复发/难治性恶性脑肿瘤患者使用替莫唑胺、噻替哌和卡铂进行自体干细胞抢救后使用 13-顺式维甲酸
NYU 05-40 PBMTC ONC-032P：高剂量替莫唑胺、噻替哌和卡铂联合自体干细胞拯救 (ASCR)，随后用 13-顺式维甲酸继续治疗复发/难治性恶性脑肿瘤患者
本研究的目的是：
了解使用高剂量替莫唑胺、噻替哌和卡铂联合干细胞拯救以及随后的 13-顺式维甲酸治疗儿童和青少年复发/难治性脑肿瘤的安全性和有效性（通过监测好和/或坏的影响）
通过研究您的血液水平和血液中分解 13-顺式维甲酸的蛋白质，了解身体如何使用 13-顺式维甲酸
确定 13-顺式视黄酸渗透到脊髓液中的程度。
研究概览
详细说明
研究人员使用高剂量的联合化疗，然后进行干细胞拯救来治疗复发性脑肿瘤，取得了一定的成功。 具有干细胞拯救的高剂量化学疗法使患有几种不同类型的复发性脑肿瘤的患者的长期存活率达到约 25%。 干细胞是骨髓中产生血细胞的细胞。 干细胞是在高剂量化疗前从患者血液中采集的。 患者接受高剂量化疗以杀死每个脑肿瘤细胞，但在此过程中骨髓细胞也被杀死。 然后将先前收集的干细胞注入患者体内以挽救骨髓，并允许健康的血细胞在骨髓中重新增殖和生长。 最初的研究将药物依托泊苷与卡铂和噻替派一起用于高剂量化疗。 患者有严重的副作用，尤其是严重的口腔溃疡，认为主要是依托泊苷所致，一些患者死于这些副作用。
最近的研究表明，一种新药替莫唑胺对某些类型的脑肿瘤具有活性。 当它作为单一药物给予患有实体瘤的儿童时，其副作用被认为是可以忍受的。 替莫唑胺口服给药。 在这项研究中，研究人员希望给予高剂量化疗，其中包括代替依托泊苷的药物替莫唑胺，以及噻替派和卡铂。 然后患者将获得自己的干细胞，以从化疗中拯救骨髓。 使用这种新的药物组合进行了初步试验，结果表明患者可以耐受这种药物组合，即使是在本方案中使用的非常高的剂量下也是如此。
另一种用于儿童癌症治疗的药物称为 13-顺式视黄酸。 本药与维生素A密切相关，口服。 癌细胞是尚未“长大”成在体内发挥作用的成年细胞的未成熟细胞。 13-顺式视黄酸被认为作用于某些类型的癌细胞，使它们成熟为在体内发挥功能的细胞。 它在实验室中也被证明会导致一些脑肿瘤细胞发生凋亡。 它已被用于其他类型的儿科癌症，研究才刚刚开始将其用于治疗复发性脑肿瘤。 在这项研究中，研究人员希望在您从高剂量化疗和干细胞拯救中恢复后，给您 13-顺式-视黄酸 6 个月。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Hawaii
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Lihue、Hawaii、美国、96766
- Hawaii Pacific Health
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
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New York
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Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
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New York、New York、美国、10016
- NYU Hassenfeld Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical Univ. of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37240
- Vanderbilt Univ.
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center (MDACC)
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23284
- Virginia Commonwealth Univ.
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 患有复发性或难治性髓母细胞瘤/PNET、CNS 生殖细胞瘤、室管膜瘤、AT/RT、高级别胶质瘤和其他恶性脑肿瘤的患者。 如果残留病灶小于 1.5cc 且患者已脱离 decadron，则脑干胶质瘤符合条件。
- 患者必须在至少一个先前疗程后患有复发性或难治性疾病，并且必须具有定义为 < 1.5 cm2 增强的微小残留病灶。 具有 + CSF 细胞学、线状或细小结节性软脑膜病的患者符合条件。
- 在替莫唑胺给药前 21 天内（包括首尾两日）进行的实验室检查值证明血液学、肾脏、肝脏和心脏功能良好。
- 患者必须有足够数量的可用自体干细胞，定义为至少 2 x 106 CD 34+ 细胞/kg，最好至少 5 x 106 CD 34+ 细胞/kg。
排除标准：
- 先前的清髓性治疗
- 频繁呕吐或身体状况可能会影响口服药物的摄入（例如，部分肠梗阻）
- 除了手术治愈的宫颈原位癌和皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌外，其他部位既往或并发恶性肿瘤。 在过去 24 个月内不需要抗肿瘤治疗的既往恶性肿瘤患者符合条件。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：清髓性化疗替莫唑胺、噻替派和卡铂。
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13-顺式-视黄酸在被吸收后可能会进行首过代谢，随后的血浆（和肿瘤）浓度将取决于代谢为无活性 4-氧代代谢物的速率。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存 (EFS)
大体时间：日 +42
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EFS 将在患有复发性或难治性髓母细胞瘤/原始神经外胚层肿瘤的患者中报告。
EFS 被定义为在癌症的主要治疗结束后患者仍然没有某些并发症或治疗旨在预防或延迟的事件的时间长度。
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日 +42
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总生存期（OS）
大体时间：日+77
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将报告复发性或难治性髓母细胞瘤/原始神经外胚层肿瘤患者的 OS。
OS 定义为从治疗开始到被诊断患有疾病的患者仍然存活的时间长度。
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日+77
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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13-顺视黄酸的毒性
大体时间：一年
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报告高剂量替莫唑胺、噻替派和卡铂后 13-顺-维甲酸的毒性与 ASCR。
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一年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Sharon L Gardner, MD、NYU Langone Health
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 12853
- PBMTC ONC-032P (其他标识符：Pediatric Blood and Marrow Tranplant Consortium)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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