Temotsolomidi, tiotepa ja karboplatiini autologisilla kantasoluilla ja sen jälkeen 13-cis-retinoiinihapolla potilailla, joilla on uusiutuvia/refraktorisia pahanlaatuisia aivokasvaimia

Tutkijat ovat käyttäneet suuria annoksia yhdistelmäkemoterapiaa, jota seurasi kantasolujen pelastus toistuvien aivokasvainten hoitoon kohtalaisella menestyksellä. Suuriannoksinen kemoterapia kantasolupelastuksen kanssa on johtanut noin 25 %:n pitkäaikaiseen eloonjäämiseen potilailla, joilla on useita erityyppisiä toistuvia aivokasvaimia. Kantasolut ovat luuytimessä olevia soluja, jotka tuottavat verisoluja. Kantasolut kerätään potilaan verestä ennen suuriannoksista kemoterapiaa. Potilaille annetaan suuria annoksia kemoterapiaa jokaisen aivokasvainsolun tappamiseksi, mutta prosessissa myös luuytimen solut kuolevat. Aiemmin kerätyt kantasolut infusoidaan sitten potilaaseen luuytimen pelastamiseksi ja terveiden verisolujen uudelleenpopuloitumisen ja kasvun mahdollistamiseksi luuytimessä. Alkututkimuksissa käytettiin etoposidilääkettä yhdessä karboplatiinin ja tiotepan kanssa suuriannoksisessa kemoterapiassa. Potilailla oli vakavia sivuvaikutuksia, erityisesti vakavia suun haavaumia, joiden uskottiin johtuvan pääasiassa etoposidista, ja jotkut potilaat kuolivat näihin sivuvaikutuksiin.

Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet, että uusi lääke, temotsolomidi, on aktiivinen tietyntyyppisiä aivokasvaimia vastaan. Kun sitä annettiin yhtenä lääkkeenä lapsille, joilla oli kiinteitä kasvaimia, sivuvaikutuksia pidettiin siedettävinä. Temozolomidi annetaan suun kautta. Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat antaa korkean annoksen kemoterapiaa, joka sisältää temotsolomidia etoposidin sijasta yhdessä tiotepan ja karboplatiinin kanssa. Potilaille annetaan sitten omat kantasolunsa takaisin luuytimen pelastamiseksi kemoterapiasta. Alustava koe tällä uudella lääkeyhdistelmällä suoritettiin, ja se on osoittanut, että potilaat sietävät tätä lääkeyhdistelmää jopa erittäin suurilla annoksilla, joita käytetään tässä protokollassa.

Toinen lääke, jota käytetään lasten syövän hoidossa, on 13-cis-retinoiinihappo. Tämä lääke on läheistä sukua A-vitamiinille. Se otetaan suun kautta. Syöpäsolut ovat epäkypsiä soluja, jotka eivät ole "kasvaneet" aikuisiksi soluiksi, jotka toimivat kehossa. 13-cis-retinoiinihapon uskotaan vaikuttavan joihinkin syöpäsolutyyppeihin, jolloin ne kypsyvät kehossa toimiviksi soluiksi. Sen on myös laboratoriossa osoitettu aiheuttavan joidenkin aivokasvainsolujen apoptoosin. Sitä on käytetty muun tyyppisissä lasten syövissä, ja tutkimukset ovat vasta alkaneet käyttää sitä toistuvien aivokasvainten hoitoon. Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat antaa sinulle 13-cis-retinoiinihappoa 6 kuukauden ajan sen jälkeen, kun olet toipunut suuriannoksisesta kemoterapiasta kantasolupelastuksen avulla.