Icatibantilla annettava ihonalainen hoito perinnöllisen angioedeeman (HAE) akuuttien kohtausten hoitoon (FAST2)
maanantai 24. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire
Satunnaistettu kaksoissokko, kontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus ikatibantin ja oraalisen traneksaamihapon ihonalaisesta formulaatiosta perinnöllisen angioedeeman (HAE) hoitoon
Ensisijaiset tulostoimenpiteet:
Ensisijainen päätetapahtuma oli kaksoissokkovaiheen ensimmäisen kohtauksen oireiden lievittymisen alkamisaika. H0: λ ikatibantti / λ traneksaamihappo = 1 vs. H1: λ ikatibantti / λ traneksaamihappo ≠1 Jossa: λ ikatibantti viittaa vaarasuhteeseen ikatibantissa ja λ traneksaamihappo viittaa traneksaamihapon aiheuttamaan vaaraan.
Toissijaiset tulostoimenpiteet:
- Lisätehokkuuden arvioinnit (aika lähes täydelliseen oireiden lievitykseen)
- Turvallisuus ja siedettävyys
- Farmakotaloustiede
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli vaiheen III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kaksoisnukke, monikeskus, kontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus 30 mg:n s.c. ikatibanttiformulaatio potilaiden hoitoon, joilla on kohtalaisia tai erittäin vaikeita HAE:n iho- ja/tai vatsaoireita.
Tutkimus koostui kahdesta osasta: kontrolloitu vaihe ja OLE-vaihe. Ensisijaisen päätetapahtuman tehokkuus määritettiin arvioimalla erot tutkimustuloksissa käyttäen Visual Analogue Scalea potilaille, joita hoidettiin ikatibantilla ja traneksaamihapolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
85
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milano, Italia, 20123
- Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Medicina Interna
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä yli 18 vuotta;
- Dokumentoitu diagnoosi tyypin I tai II HAE:stä (vahvistettu C1-INH-puutos);
- Nykyinen turvotus ihon, vatsan ja/tai kurkunpään alueilla;
- Nykyinen turvotus, keskivaikea tai vaikea tutkijan oirepisteen mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Muun kuin HAE:n angioedeeman diagnoosi,
- Osallistuminen toisen tutkimuslääkkeen (IMP) kliiniseen tutkimukseen viimeisen kuukauden aikana
- Hoito millä tahansa kipulääkkeellä nykyisen angioödeemakohtauksen alkamisen jälkeen
- Korvaushoito, mukaan lukien C1-INH-tuotteet, alle 3 päivää ennen nykyisen angioödeemakohtauksen alkamista
- Hoito traneksaamihappokorvaushoidolla viikon sisällä ennen nykyisen angioödeemakohtauksen alkamista
- Hoito ACE:n estäjillä
- Traneksaamihapon vasta-aiheet
- Todisteet sepelvaltimotaudista sairaushistorian tai seulontatutkimuksen perusteella, erityisesti epävakaasta angina pectorista tai vaikeasta sepelvaltimotaudista
- Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (luokat 3 ja 4)
- Seerumin kreatiniinitaso ≥ 250 μmol/l
- Vakava samanaikainen sairaus, jonka tutkija piti vasta-aiheena tutkimukseen osallistumiselle
- Raskaus (arvioitu ennen hoitoa) ja/tai imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Satunnaistettu kontrolloitu - Icatibant
Koehenkilöt saivat S.C icatibant+ oraalista lumelääkettä Icatibant Form: injektioneste, liuos, 3 ml, 10 mg/ml Kerta-annos: 30 mg (3 ml) Plasebomuoto: kova kapseli Kerta-annos: 2 kapselia Toistuvuus: 3 x 2 kapselia 2 päivän ajan, otettuna suun kautta, 6-8 tunnin välein |
Ikatibantti: vakaa, synteettinen dekapeptidi ja spesifinen BK B2 -reseptorin antagonisti.
Muut nimet:
kova kapseli sovitettu traneksaamihappoon
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Satunnaistettu kontrolloitu traneksaamihappo
Koehenkilöt saivat suun kautta Traneksaamihappo+ S.C. lumelääkettä Traneksaamihappo Muoto: yli kapseloitu kalvotabletti Kerta-annos: 1000 mg (2 kapselia) Toistuvuus: 3 x 2 kapselia 2 päivän ajan, otettuna suun kautta, 6-8 tunnin välein Plasebomuoto: injektioneste, liuos, sovitettu ikatibanttiin injektiota varten. Kerta-annos: 3 ml Toistuvuus: yksi ihonalainen injektio vatsan alueelle |
Kapseloidun kalvotabletin päälle antifibrinolyyttistä ainetta käytetään joissakin Euroopan maissa akuuttien turvotusjaksojen hoitoon ja HAE:n jatkuvaan ennaltaehkäisyyn.
