Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Temozolomid, Thiotepa og Carboplatin med autolog stamcelleredning efterfulgt af 13-cis-retinsyre hos patienter med tilbagevendende/refraktære maligne hjernetumorer

17. juni 2021 opdateret af: NYU Langone Health

NYU 05-40 PBMTC ONC-032P: Højdosis temozolomid, thiotepa og carboplatin med autolog stamcelleredning (ASCR) efterfulgt af fortsættelsesterapi med 13-cis-retinsyre hos patienter med tilbagevendende/refraktære maligne hjernetumorer

Formålet med denne undersøgelse er at:

Find ud af, hvor sikker og effektiv (ved at overvåge de gode og/eller dårlige virkninger) behandling med højdosis temozolomid, thiotepa og carboplatin med stamcelleredning efterfulgt af 13-cis-retinsyre har på børn og unge med tilbagevendende/refraktære hjernetumorer

Find ud af, hvordan kroppen bruger 13-cis-retinsyre ved at studere dine blodniveauer og proteiner i blodet, der nedbryder 13-cis-retinsyren

Bestem, hvor godt 13-cis-retinsyre trænger ind i spinalvæsken.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskere har brugt høje doser af kombinationskemoterapi efterfulgt af en stamcelleredning til at behandle tilbagevendende hjernetumorer med moderat succes. Højdosis kemoterapi med stamcelleredning har resulteret i langtidsoverlevelse på omkring 25 % hos patienter med flere forskellige typer af tilbagevendende hjernetumorer. Stamceller er celler i knoglemarven, der producerer blodceller. Stamcellerne opsamles fra patientens blod før den høje dosis kemoterapi. Patienter får høje doser kemoterapi for at dræbe hver hjernetumorcelle, men i processen bliver knoglemarvens celler også dræbt. De tidligere indsamlede stamceller infunderes derefter i patienten for at redde knoglemarven og give raske blodceller mulighed for at genbefolke og vokse i knoglemarven. Indledende undersøgelser brugte lægemidlet etoposid sammen med carboplatin og thiotepa til højdosis kemoterapi. Patienterne havde alvorlige bivirkninger, især alvorlige mundsår, menes hovedsageligt på grund af etoposidet, og nogle patienter døde af disse bivirkninger.

Nylige undersøgelser har vist, at et nyt lægemiddel, temozolomid, er aktivt mod nogle typer hjernetumorer. Når det blev givet som et enkelt lægemiddel til børn med solide tumorer, blev bivirkningerne anset for at være tolerable. Temozolomid gives gennem munden. I denne undersøgelse ønsker forskerne at give højdosis kemoterapi, der inkluderer stofferne temozolomid i stedet for etoposid, sammen med thiotepa og carboplatin. Patienterne vil derefter få deres egne stamceller tilbage for at redde knoglemarven fra kemoterapien. Et foreløbigt forsøg med denne nye lægemiddelkombination blev udført og har vist, at patienter tolererer denne lægemiddelkombination, selv ved de meget høje doser, der vil blive brugt i denne protokol.

Et andet lægemiddel, der bruges i pædiatrisk kræftbehandling, kaldes 13-cis-retinsyre. Dette lægemiddel er tæt beslægtet med vitamin A. Det tages gennem munden. Kræftceller er umodne celler, der ikke er "vokset op" til voksne celler, der virker i kroppen. 13-cis-retinsyre menes at virke på nogle typer kræftceller for at få dem til at modnes til celler, der fungerer i kroppen. Det har også vist sig i laboratoriet at få nogle hjernetumorceller til at gennemgå apoptose. Det er blevet brugt i andre typer pædiatriske kræftformer, og forskning er lige begyndt at bruge det til behandling af tilbagevendende hjernetumorer. I denne undersøgelse ønsker forskerne at give dig 13-cis-retinsyre i 6 måneder, efter du er kommet dig over den høje dosis kemoterapi med stamcelleredning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Hawaii
      • Lihue, Hawaii, Forenede Stater, 96766
        • Hawaii Pacific Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Hassenfeld Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical Univ. of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37240
        • Vanderbilt Univ.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center (MDACC)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23284
        • Virginia Commonwealth Univ.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med recidiverende eller refraktær medulloblastom/PNET, CNS-kimcelletumorer, ependymomer, AT/RT, højgradigt gliom og andre maligne hjernetumorer. Hjernestamgliomer er kvalificerede, hvis den resterende sygdom er < 1,5 cc, og hvis patienten er ude af dekadron.
  2. Patienter skal have tilbagevendende eller refraktær sygdom efter mindst ét ​​tidligere behandlingsforløb og skal have minimal resterende sygdom defineret som < 1,5 cm2 forstærkning. Patienter med + CSF-cytologi, lineær eller fin nodulær leptomeningeal sygdom er kvalificerede.
  3. Tilstrækkelig hæmatologisk, nyre-, lever- og hjertefunktion som vist ved laboratorieværdier udført inden for 21 dage inklusive, før administration af temozolomid.
  4. Patienter skal have et tilstrækkeligt antal autologe stamceller til rådighed defineret som minimum 2 x 106 CD 34+ celler/kg og helst mindst 5 x 106 CD 34+ celler/kg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere myeloablativ terapi
  2. Hyppig opkastning eller medicinsk tilstand, der kan forstyrre oralt medicinindtag (f.eks. delvis tarmobstruktion)
  3. Tidligere eller samtidige maligniteter på andre steder med undtagelse af kirurgisk helbredt carcinom in-situ af livmoderhalsen og basal- eller pladecellecarcinom i huden. Patienter med tidligere maligniteter, som ikke har krævet antitumorbehandling inden for de foregående 24 måneder, er kvalificerede.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Myeloablativ kemo-temozolomid, thiotepa og carboplatin.
Medicin: temozolomid, thiotepa, carboplatin, 13-cis-retinsyre
Når 13-cis-retinsyre absorberes, kan den være genstand for first-pass metabolisme, og efterfølgende plasma- (og tumor) koncentrationer vil afhænge af metabolismens hastighed til den inaktive 4-oxo metabolit.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Dag +42
EFS vil blive rapporteret hos patienter med recidiverende eller refraktær medulloblastom/primitive neuroektodermale tumorer. EFS er defineret som den tid, efter den primære behandling for en kræftsygdom ophører, hvor patienten forbliver fri for visse komplikationer eller hændelser, som behandlingen var beregnet til at forhindre eller forsinke.
Dag +42
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Dag +77
OS vil blive rapporteret hos patienter med recidiverende eller refraktær medulloblastom/primitive neuroektodermale tumorer. OS defineres som det tidsrum fra behandlingsstart, at patienter med diagnosen sygdom stadig er i live.
Dag +77

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Toksicitet af 13-cis-retinsyre
Tidsramme: Et år
At rapportere toksiciteten af ​​13-cis-retinsyre efter høje doser temozolomid, thiotepa og carboplatin med ASCR.
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbejdspartnere

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Schneider Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sharon L Gardner, MD, NYU Langone Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. september 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2007

Først opslået (Skøn)

12. september 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12853
  • PBMTC ONC-032P (Anden identifikator: Pediatric Blood and Marrow Tranplant Consortium)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjernetumorer

Kliniske forsøg med temozolomid, thiotepa, carboplatin, 13-cis-retinsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner