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Deflazacort bei Dysferlinopathien

31. August 2015 aktualisiert von: Maggie Walter, Ludwig-Maximilians - University of Munich

Deflazacort bei Dysferlinopathien (LGMD2B/MM) – eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie

Die vorliegende Studie soll den natürlichen Verlauf in einer einjährigen Vorphase der Studie beurteilen und die therapeutische Wirksamkeit und Nebenwirkungen von Deflazacort bei LGMD2B/MM-Patienten in einer placebokontrollierten Studie bewerten. Darüber hinaus wird in einem 2-Jahres-Follow-up nach Abschluss der doppelblinden Behandlungsphase der Langzeitverlauf der Erkrankung unter naturalistischen Bedingungen dokumentiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Gliedergürtel-Muskeldystrophien (LGMDs) sind eine genetisch heterogene Gruppe von Erkrankungen, die verschiedene genetisch definierte Subtypen (LGMD 2A-2H) umfassen. Therapeutische Studien sollten jede Krankheitseinheit separat behandeln, um die Wirksamkeit medizinischer Behandlungen zu beurteilen. Eine placebokontrollierte Studie bei Patienten mit Dysferlinopathie kann Einblicke in den natürlichen Krankheitsverlauf geben und therapeutische Optionen in einem homogenen Patientenkollektiv aufzeigen. Bisher sind Steroide die einzigen Medikamente, die bei Muskeldystrophien wirksam sind, hauptsächlich bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Sowohl Dystrophin als auch Dysferlin sind an das Sarkolemm gebunden, und ein Mangel an beiden Proteinen verursacht Sarkolemmdefekte; Daher kann jede membranstabilisierende Steroidwirkung sowohl bei DMD als auch bei LGMD2B/Myoshi-Myopathie (MM) von Vorteil sein. Darüber hinaus gibt es bei vielen LGMD2B-Patienten eine deutliche Entzündung in Muskelbiopsien. Daher kann die entzündungshemmende Wirkung von Steroiden die Muskelfunktion bei LGMD2B/MM verbessern. In unserer Studie werden die Auswirkungen von Deflazacort bei Patienten mit Dysferlinopathie (LGMD2B/MM) auf Kraft und Alltagsaktivitäten untersucht. Die vorliegende Studie soll den natürlichen Verlauf beurteilen und die therapeutische Wirksamkeit und Nebenwirkungen von Deflazacort/Placebo bei LGMD2B/MM-Patienten bewerten.

Obwohl noch kein großer therapeutischer Durchbruch erzielt wurde und kurative Behandlungsmodalitäten noch nicht anwendbar sind, könnten die Lebenserwartung und die Lebensqualität von Dysferlinopathie-Patienten durch die Etablierung einer medikamentösen Therapie, die in der Lage ist, den dystrophischen Prozess zu verzögern und die Muskelkraft und -funktion zu verbessern, bemerkenswert verbessert werden. Daher sind die Ergebnisse dieser Studie gerechtfertigt und können weitere Leitlinien für die Steroidbehandlung bei Dysferlinopathien beeinflussen. Darüber hinaus wird die Beurteilung des natürlichen Krankheitsverlaufs neue Erkenntnisse zum klinischen Verständnis von Dysferlinopathien liefern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munich, Deutschland, 80801
        • Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinisch, histologisch, immunhistochemisch und genetisch definierte Muskeldystrophie mit Dysferlin-Mangel (LGMD2B/MM).
  • Die Patienten sollten die klinischen, morphologischen, immunhistochemischen und Immunoblot-Kriterien von LGMD 2B und eine eindeutige Mutation im Dysferlin-Gen erfüllen.
  • Es gibt keine Altersbeschränkung für den Studieneinschluss.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die an das Bett oder den Rollstuhl gefesselt sind.
  • Patienten mit anderen neurologischen oder internistischen Erkrankungen und Patienten mit früherer oder aktueller Steroidbehandlung werden nicht eingeschlossen.
  • Ausschlusskriterien während der Studie sind Widerruf der informierten Einwilligung oder mangelnde Compliance.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: EIN
Nach 6-monatiger Behandlung und einem 3-monatigen Wash-out erfolgt ein Wechsel zu Arm B
Arzneimittel: deflazacort
In den ersten 12 Monaten erhalten die Patienten keine Behandlung, um den natürlichen Krankheitsverlauf zu beurteilen. Danach werden die Patienten im ersten Monat der Behandlung mit Deflazacort 1 mg/kg/Tag oder Placebo behandelt, ab dem zweiten Monat wird Deflazacort oder Placebo an jedem zweiten Tag verabreicht). Die Patienten werden randomisiert entweder sechs Monaten Verum oder Placebo zugeteilt, nach einer dreimonatigen Auswaschphase wechseln die Patienten für sechs Monate zur alternativen Behandlung. In einer 2-jährigen Nachbeobachtungsphase nach der doppelblinden Behandlungsphase wird der Langzeitverlauf der Erkrankung dokumentiert.
Andere Namen:
  • Kortikosteroid
  • Kalkort
Placebo-Komparator: B
Nach 6-monatiger Behandlung und einem 3-monatigen Wash-out erfolgt ein Cross-over zu Arm A
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Muskelkraft gemäß Medical Research Council Scales (MRC) und quantitative Kraftmessung, ausgewertet durch handgehaltene Dynamometrie (Citec, Groningen, Niederlande) in denselben Muskelgruppen.
Zeitfenster: alle 6 Monate
alle 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Quantitative Kraftmessung (QSM, M3diagnos, Fa. Schnell, Deutschland), Neuromuscular Symptoms Score (NSS), zeitgesteuerte Funktionstests, Clinical Global Impressions (CGI) der Veränderung und Beurteilung der Lebensqualität (SF-36-Skala).
Zeitfenster: alle 6 Monate
alle 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ludwig-Maximilians - University of Munich

Ermittler

  • Hauptermittler: Maggie C. Walter, MD, Friedrich-Baur-Institute, Dept. of Neurology, Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. September 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. September 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2015

Zuletzt verifiziert

1. August 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 274/02

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