Dysferlinopathies의 Deflazacort
Dysferlinopathies(LGMD2B/MM)의 Deflazacort - 이중 맹검, 위약 대조 임상 연구
연구 개요
상세 설명
사지 거들 근이영양증(LGMD)은 유전적으로 정의된 다양한 하위 유형(LGMD 2A-2H)을 포함하는 유 전적으로 이질적인 장애 그룹입니다. 치료 시험은 의학적 치료의 효과를 평가하기 위해 각 질병 개체를 개별적으로 다루어야 합니다. dysferlinopathy 환자의 위약 대조 시험은 질병의 자연 경과에 대한 통찰력을 밝히고 동종 환자 그룹의 치료 옵션을 보여줄 수 있습니다. 지금까지 스테로이드는 근이영양증, 주로 Duchenne 근이영양증(DMD)에서 효능을 나타내는 유일한 약물입니다. dystrophin과 dysferlin은 모두 sarcolemma에 부착되어 있으며 두 단백질의 결핍은 sarcolemmal 결함을 유발합니다. 따라서 막 안정화 스테로이드 효과는 DMD와 LGMD2B/묘시 근병증(MM) 모두에 도움이 될 수 있습니다. 또한, 많은 LGMD2B 환자의 근육 생검에서 현저한 염증이 있습니다. 따라서 스테로이드의 항염증 효과는 LGMD2B/MM에서 근육 기능을 향상시킬 수 있습니다. 우리의 시험에서 근력 및 일상 생활 활동에 대한 dysferlinopathy (LGMD2B / MM) 환자의 deflazacort 효과가 언급되었습니다. 본 연구는 LGMD2B/MM 환자에서 자연 경과를 평가하고 deflazacort/위약의 치료 효능 및 부작용을 평가하도록 설계되었습니다.
주요한 치료적 돌파구가 달성되지 않았고 치유적 치료 양식이 아직 적용되지 않았지만, 영양 장애 과정을 지연시키고 근력과 기능을 향상시킬 수 있는 약물 요법을 확립함으로써 dysferlinopathy 환자의 기대 수명과 삶의 질을 현저하게 향상시킬 수 있습니다. 따라서 이 연구의 결과는 타당하며 dysferlinopathies에서 스테로이드 치료에 대한 추가 지침에 영향을 미칠 수 있습니다. 또한, 질병의 자연사에 대한 평가는 dysferlinopathies의 임상적 이해에 새로운 통찰력을 제공할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Munich, 독일, 80801
- Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 임상적으로, 조직학적으로, 면역조직학적으로 그리고 유전학적으로 정의된 디스페린-결핍성 근이영양증(LGMD2B/MM).
- 환자는 LGMD 2B의 임상적, 형태학적, 면역조직화학적 및 면역블롯 기준을 충족하고 dysferlin 유전자의 명확한 돌연변이를 충족해야 합니다.
- 연구 참여 연령에는 제한이 없습니다.
제외 기준:
- 침대 또는 휠체어에 갇힌 환자.
- 다른 신경학적 또는 내과적 질환이 있는 환자와 이전 또는 현재 스테로이드 치료를 받은 환자는 포함되지 않습니다.
- 시험 중 제외 기준은 정보에 입각한 동의 철회 또는 준수 부족입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: ㅏ
6개월 치료 후 3개월 휴약 후 B군으로 전환
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처음 12개월 동안 환자는 질병의 자연사를 평가하기 위한 치료를 받지 않습니다.
그 후, 환자는 치료 첫 달 동안 deflazacort 1mg/kg/day 또는 위약으로 치료를 받고, 두 번째 달부터는 deflazacort 또는 위약을 격일 요법으로 투여합니다.
환자는 3개월 휴약 후 환자가 6개월 동안 대체 치료로 전환된 후 각각 6개월 베룸 또는 위약으로 무작위 배정됩니다.
이중 맹검 치료 단계 후 2년 추적 단계에서 장애의 장기적인 발전이 문서화될 것입니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 비
6개월의 치료와 3개월의 휴약 후 A군으로 교차합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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MRC(Medical Research Council Scales)에 따른 근력 및 동일한 근육 그룹에서 휴대용 동력계(Citec, Groningen, The Netherlands)로 평가된 정량적 근력 측정.
기간: 6개월마다
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6개월마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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정량적 근력 측정(QSM, M3diagnos, Fa. Schnell, Germany), 신경근 증상 점수(NSS), 시간 제한 기능 검사, 임상적 전반적 인상(CGI) 변화 및 삶의 질 평가(SF-36 척도).
기간: 6개월마다
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6개월마다
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Maggie C. Walter, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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