艾替班特皮下治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 急性发作 (FAST2)
2021年5月24日 更新者：Shire
艾替班特与口服氨甲环酸皮下制剂治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的随机双盲、对照、平行组、多中心研究
主要结果指标：
主要终点是双盲阶段第一次发作症状缓解的时间。 H0：λ艾替班特/λ氨甲环酸=1 对比H1：λ艾替班特/λ氨甲环酸≠1 其中：λ艾替班特是指在艾替班特下的危险率，λ氨甲环酸是指在氨甲环酸下的危险率。
次要结果测量：
- 额外的疗效评估（症状几乎完全缓解的时间）
- 安全性和耐受性
- 药物经济学
研究概览
详细说明
这是 30 mg sc 的 III 期、随机、双盲、双模拟、多中心、对照、平行组研究。 艾替班特制剂用于治疗具有中度至非常严重的 HAE 皮肤和/或腹部症状的患者。
该研究包括两部分：受控阶段和OLE阶段。 对于主要终点，疗效是通过使用视觉模拟量表评估接受艾替班特和氨甲环酸治疗的患者的研究结果差异来确定的。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
85
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
-
Milano、意大利、20123
- Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Medicina Interna
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在18岁以上；
- I 型或 II 型 HAE 的书面诊断（确认的 C1-INH 缺乏症）；
- 当前皮肤、腹部和/或喉部水肿；
- 根据研究者的症状评分，当前水肿为中度至重度。
排除标准：
- HAE 以外的血管性水肿的诊断，
- 在过去一个月内参加了另一种研究性医药产品 (IMP) 的临床试验
- 自当前血管性水肿发作以来使用任何止痛药治疗
- 在当前血管性水肿发作前不到 3 天进行替代疗法治疗，包括 C1-INH 产品
- 在当前血管性水肿发作前一周内接受氨甲环酸替代疗法治疗
- ACE 抑制剂治疗
- 氨甲环酸的禁忌症
- 基于病史或筛查检查的冠状动脉疾病证据，特别是不稳定型心绞痛或严重冠心病
- 充血性心力衰竭（3 级和 4 级）
- 血清肌酐水平 ≥ 250 μmol/L
- 研究者认为是参与试验禁忌症的严重伴随疾病
- 怀孕（治疗前评估）和/或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：随机对照-Icatibant
受试者接受 S.C icatibant+ 口服安慰剂 Icatibant 形式：注射液，3 mL，10 mg/mL 单剂量：30 mg (3 mL) 安慰剂 形式：硬胶囊 单次剂量：2 粒 频率：3 x 2 粒，连续 2 天，口服，间隔 6 至 8 小时 |
Icatibant：一种稳定的合成十肽和特异性 BK B2 受体拮抗剂。
其他名称：
硬胶囊配氨甲环酸
其他名称：
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有源比较器：随机对照氨甲环酸
受试者接受口服氨甲环酸+ S.C. 安慰剂 氨甲环酸 剂型：包封薄膜片剂 单剂量：1000 毫克（2 粒胶囊） 频率：3 x 2 粒胶囊，连续 2 天，口服，间隔 6 至 8 小时 安慰剂形式：注射用溶液，与注射用艾替班特匹配 单剂量：3 mL 频率：腹部皮下注射一次 |
包封薄膜片剂是一种抗纤维蛋白溶解剂，在一些欧洲国家用于治疗急性水肿发作和持续预防 HAE。
注射用溶液，与注射用艾替班特匹配
其他名称：
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实验性的：受控的开放标签/喉部攻击
基线时有喉部症状的患者未被随机分组，而是在对照阶段接受艾替班特开放标签治疗。
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Icatibant：一种稳定的合成十肽和特异性 BK B2 受体拮抗剂。
其他名称：
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实验性的：基线时未经治疗的患者
筛选并发现符合条件但未经历过血管性水肿发作，或在对照期进行期间发作不够严重不值得治疗的患者在开放标签阶段接受艾替班特治疗
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Icatibant：一种稳定的合成十肽和特异性 BK B2 受体拮抗剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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症状缓解开始的时间。
大体时间：2天
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主要疗效终点是艾替班特或氨甲环酸治疗后症状缓解的时间 (TOSR)。
将艾替班特组至症状缓解的中位时间与氨甲环酸组至症状缓解的中位时间进行比较。
TOSR 被定义为从注射时间到首次记录到三种主要症状（皮肤肿胀、皮肤皮肤和腹痛）症状缓解的时间。
主要症状基于攻击类型。
对于腹部发作，单一的主要症状是腹痛。
对于皮肤发作，单一主要症状是皮肤肿胀或皮肤疼痛，以最严重者为准。
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2天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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是时候几乎完全缓解症状了
大体时间：48小时
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几乎完全症状缓解定义为 VAS 评分在 0 和 10 毫米之间，至少连续三次测量所有症状。
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48小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bas M, Bier H, Greve J, Kojda G, Hoffmann TK. Novel pharmacotherapy of acute hereditary angioedema with bradykinin B2-receptor antagonist icatibant. Allergy. 2006 Dec;61(12):1490-2. doi: 10.1111/j.1398-9995.2006.01197.x. No abstract available.
- Bas M, Greve J, Hoffmann TK, Reshef A, Aberer W, Maurer M, Kivity S, Farkas H, Floccard B, Arcoleo F, Martin L, Sitkauskiene B, Bouillet L, Schmid-Grendelmeier P, Li H, Zanichelli A. Repeat treatment with icatibant for multiple hereditary angioedema attacks: FAST-2 open-label study. Allergy. 2013 Nov;68(11):1452-9. doi: 10.1111/all.12244. Epub 2013 Sep 21.
- Cicardi M, Banerji A, Bracho F, Malbran A, Rosenkranz B, Riedl M, Bork K, Lumry W, Aberer W, Bier H, Bas M, Greve J, Hoffmann TK, Farkas H, Reshef A, Ritchie B, Yang W, Grabbe J, Kivity S, Kreuz W, Levy RJ, Luger T, Obtulowicz K, Schmid-Grendelmeier P, Bull C, Sitkauskiene B, Smith WB, Toubi E, Werner S, Anne S, Bjorkander J, Bouillet L, Cillari E, Hurewitz D, Jacobson KW, Katelaris CH, Maurer M, Merk H, Bernstein JA, Feighery C, Floccard B, Gleich G, Hebert J, Kaatz M, Keith P, Kirkpatrick CH, Langton D, Martin L, Pichler C, Resnick D, Wombolt D, Fernandez Romero DS, Zanichelli A, Arcoleo F, Knolle J, Kravec I, Dong L, Zimmermann J, Rosen K, Fan WT. Icatibant, a new bradykinin-receptor antagonist, in hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):532-41. doi: 10.1056/NEJMoa0906393. Erratum In: N Engl J Med. 2010 Oct 7;363(15):1486.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2005年3月1日
初级完成 (实际的)
2006年7月25日
研究完成 (实际的)
2006年7月25日
研究注册日期
首次提交
2007年7月12日
首先提交符合 QC 标准的
2007年7月12日
首次发布 (估计)
2007年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月24日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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