Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Temozolomide, thiotepa en carboplatine met autologe stamcelredding gevolgd door 13-cis-retinoïnezuur bij patiënten met recidiverende/refractaire kwaadaardige hersentumoren

17 juni 2021 bijgewerkt door: NYU Langone Health

NYU 05-40 PBMTC ONC-032P: hoge dosis temozolomide, thiotepa en carboplatine met autologe stamcelredding (ASCR) gevolgd door voortzettingstherapie met 13-cis-retinoïnezuur bij patiënten met recidiverende/refractaire kwaadaardige hersentumoren

Het doel van deze studie is om:

Ontdek hoe veilig en effectief (door de goede en/of slechte effecten te controleren) behandeling met hoge doses temozolomide, thiotepa en carboplatine met stamcelherstel gevolgd door 13-cis-retinoïnezuur heeft bij kinderen en adolescenten met recidiverende/refractaire hersentumoren

Ontdek hoe het lichaam 13-cis-retinoïnezuur gebruikt door uw bloedspiegels en eiwitten in het bloed te bestuderen die het 13-cis-retinoïnezuur afbreken

Bepaal hoe goed 13-cis-retinoïnezuur doordringt in het ruggenmergvocht.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoekers hebben hoge doses combinatiechemotherapie gebruikt, gevolgd door een stamcelredding om terugkerende hersentumoren met matig succes te behandelen. Hoge dosis chemotherapie met stamcelredding heeft geresulteerd in een langetermijnoverleving van ongeveer 25% bij patiënten met verschillende soorten terugkerende hersentumoren. Stamcellen zijn cellen in het beenmerg die bloedcellen produceren. De stamcellen worden vóór de hooggedoseerde chemotherapie uit het bloed van de patiënt gehaald. Patiënten krijgen hoge doses chemotherapie om elke hersentumorcel te doden, maar daarbij worden ook de cellen van het beenmerg gedood. De eerder verzamelde stamcellen worden vervolgens in de patiënt geïnfundeerd om het beenmerg te redden en ervoor te zorgen dat gezonde bloedcellen zich opnieuw kunnen bevolken en groeien in het beenmerg. Eerste studies gebruikten het medicijn etoposide samen met carboplatine en thiotepa voor de hoge dosis chemotherapie. Patiënten hadden ernstige bijwerkingen, in het bijzonder ernstige zweertjes in de mond, voornamelijk veroorzaakt door etoposide, en sommige patiënten stierven aan deze bijwerkingen.

Recente studies hebben aangetoond dat een nieuw medicijn, temozolomide, actief is tegen sommige soorten hersentumoren. Toen het als een enkel medicijn werd gegeven aan kinderen met solide tumoren, werden de bijwerkingen als draaglijk beschouwd. Temozolomide wordt oraal toegediend. In deze studie willen onderzoekers een hoge dosis chemotherapie geven die de medicijnen temozolomide bevat in plaats van etoposide, samen met thiotepa en carboplatine. Patiënten krijgen dan hun eigen stamcellen terug om het beenmerg te redden van de chemotherapie. Een voorbereidend onderzoek met deze nieuwe combinatie van geneesmiddelen is uitgevoerd en heeft aangetoond dat patiënten deze combinatie van geneesmiddelen verdragen, zelfs bij de zeer hoge doses die in dit protocol zullen worden gebruikt.