injektioneste, joka on sovitettu ikatibanttiin injektiota varten
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hallittu avoin/kurkunpään hyökkäys
Potilaita, joilla oli kurkunpään oireita lähtötilanteessa, ei satunnaistettu, vaan niitä hoidettiin avoimella ikatibantilla kontrolloidun vaiheen aikana.
|
Ikatibantti: vakaa, synteettinen dekapeptidi ja spesifinen BK B2 -reseptorin antagonisti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hoitamattomat potilaat lähtötilanteessa
Potilaita, jotka seulottiin ja jotka todettiin kelvollisiksi, mutta joilla ei ollut angioödeemakohtausta tai joilla oli kohtaus, joka ei ollut tarpeeksi vakava ansaitsemaan hoitoa kontrolloidun vaiheen aikana, hoidettiin avoimessa vaiheessa ikatibantilla
|
Ikatibantti: vakaa, synteettinen dekapeptidi ja spesifinen BK B2 -reseptorin antagonisti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika oireiden lievittymiseen.
Aikaikkuna: 2 päivää
|
Ensisijainen tehon päätetapahtuma oli aika oireiden lievittämiseen (TOSR) joko ikatibantti- tai traneksaamihapolla hoidon jälkeen.
Oireiden lievittymiseen kuluvaa mediaaniaikaa ikatibanttiryhmässä verrattiin traneksaamihapporyhmän oireiden lievittymisen alkamisajan mediaaniin.
TOSR määriteltiin ajaksi ruiskeen antamisen ja ensimmäisen dokumentoidun oireiden lievittymisen välillä kolmen ensisijaisen oireen osalta: ihon turvotus, ihon iho ja vatsakipu.
Ensisijainen oire perustui hyökkäyksen tyyppiin.
Vatsakohtauksissa ainoa ensisijainen oire oli vatsakipu.
Ihokohtauksissa yksittäinen ensisijainen oire oli joko ihon turvotus tai ihokipu sen mukaan, kumpi oli vakavin.
|
2 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika lähes täydelliseen oireiden lievitykseen
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
Melkein täydellinen oireiden helpotus määriteltiin pisteeksi 0–10 mm VAS:ssa vähintään kolmen peräkkäisen mittauksen aikana kaikkien oireiden osalta.
|
48 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Bas M, Bier H, Greve J, Kojda G, Hoffmann TK. Novel pharmacotherapy of acute hereditary angioedema with bradykinin B2-receptor antagonist icatibant. Allergy. 2006 Dec;61(12):1490-2. doi: 10.1111/j.1398-9995.2006.01197.x. No abstract available.
- Bas M, Greve J, Hoffmann TK, Reshef A, Aberer W, Maurer M, Kivity S, Farkas H, Floccard B, Arcoleo F, Martin L, Sitkauskiene B, Bouillet L, Schmid-Grendelmeier P, Li H, Zanichelli A. Repeat treatment with icatibant for multiple hereditary angioedema attacks: FAST-2 open-label study. Allergy. 2013 Nov;68(11):1452-9. doi: 10.1111/all.12244. Epub 2013 Sep 21.
- Cicardi M, Banerji A, Bracho F, Malbran A, Rosenkranz B, Riedl M, Bork K, Lumry W, Aberer W, Bier H, Bas M, Greve J, Hoffmann TK, Farkas H, Reshef A, Ritchie B, Yang W, Grabbe J, Kivity S, Kreuz W, Levy RJ, Luger T, Obtulowicz K, Schmid-Grendelmeier P, Bull C, Sitkauskiene B, Smith WB, Toubi E, Werner S, Anne S, Bjorkander J, Bouillet L, Cillari E, Hurewitz D, Jacobson KW, Katelaris CH, Maurer M, Merk H, Bernstein JA, Feighery C, Floccard B, Gleich G, Hebert J, Kaatz M, Keith P, Kirkpatrick CH, Langton D, Martin L, Pichler C, Resnick D, Wombolt D, Fernandez Romero DS, Zanichelli A, Arcoleo F, Knolle J, Kravec I, Dong L, Zimmermann J, Rosen K, Fan WT. Icatibant, a new bradykinin-receptor antagonist, in hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):532-41. doi: 10.1056/NEJMoa0906393. Erratum In: N Engl J Med. 2010 Oct 7;363(15):1486.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2005
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. heinäkuuta 2006
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. heinäkuuta 2006
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 12. heinäkuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. heinäkuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 13. heinäkuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Tulehduskipuaineet, ei-steroidiset
- Analgeetit, ei-huumeet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Reumaattiset aineet
- Fibriiniä moduloivat aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antifibrinolyyttiset aineet
- Hemostaatit
- Koagulantit
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Bradykiniini B2 -reseptorin antagonistit
- Bradykiniinireseptorin antagonistit
- Traneksaamihappo
- Ikatibantti
Muut tutkimustunnusnumerot
- JE049 #2102
- 2004-001540-71 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .