Temozolomid, Thiotepa a karboplatina se záchranou autologních kmenových buněk následovaná kyselinou 13-cis-retinovou u pacientů s recidivujícími/refrakterními maligními nádory mozku

Vědci použili vysoké dávky kombinované chemoterapie s následnou záchranou kmenových buněk k léčbě recidivujících mozkových nádorů s mírným úspěchem. Vysokodávková chemoterapie se záchranou kmenových buněk vedla k dlouhodobému přežití asi 25 % u pacientů s několika různými typy recidivujících mozkových nádorů. Kmenové buňky jsou buňky v kostní dřeni, které produkují krvinky. Kmenové buňky se odebírají z krve pacienta před vysokou dávkou chemoterapie. Pacientům jsou podávány vysoké dávky chemoterapie, aby zabily každou buňku mozkového nádoru, ale přitom jsou zabity i buňky kostní dřeně. Dříve odebrané kmenové buňky jsou pak infuzí podány pacientovi, aby zachránily kostní dřeň a umožnily zdravým krevním buňkám znovu se osídlit a růst v kostní dřeni. Počáteční studie používaly lék etoposid spolu s karboplatinou a thiotepou pro vysokodávkovou chemoterapii. Pacienti měli závažné vedlejší účinky, zejména silné vředy v ústech, které byly pravděpodobně způsobeny především etoposidem, a někteří pacienti na tyto nežádoucí účinky zemřeli.

Nedávné studie ukázaly, že nový lék, temozolomid, je účinný proti některým typům mozkových nádorů. Když byl podáván jako jediný lék dětem se solidními nádory, byly vedlejší účinky považovány za tolerovatelné. Temozolomid se podává ústy. V této studii chtějí vědci podávat vysokodávkovou chemoterapii, která zahrnuje léky temozolomid namísto etoposidu spolu s thiotepou a karboplatinou. Pacienti pak dostanou zpět své vlastní kmenové buňky, aby zachránili kostní dřeň před chemoterapií. Byla provedena předběžná studie s použitím této nové lékové kombinace a ukázala, že pacienti tuto lékovou kombinaci tolerují, dokonce i při velmi vysokých dávkách, které budou v tomto protokolu použity.

Další lék, který se používá při léčbě rakoviny u dětí, se nazývá kyselina 13-cis-retinová. Tento lék je blízce příbuzný vitaminu A. Užívá se ústy. Rakovinné buňky jsou nezralé buňky, které „nevyrostly“ v dospělé buňky, které v těle fungují. Předpokládá se, že kyselina 13-cis-retinová působí na některé typy rakovinných buněk, aby z nich dozrály na buňky, které fungují v těle. V laboratoři bylo také prokázáno, že některé buňky mozkového nádoru podléhají apoptóze. Používá se u jiných typů dětských rakovin a výzkumy jej teprve začínají používat k léčbě recidivujících mozkových nádorů. V této studii vám vědci chtějí podávat kyselinu 13-cis-retinovou po dobu 6 měsíců poté, co se zotavíte z vysokodávkové chemoterapie se záchranou kmenových buněk.