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Temozolomida, tiotepa y carboplatino con rescate autólogo de células madre seguido de ácido 13-cis-retinoico en pacientes con tumores cerebrales malignos recurrentes/refractarios

17 de junio de 2021 actualizado por: NYU Langone Health

NYU 05-40 PBMTC ONC-032P: dosis alta de temozolomida, tiotepa y carboplatino con rescate autólogo de células madre (ASCR) seguido de terapia de continuación con ácido 13-cis-retinoico en pacientes con tumores cerebrales malignos recurrentes/refractarios

El propósito de este estudio es:

Averigüe cuán seguro y efectivo (mediante el seguimiento de los efectos buenos y/o malos) tiene el tratamiento con dosis altas de temozolomida, tiotepa y carboplatino con rescate de células madre seguido de ácido 13-cis-retinoico en niños y adolescentes con tumores cerebrales recurrentes/refractarios

Descubra cómo el cuerpo usa el ácido 13-cis-retinoico estudiando los niveles en sangre y las proteínas en la sangre que descomponen el ácido 13-cis-retinoico

Determine qué tan bien penetra el ácido 13-cis-retinoico en el líquido cefalorraquídeo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores han utilizado dosis altas de quimioterapia combinada seguidas de un rescate de células madre para tratar los tumores cerebrales recurrentes con un éxito moderado. La quimioterapia de dosis alta con rescate de células madre ha dado como resultado una supervivencia a largo plazo de alrededor del 25 % en pacientes con varios tipos diferentes de tumores cerebrales recurrentes. Las células madre son células en la médula ósea que producen células sanguíneas. Las células madre se recolectan de la sangre del paciente antes de la quimioterapia de alta dosis. Los pacientes reciben altas dosis de quimioterapia para destruir todas las células del tumor cerebral, pero en el proceso también mueren las células de la médula ósea. Luego, las células madre recolectadas previamente se infunden en el paciente para rescatar la médula ósea y permitir que las células sanguíneas sanas vuelvan a poblarse y crezcan en la médula ósea. Los estudios iniciales utilizaron el fármaco etopósido junto con carboplatino y tiotepa para la quimioterapia de dosis alta. Los pacientes sufrieron efectos secundarios graves, especialmente llagas graves en la boca, que se cree que se debieron principalmente al etopósido, y algunos pacientes fallecieron a causa de estos efectos secundarios.

Estudios recientes han demostrado que un nuevo fármaco, la temozolomida, es activo contra algunos tipos de tumores cerebrales. Cuando se administró como fármaco único a niños con tumores sólidos, los efectos secundarios se consideraron tolerables. La temozolomida se administra por vía oral. En este estudio, los investigadores quieren administrar dosis altas de quimioterapia que incluyan los medicamentos temozolomida en lugar de etopósido, junto con tiotepa y carboplatino. Luego, a los pacientes se les devolverán sus propias células madre para rescatar la médula ósea de la quimioterapia. Se realizó un ensayo preliminar con esta nueva combinación de medicamentos y se demostró que los pacientes toleran esta combinación de medicamentos, incluso en las dosis muy altas que se usarán en este protocolo.

Otro medicamento que se usa en el tratamiento del cáncer pediátrico se llama ácido 13-cis-retinoico. Este medicamento está estrechamente relacionado con la vitamina A. Se toma por vía oral. Las células cancerosas son células inmaduras que no han "crecido" hasta convertirse en células adultas que funcionan en el cuerpo. Se cree que el ácido 13-cis-retinoico actúa sobre algunos tipos de células cancerosas para que maduren y se conviertan en células que funcionen en el cuerpo. También se ha demostrado en el laboratorio que hace que algunas células tumorales cerebrales sufran apoptosis. Se ha utilizado en otros tipos de cánceres pediátricos y la investigación apenas comienza a usarlo para el tratamiento de tumores cerebrales recurrentes. En este estudio, los investigadores quieren administrarle ácido 13-cis-retinoico durante 6 meses después de que se recupere de la quimioterapia de dosis alta con rescate de células madre.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Hawaii
      • Lihue, Hawaii, Estados Unidos, 96766
        • Hawaii Pacific Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Hassenfeld Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical Univ. of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37240
        • Vanderbilt Univ.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center (MDACC)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
        • Virginia Commonwealth Univ.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con meduloblastoma/PNET recurrente o refractario, tumores de células germinales del SNC, ependimomas, AT/RT, glioma de alto grado y otros tumores cerebrales malignos. Los gliomas de tronco encefálico son elegibles si la enfermedad residual es < 1,5 cc y si el paciente está fuera de decadron.
  2. Los pacientes deben tener enfermedad recurrente o refractaria después de al menos un ciclo de tratamiento previo y deben tener una enfermedad residual mínima definida como < 1,5 cm2 de realce. Los pacientes con citología + LCR, enfermedad leptomeníngea lineal o nodular fina son elegibles.
  3. Función hematológica, renal, hepática y cardíaca adecuada demostrada por valores de laboratorio realizados dentro de los 21 días, inclusive, antes de la administración de temozolomida.
  4. Los pacientes deben tener disponible una cantidad adecuada de células madre autólogas definida como un mínimo de 2 x 106 CD 34+ células/kg y preferiblemente al menos 5 x 106 CD 34+ células/kg.

Criterio de exclusión:

  1. Terapia mieloablativa previa
  2. Vómitos frecuentes o afección médica que podría interferir con la ingesta de medicamentos por vía oral (p. ej., obstrucción intestinal parcial)
  3. Neoplasias malignas previas o concurrentes en otros sitios, con la excepción del carcinoma in situ de cuello uterino curado quirúrgicamente y el carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel. Son elegibles los pacientes con neoplasias malignas previas que no hayan requerido tratamiento antitumoral en los 24 meses anteriores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Quimio-temozolomida mieloablativa, tiotepa y carboplatino.
Droga: temozolomida, tiotepa, carboplatino, ácido 13-cis-retinoico
El ácido 13-cis-retinoico, cuando se absorbe, puede sufrir un metabolismo de primer paso y las concentraciones plasmáticas (y tumorales) subsiguientes dependerán de la tasa de metabolismo del metabolito 4-oxo inactivo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia sin eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Día +42
Se informará la SSC en pacientes con meduloblastoma/tumores neuroectodérmicos primitivos recurrentes o refractarios. La EFS se define como el período de tiempo después de que finaliza el tratamiento primario para un cáncer que el paciente permanece libre de ciertas complicaciones o eventos que el tratamiento pretendía prevenir o retrasar.
Día +42
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Día +77
La OS se informará en pacientes con meduloblastoma/tumores neuroectodérmicos primitivos recurrentes o refractarios. OS se define como el período de tiempo desde el inicio del tratamiento que los pacientes diagnosticados con la enfermedad todavía están vivos.
Día +77

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Toxicidad del ácido 13-cis-retinoico
Periodo de tiempo: Un año
Informar la toxicidad del ácido 13-cis-retinoico después de dosis altas de temozolomida, tiotepa y carboplatino con ASCR.
Un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NYU Langone Health

Colaboradores

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Schneider Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Sharon L Gardner, MD, NYU Langone Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2005

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

30 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de septiembre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de septiembre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 12853
  • PBMTC ONC-032P (Otro identificador: Pediatric Blood and Marrow Tranplant Consortium)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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