Een ander medicijn dat wordt gebruikt bij de behandeling van kinderkanker is 13-cis-retinoïnezuur. Dit medicijn is nauw verwant aan vitamine A. Het wordt via de mond ingenomen. Kankercellen zijn onrijpe cellen die niet zijn "opgegroeid" tot volwassen cellen die wel in het lichaam werken. Aangenomen wordt dat 13-cis-retinoïnezuur inwerkt op sommige soorten kankercellen om ze te laten rijpen tot cellen die in het lichaam functioneren. In het laboratorium is ook aangetoond dat sommige hersentumorcellen apoptose ondergaan. Het is gebruikt bij andere vormen van kanker bij kinderen en onderzoek begint het pas te gebruiken voor de behandeling van terugkerende hersentumoren. In deze studie willen onderzoekers je 6 maanden lang 13-cis-retinoïnezuur geven nadat je hersteld bent van de hoge dosis chemotherapie met stamcelredding.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Hawaii
      • Lihue, Hawaii, Verenigde Staten, 96766
        • Hawaii Pacific Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Hassenfeld Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical Univ. of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37240
        • Vanderbilt Univ.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • MD Anderson Cancer Center (MDACC)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23284
        • Virginia Commonwealth Univ.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met recidiverend of refractair medulloblastoom/PNET, CZS-kiemceltumoren, ependymomen, AT/RT, hooggradig glioom en andere kwaadaardige hersentumoren. Hersenstamgliomen komen in aanmerking als de resterende ziekte < 1,5 cc is en als de patiënt geen decadron meer heeft.
  2. Patiënten moeten een recidiverende of refractaire ziekte hebben na ten minste één eerdere behandelingskuur en een minimale restziekte hebben, gedefinieerd als < 1,5 cm2 aangroei. Patiënten met + CSF-cytologie, lineaire of fijne nodulaire leptomeningeale ziekte komen in aanmerking.
  3. Adequate hematologische, nier-, lever- en hartfunctie zoals aangetoond door laboratoriumwaarden uitgevoerd binnen 21 dagen, inclusief, voorafgaand aan toediening van temozolomide.
  4. Patiënten moeten voldoende autologe stamcellen beschikbaar hebben, gedefinieerd als minimaal 2 x 106 CD 34+-cellen/kg en bij voorkeur ten minste 5 x 106 CD 34+-cellen/kg.

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere myeloablatieve therapie
  2. Frequent braken of een medische aandoening die de inname van orale medicatie kan verstoren (bijv. Gedeeltelijke darmobstructie)
  3. Eerdere of gelijktijdige maligniteiten op andere plaatsen, met uitzondering van chirurgisch genezen carcinoom in situ van de cervix en basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid. Patiënten met eerdere maligniteiten die in de voorgaande 24 maanden geen antitumorbehandeling nodig hadden, komen in aanmerking.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Myeloablatieve chemo-temozolomide, thiotepa en carboplatine.
Geneesmiddel: temozolomide, thiotepa, carboplatine, 13-cis-retinoïnezuur
Wanneer 13-cis-retinoïnezuur wordt geabsorbeerd, kan dit onderhevig zijn aan first-pass-metabolisme en de daaropvolgende plasma- (en tumor-)concentraties zullen afhangen van de snelheid van metabolisme tot de inactieve 4-oxo-metaboliet.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrij overleven (EFS)
Tijdsspanne: Dag +42
EFS zal worden gemeld bij patiënten met recidiverend of refractair medulloblastoom/primitieve neuro-ectodermale tumoren. EFS wordt gedefinieerd als de tijdsduur nadat de primaire behandeling voor kanker is beëindigd dat de patiënt vrij blijft van bepaalde complicaties of gebeurtenissen die de behandeling had moeten voorkomen of vertragen.
Dag +42
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Dag +77
OS zal worden gemeld bij patiënten met recidiverend of refractair medulloblastoom/primitieve neuro-ectodermale tumoren. OS wordt gedefinieerd als de tijdsduur vanaf het begin van de behandeling dat patiënten met de diagnose ziekte nog in leven zijn.
Dag +77

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Toxiciteit van 13-cis-retinoïnezuur
Tijdsspanne: Een jaar
Rapporteren van de toxiciteit van 13-cis-retinoïnezuur na hoge doses temozolomide, thiotepa en carboplatine met ASCR.
Een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NYU Langone Health

Medewerkers

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Schneider Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sharon L Gardner, MD, NYU Langone Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

12 september 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12853
  • PBMTC ONC-032P (Andere identificatie: Pediatric Blood and Marrow Tranplant Consortium)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren