Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deflazacort bij dysferlinopathieën

31 augustus 2015 bijgewerkt door: Maggie Walter, Ludwig-Maximilians - University of Munich

Deflazacort bij dysferlinopathieën (LGMD2B/MM) - een dubbelblinde, placebogecontroleerde klinische studie

De huidige studie is opgezet om het natuurlijke beloop te beoordelen in een prefase van een jaar van de studie en om de therapeutische werkzaamheid en bijwerkingen van deflazacort bij LGMD2B/MM-patiënten te evalueren in een placebogecontroleerde studie. Bovendien zal de ontwikkeling van de ziekte op lange termijn onder natuurlijke omstandigheden worden gedocumenteerd in een follow-up van 2 jaar na het einde van de dubbelblinde behandelingsfase.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ledematengordel spierdystrofieën (LGMD's) zijn een genetisch heterogene groep aandoeningen die verschillende genetisch gedefinieerde subtypen omvat (LGMD 2A-2H). Therapeutische onderzoeken moeten elke ziekte-entiteit afzonderlijk behandelen om de effectiviteit van medische behandelingen te beoordelen. Een placebogecontroleerd onderzoek bij patiënten met dysferlinopathie kan inzicht geven in het natuurlijke beloop van de ziekte en therapeutische opties laten zien bij een homogene groep patiënten. Tot nu toe zijn steroïden de enige geneesmiddelen die werkzaam zijn bij spierdystrofieën, voornamelijk bij Duchenne spierdystrofie (DMD). Zowel dystrofine als dysferlin zijn gehecht aan het sarcolemma en een tekort aan beide eiwitten veroorzaakt sarcolemmale defecten; daarom kan elk membraanstabiliserend steroïde-effect gunstig zijn bij zowel DMD als LGMD2B/Myoshi-myopathie (MM). Bovendien is er een duidelijke ontsteking in spierbiopten van veel LGMD2B-patiënten. Daarom kan het ontstekingsremmende effect van steroïden de spierfunctie bij LGMD2B/MM verbeteren. In ons onderzoek worden de effecten van deflazacort bij patiënten met dysferlinopathie (LGMD2B/MM) op kracht en activiteiten in het dagelijks leven onderzocht. De huidige studie is opgezet om het natuurlijke beloop te beoordelen en de therapeutische werkzaamheid en bijwerkingen van deflazacort/placebo bij LGMD2B/MM-patiënten te evalueren.

Hoewel er geen grote therapeutische doorbraak is bereikt en curatieve behandelingsmodaliteiten nog niet van toepassing zijn, zouden de levensverwachting en kwaliteit van leven van patiënten met dysferlinopathie opmerkelijk kunnen worden verbeterd door een medicamenteuze therapie in te stellen die in staat is het dystrofische proces te vertragen en de spierkracht en -functie te verbeteren. Daarom zijn de resultaten van deze studie gerechtvaardigd en kunnen ze van invloed zijn op verdere richtlijnen voor behandeling met steroïden bij dysferlinopathieën. Bovendien zal de beoordeling van het natuurlijke beloop van de ziekte nieuwe inzichten opleveren in het klinische begrip van dysferlinopathieën.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Munich, Duitsland, 80801
        • Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinisch, histologisch, immunohistochemisch en genetisch gedefinieerde spierdystrofie met dysferline-deficiëntie (LGMD2B/MM).
  • Patiënten moeten voldoen aan de klinische, morfologische, immunohistochemische en immunoblotcriteria van LGMD 2B en definitieve mutatie in het dysferlin-gen.
  • Er is geen leeftijdsbeperking voor deelname aan de studie.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten bedlegerig of rolstoelgebonden.
  • Patiënten met andere neurologische of interne aandoeningen en patiënten die eerder of momenteel met steroïden zijn behandeld, worden niet meegeteld.
  • Uitsluitingscriteria tijdens het onderzoek zijn intrekking van geïnformeerde toestemming of niet-naleving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: EEN
Na 6 maanden behandeling en een wash-out van 3 maanden is er een overstap naar arm B
Geneesmiddel: deflazacort
In de eerste 12 maanden krijgen patiënten geen behandeling om het natuurlijke beloop van de ziekte te beoordelen. Daarna zullen patiënten gedurende de eerste maand behandeld worden met deflazacort 1 mg/kg/dag of placebo, vanaf de tweede maand zal deflazacort of placebo om de dag worden toegediend. Patiënten worden gerandomiseerd naar elk zes maanden verum of placebo, na een wash-out van drie maanden stappen de patiënten gedurende zes maanden over op de alternatieve behandeling. In een follow-upfase van 2 jaar na de dubbelblinde behandelingsfase zal de langetermijnontwikkeling van de aandoening worden gedocumenteerd.
Andere namen:
  • Corticosteroïde
  • Calcort
Placebo-vergelijker: B
Na 6 maanden behandeling en een wash-out van 3 maanden is er een overstap naar arm A
Geneesmiddel: placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Spierkracht volgens Medical Research Council Scales (MRC) en kwantitatieve krachtmeting geëvalueerd door handdynamometrie (Citec, Groningen, Nederland) in dezelfde spiergroepen.
Tijdsspanne: elke 6 maanden
elke 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Kwantitatieve krachtmeting (QSM, M3diagnos, Fa. Schnell, Duitsland), Neuromusculaire Symptomen Score (NSS), getimede functietesten, Clinical Global Impressions (CGI) van verandering en beoordeling van kwaliteit van leven (SF-36 schaal).
Tijdsspanne: elke 6 maanden
elke 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ludwig-Maximilians - University of Munich

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Maggie C. Walter, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2003

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 september 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

10 september 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

2 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 augustus 2015

Laatst geverifieerd

1 augustus 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 274/02

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren