阿柏西普治疗骨髓增生异常综合征患者

纳入标准：

• 患者必须具有经组织学或细胞学证实的骨髓增生异常综合征 (MDS)，包括以下任何一项：

  • 二级 MDS
  • MDS/骨髓增生性疾病 (MPD)（例如，慢性粒单核细胞白血病或非典型慢性粒细胞白血病）
  • IPSS 分数为 0.5 或更高 (≥ INT-1) 或尽管使用了生长因子仍依赖输血
  • 骨髓原始细胞不超过 20%
  • 在 3 个疗程的去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）后没有反应的患者或；不能耐受去甲基化药物或拒绝接受去甲基化药物的人有资格参加本研究
• ECOG 体能状态 ≤ 2 (Karnofsky ≥ 60%)
• 总胆红素 ≤ 1.5 x 正常上限 (ULN)
• AST/ALT ≤ 2.5 x ULN
• 肌酐≤ 1.5 x ULN 或肌酐清除率≥ 60 mL/min
• 尿蛋白：肌酐比 < 1 或尿蛋白 < 500 mg 24 小时尿液收集
• PT INR ≤ 1.5

• 使用全剂量抗凝剂（例如华法林）时 PT INR > 1.5 的患者符合条件，前提是满足以下两个标准：

  • 患者的 INR 在范围内（通常在 2 到 3 之间）并且正在服用稳定剂量的口服抗凝剂或低分子肝素
  • 患者没有活动性出血或具有高出血风险的病理状况（例如，肿瘤累及大血管或已知静脉曲张）
• 未怀孕或哺乳
• 生育患者必须在研究治疗期间和完成研究治疗后至少 6 个月内使用有效的避孕措施
• 允许先前的 DNA 去甲基化剂治疗或来那度胺治疗
• 允许先前使用其他分子药物治疗，例如沙利度胺、丙戊酸或甲磺酸伊马替尼

排除标准：

• 除皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌外的活动性恶性肿瘤的证据
• 已知对中国仓鼠卵巢细胞产品或其他重组人抗体过敏
• 归因于与研究中使用的药物具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史
• 严重或未愈合的伤口、溃疡或骨折
• 过去 28 天内有腹瘘、胃肠道穿孔或腹腔内脓肿病史
• 过去 28 天内遭受重大外伤

• 具有临床意义的心血管疾病，包括以下任何一种：

  • 过去 6 个月内的脑血管意外 (CVA) 史
  • 未控制的高血压，定义为过去 3 个月内血压 > 150/100 毫米汞柱或收缩压 > 180 毫米汞柱，如果舒张压 < 90 毫米汞柱（在不同日期至少重复测定 2 次）
  • 过去 6 个月内有心肌梗塞或不稳定型心绞痛
  • 过去 6 个月内纽约心脏协会 III 级或 IV 级充血性心力衰竭、需要药物治疗的严重心律失常或不稳定型心绞痛
• 在过去 6 个月内有临床意义的外周血管疾病
• 肺栓塞、深静脉血栓形成 (DVT) 或过去 6 个月内的其他血栓栓塞事件
• 出血素质或凝血病的证据
• 并发的不受控制的疾病，包括但不限于会限制对研究要求的依从性的持续或活动性感染或精神疾病/社会状况
• MDS 的既往细胞毒性化疗
• 过去 3 周内接受过分子疗法或免疫抑制剂（包括类固醇）
• 其他先前的抗血管生成剂
• 在过去 6 个月内进行过冠状动脉旁路移植术 (CABG)
• 除非需要控制癫痫发作，否则应在阿柏西普给药前至少 24 小时停用丙戊酸
• 过去 28 天内进行过重大外科手术或开放式活检
• 过去 7 天内的核心活检（骨髓活检除外）
• 预计在研究过程中需要进行重大外科手术
• 患者可能没有接受任何其他研究药物