Deflazacort dysferlinopathiában
Deflazacort dysferlinopathiákban (LGMD2B/MM) – kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A végtagi öv izomdisztrófiák (LGMD-k) a rendellenességek genetikailag heterogén csoportja, amely különböző genetikailag meghatározott altípusokat (LGMD 2A-2H) foglal magában. A terápiás vizsgálatoknak minden egyes betegséget külön-külön kell kezelniük az orvosi kezelések hatékonyságának értékelése érdekében. A dysferlinopathiában szenvedő betegeken végzett placebo-kontrollos vizsgálat betekintést engedhet a betegség természetes lefolyásába, és terápiás lehetőségeket mutathat be a betegek homogén csoportjában. Eddig a szteroidok az egyetlen olyan gyógyszerek, amelyek hatásosak az izomdisztrófiákban, főleg a Duchenne-izomdystrophiában (DMD). Mind a disztrofin, mind a diszferlin a szarkolemmához kötődik, és mindkét fehérje hiánya szarkolemmális defektusokat okoz; ezért bármilyen membránstabilizáló szteroid hatás előnyös lehet mind DMD, mind LGMD2B/Myoshi myopathia (MM) esetén. Ezenkívül számos LGMD2B-beteg izombiopsziájában jelentős gyulladás figyelhető meg. Ezért a szteroidok gyulladáscsökkentő hatása javíthatja az LGMD2B/MM izomműködését. Vizsgálatunkban a deflazacort dysferlinopathiában (LGMD2B/MM) szenvedő betegek erőnlétére és mindennapi tevékenységeire gyakorolt hatásaival foglalkozunk. A jelen tanulmány célja, hogy felmérje a deflazacort/placebo természetes anamnézisét, valamint értékelje a terápiás hatékonyságot és mellékhatásokat LGMD2B/MM betegeknél.
Bár jelentős terápiás áttörést nem sikerült elérni, és a gyógyító kezelési módok még nem alkalmazhatók, a dysferlinopathiás betegek várható élettartama és életminősége jelentősen javítható olyan gyógyszeres terápia bevezetésével, amely képes késleltetni a dystrophiás folyamatot, javítani az izomerőt és -funkciót. Ezért ennek a vizsgálatnak az eredményei indokoltak, és befolyásolhatják a dysferlinopathiák szteroidkezelésének további iránymutatásait. Ezenkívül a betegség természetes történetének felmérése új betekintést nyújt a dysferlinopathiák klinikai megértéséhez.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Munich, Németország, 80801
- Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Klinikailag, szövettanilag, immunhisztokémiailag és genetikailag meghatározott izomdisztrófia diszferlinhiánnyal (LGMD2B/MM).
- A betegeknek meg kell felelniük az LGMD 2B klinikai, morfológiai, immunhisztokémiai és immunoblot kritériumainak, valamint a dysferlin gén határozott mutációjának.
- A tanulmányba való bevonáshoz nincs korhatár.
Kizárási kritériumok:
- Ágyba vagy tolószékbe zárt betegek.
- Az egyéb neurológiai vagy belgyógyászati betegségben szenvedő, valamint korábban vagy jelenleg szteroid kezelésben részesülő betegek nem tartoznak bele.
- A vizsgálat során a kizárási kritérium a tájékozott beleegyezés visszavonása vagy a megfelelés hiánya.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: A
6 hónapos kezelés és egy 3 hónapos kimosás után átkerül a B karba.
|
Az első 12 hónapban a betegek nem kapnak olyan kezelést, amely felmérné a betegség természetes történetét.
Ezt követően a betegeket 1 mg/ttkg/nap deflazacorttal vagy placebóval kezelik a kezelés első hónapjában, a második hónaptól pedig a deflazacort vagy placebót másnapos adagolási rend szerint.
A betegeket véletlenszerűen hat hónapos verumra vagy placebóra osztják be, 3 hónapos kimosódás után a betegek hat hónapra átállnak az alternatív kezelésre.
A kettős vak kezelési fázist követő 2 éves követési szakaszban dokumentálják a rendellenesség hosszú távú fejlődését.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: B
6 hónapos kezelés és egy 3 hónapos kimosás után átkerül az A karba.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az izomerő a Medical Research Council Scales (MRC) szerint és a kvantitatív erőmérés kézi dinamometriával értékelve (Citec, Groningen, Hollandia) ugyanazon izomcsoportokban.
Időkeret: 6 hónaponként
|
6 hónaponként
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Kvantitatív erőmérés (QSM, M3diagnos, Fa. Schnell, Németország), Neuromuscularis Symptoms Score (NSS), időzített funkciótesztek, Clinical Global Impressions (CGI) a változás és az életminőség értékelése (SF-36 skála).
Időkeret: 6 hónaponként
|
6 hónaponként
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Maggie C. Walter, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Izomdisztrófiák, végtag-öv
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Deflazacort
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 274/02
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .