Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podskórne leczenie ikatybantem ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) (FAST2)

24 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane, równoległe, wieloośrodkowe badanie grupowe podskórnej postaci ikatybantu w porównaniu z doustnym kwasem traneksamowym w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)

Podstawowe miary wyniku:

Pierwszorzędowym punktem końcowym był czas do wystąpienia złagodzenia objawów pierwszego napadu w fazie podwójnie ślepej próby. H0: λ ikatybant/λ kwas traneksamowy =1 w porównaniu z H1: λ ikatybant/λ kwas traneksamowy ≠1 Gdzie: λ ikatybant odnosi się do współczynnika ryzyka pod wpływem ikatybantu, a λ kwas traneksamowy odnosi się do współczynnika zagrożenia pod wpływem kwasu traneksamowego.

Miary wyników drugorzędnych:

  • Dodatkowe oceny skuteczności (czas do prawie całkowitego ustąpienia objawów)
  • Bezpieczeństwo i tolerancja
  • Farmakoekonomika

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to randomizowane, podwójnie ślepe, podwójnie pozorowane, wieloośrodkowe, kontrolowane badanie w grupach równoległych fazy III dotyczące dawki 30 mg s.c. preparat ikatybantu do leczenia pacjentów z umiarkowanymi do bardzo ciężkich objawami skórnymi i/lub brzusznymi objawami HAE.

Badanie składało się z dwóch części: fazy kontrolowanej i fazy OLE. W przypadku pierwszorzędowego punktu końcowego skuteczność określono, oceniając różnice w wynikach badania za pomocą wizualnej skali analogowej u pacjentów leczonych ikatybantem i kwasem traneksamowym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

85

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20123
        • Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Medicina Interna

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek powyżej 18 lat;
  • Udokumentowane rozpoznanie HAE typu I lub II (potwierdzony niedobór C1-INH);
  • Obecny obrzęk skóry, brzucha i/lub krtani;
  • Obecny obrzęk od umiarkowanego do ciężkiego, zgodnie z Punktacją Objawów badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie obrzęku naczynioruchowego innego niż HAE,
  • Udział w badaniu klinicznym innego badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu ostatniego miesiąca
  • Leczenie dowolnymi lekami przeciwbólowymi od początku obecnego napadu obrzęku naczynioruchowego
  • Leczenie terapią zastępczą, w tym produktami C1-INH, mniej niż 3 dni przed wystąpieniem obecnego napadu obrzęku naczynioruchowego
  • Leczenie za pomocą terapii zastępczej kwasem traneksamowym w ciągu tygodnia przed wystąpieniem obecnego napadu obrzęku naczynioruchowego
  • Leczenie inhibitorami ACE
  • Przeciwwskazania do kwasu traneksamowego
  • Stwierdzenie choroby niedokrwiennej serca na podstawie wywiadu lekarskiego lub badania przesiewowego, w szczególności niestabilnej dusznicy bolesnej lub ciężkiej choroby niedokrwiennej serca
  • Zastoinowa niewydolność serca (klasa 3 i 4)
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 250 μmol/l
  • Ciężka współistniejąca choroba, którą badacz uznał za przeciwwskazanie do udziału w badaniu
  • Ciąża (oceniona przed rozpoczęciem leczenia) i (lub) karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Randomizowana grupa kontrolna -Ikatybant

Pacjenci otrzymywali S.C. ikatybant + doustne placebo

Postać ikatybantu: roztwór do wstrzykiwań, 3 ml, 10 mg/ml Dawka pojedyncza: 30 mg (3 ml)

Placebo Postać: kapsułka twarda Pojedyncza dawka: 2 kapsułki Częstotliwość: 3 x 2 kapsułki przez 2 dni, przyjmowane doustnie w odstępie 6 do 8 godzin
Lek: Ikatybant
Ikatybant: stabilny, syntetyczny dekapeptyd i swoisty antagonista receptora BK B2.
Inne nazwy:
  • Nazwa handlowa Firazyr®
Lek: Placebo doustne
kapsułka twarda dopasowana do kwasu traneksamowego
Inne nazwy:
  • Placebo
Aktywny komparator: Randomizowany kontrolowany kwas traneksamowy

Pacjenci otrzymywali doustnie kwas traneksamowy + podskórnie placebo

Kwas traneksamowy Postać: tabletka otoczkowa Dawka pojedyncza: 1000 mg (2 kapsułki) Częstotliwość: 3 x 2 kapsułki przez 2 dni, przyjmowane doustnie w odstępie 6 do 8 godzin

Postać placebo: roztwór do wstrzykiwań dopasowany do ikatybantu do wstrzykiwań Pojedyncza dawka: 3 ml Częstość: jedno wstrzyknięcie podskórne w okolice brzucha
Lek: Kwas traneksamowy
kapsułkowana tabletka powlekana środek przeciwfibrynolityczny, jest stosowany w niektórych krajach europejskich w leczeniu epizodów ostrych obrzęków iw ciągłej profilaktyce HAE.
Lek: SC Placebo
roztwór do wstrzykiwań, dopasowany do ikatybantu do wstrzykiwań
Inne nazwy:
  • Placebo
Eksperymentalny: Kontrolowany atak otwarty / krtaniowy
Pacjenci z objawami krtani na początku badania nie byli randomizowani, ale leczeni ikatybantem metodą otwartej próby podczas fazy kontrolowanej.
Lek: Ikatybant
Ikatybant: stabilny, syntetyczny dekapeptyd i swoisty antagonista receptora BK B2.
Inne nazwy:
  • Nazwa handlowa Firazyr®
Eksperymentalny: Pacjenci nieleczeni na początku badania
Pacjenci, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu i uznani za odpowiednich, ale nie doświadczyli napadu obrzęku naczynioruchowego lub napadu, który nie był na tyle poważny, aby zasługiwać na leczenie, podczas trwającej fazy kontrolowanej byli leczeni ikatybantem w otwartej fazie badania
Lek: Ikatybant
Ikatybant: stabilny, syntetyczny dekapeptyd i swoisty antagonista receptora BK B2.
Inne nazwy:
  • Nazwa handlowa Firazyr®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia złagodzenia objawów.
Ramy czasowe: 2 dni
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności był czas do wystąpienia złagodzenia objawów (TOSR) po leczeniu ikatybantem lub kwasem traneksamowym. Medianę czasu do wystąpienia złagodzenia objawów w grupie otrzymującej ikatybant porównano z medianą czasu do wystąpienia złagodzenia objawów w grupie kwasu traneksamowego. TOSR zdefiniowano jako czas między czasem wstrzyknięcia a pierwszym udokumentowanym początkiem złagodzenia trzech głównych objawów: obrzęku skóry, skóry i bólu brzucha. Pierwotny objaw był oparty na rodzaju ataku. W przypadku napadów brzusznych pojedynczym głównym objawem był ból brzucha. W przypadku napadów skórnych pojedynczym głównym objawem był albo obrzęk skóry, albo ból skóry, w zależności od tego, który z nich był najcięższy.
2 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na prawie całkowite złagodzenie objawów
Ramy czasowe: 48 godzin
Prawie całkowite złagodzenie objawów zdefiniowano jako wynik między 0 a 10 mm w skali VAS dla co najmniej trzech kolejnych pomiarów dla wszystkich objawów.
48 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 lipca 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lipca 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lipca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lipca 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 lipca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JE049 #2102
  • 2004-001540-71 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj