kovariater.
Basert på disse ANCOVA-analysene ble minste kvadraters gjennomsnitt og standard endringsfeil rapportert.
|
Måned 24, 36, 48 og 60
|
|
Endringer i systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12 og 24
|
Endringer i systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP), ved baseline og deretter måned 12 og 24
|
Grunnlinje, måned 12 og 24
|
|
Beregnet GFR (mL/Min/1,73 m^2), endring fra grunnlinje ved besøk
Tidsramme: Måned 3, 6, 9, 12, 18 og 24
|
Endring i nyrefunksjonen ble vurdert ved glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) ved å bruke den forkortede (4 variabler) formelen Modification of Diet in Renal Disease (MDRD-4) som ble utviklet av MDRD Study Group og har blitt validert hos pasienter med kronisk nyre. sykdom.
MDRD-4-formelen som brukes for eGFR-beregningen er: eGFR (mL/min/1,73m^2)
= 186,3*(C^-1,154)*(A^-0,203)*G*R,
hvor C er serumkonsentrasjonen av kreatinin (mg/dL), A er alder (år), G=0,742 når kjønn er kvinne, ellers G=1, R=1,21 når rase er svart, ellers R=1.
Endringene i nyrefunksjonen ble analysert via analyse av kovarians (ANCOVA) med behandling, hepatitt C-virusstatus før transplantasjon og randomisering av eGFR som kovariater.
Basert på disse ANCOVA-analysene ble minste kvadraters gjennomsnitt og standard endringsfeil rapportert.
|
Måned 3, 6, 9, 12, 18 og 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2006
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. oktober 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. desember 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2006
Først lagt ut (Anslag)
21. desember 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
14. januar 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. januar 2015
Sist bekreftet
1. januar 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urologiske sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Nyreinsuffisiens
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Leddsykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nyresvikt, kronisk
- Muskuloskeletale abnormiteter
- Abnormiteter, flere
- Nyresykdommer, cystisk
- Ciliopatier
- Nyresykdommer
- Nyresvikt, kronisk
- Polycystiske nyresykdommer
- Polycystisk nyre, autosomal dominant
- Arthrogryposis
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Everolimus
Andre studie-ID-numre
- CRAD001ADE12
- 2006-001485-16
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .