肌铁蛋白病中的地夫可特
2015年8月31日 更新者：Maggie Walter、Ludwig-Maximilians - University of Munich
Deflazacort 在 Dysferlinopathies (LGMD2B/MM) - 一项双盲、安慰剂对照的临床研究
本研究旨在评估试验前期一年的自然史，并在安慰剂对照试验中评估地夫可特对 LGMD2B/MM 患者的疗效和副作用。
此外，在双盲治疗阶段结束后的 2 年随访中，将记录自然条件下疾病的长期发展。
研究概览
详细说明
肢带型肌营养不良症 (LGMD) 是一组遗传异质性疾病，包括各种遗传定义的亚型 (LGMD 2A-2H)。 治疗试验应分别针对每种疾病实体，以评估药物治疗的有效性。 一项针对铁蛋白异常症患者的安慰剂对照试验可能会揭示疾病自然病程的见解，并显示同质患者组的治疗选择。 到目前为止，类固醇是唯一显示出对肌营养不良症有效的药物，主要是杜氏肌营养不良症 (DMD)。 dystrophin 和 dysferlin 都附着在肌膜上，这两种蛋白的缺乏都会导致肌膜缺陷；因此，任何膜稳定类固醇作用都可能对 DMD 和 LGMD2B/Myoshi 肌病 (MM) 均有益。 此外，许多 LGMD2B 患者的肌肉活检中存在明显的炎症。 因此，类固醇的抗炎作用可能会改善 LGMD2B/MM 的肌肉功能。 在我们的试验中，探讨了地夫可特对肌铁蛋白病 (LGMD2B/MM) 患者的力量和日常生活活动的影响。 本研究旨在评估地夫可特/安慰剂在 LGMD2B/MM 患者中的自然病程并评估治疗效果和副作用。
尽管尚未取得重大的治疗突破且治疗方法尚不适用，但通过建立能够延缓营养不良过程并改善肌肉力量和功能的药物疗法，可以显着改善肌铁蛋白病患者的预期寿命和生活质量。 因此，这项研究的结果是有根据的，并且可能会影响铁蛋白病类固醇治疗的进一步指南。 此外，对该疾病自然史的评估将为临床理解铁蛋白异常病提供新的见解。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Munich、德国、80801
- Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 临床上、组织学上、免疫组织化学上和遗传上定义的肌营养不良伴肌铁蛋白缺乏症 (LGMD2B/MM)。
- 患者应满足 LGMD 2B 的临床、形态学、免疫组织化学和免疫印迹标准以及 dysferlin 基因的明确突变。
- 对纳入研究的年龄没有限制。
排除标准：
- 患者卧床或轮椅。
- 不包括患有其他神经系统或内科疾病的患者以及既往或目前接受类固醇治疗的患者。
- 试验期间的排除标准是撤回知情同意或缺乏依从性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：一种
经过 6 个月的治疗和 3 个月的清除后，交叉到 B 组
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在最初的 12 个月内，患者将不会接受任何治疗来评估疾病的自然病程。
之后，患者将在治疗的第一个月接受 deflazacort 1mg/kg/day 或安慰剂治疗，从第二个月开始将在隔日方案中给予 deflazacort 或安慰剂）。
患者将被随机分配到六个月的 verum 或安慰剂组，经过 3 个月的清除后，患者将交叉接受六个月的替代治疗。
在双盲治疗阶段后的 2 年随访阶段，将记录疾病的长期发展。
其他名称：
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安慰剂比较：乙
经过 6 个月的治疗和 3 个月的清除后，交叉到 A 组
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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根据医学研究委员会量表 (MRC) 的肌肉力量和通过手持测力法（Citec，格罗宁根，荷兰）在同一肌肉群中评估的定量力量测量。
大体时间：每 6 个月
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每 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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定量力量测量（QSM，M3diagnos，Fa. Schnell，德国）、神经肌肉症状评分（NSS）、定时功能测试、临床总体印象（CGI）变化和生活质量评估（SF-36 量表）。
大体时间：每 6 个月
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每 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Maggie C. Walter, MD、Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2003年9月1日
初级完成 (实际的)
2008年4月1日
研究完成 (实际的)
2008年9月1日
研究注册日期
首次提交
2007年9月6日
首先提交符合 QC 标准的
2007年9月6日
首次发布 (估计)
2007年9月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年8月31日
最后验证
2015年8月1日
更多信息
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