Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Temozolomid, tiotepa és karboplatin autológ őssejt-mentéssel, majd 13-cisz-retinsavval visszatérő/refrakter rosszindulatú agydaganatban szenvedő betegeknél

2021. június 17. frissítette: NYU Langone Health

NYU 05-40 PBMTC ONC-032P: Nagy dózisú temozolomid, tiotepa és karboplatin autológ őssejt-mentéssel (ASCR), majd 13-cisz-retinsavval végzett terápia folytatása visszatérő/refrakter rosszindulatú agydaganatban szenvedő betegeknél

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy:

Fedezze fel, mennyire biztonságos és hatékony (a jó és/vagy rossz hatások nyomon követésével) a nagy dózisú temozolomiddal, tiotepával és karboplatinnal végzett kezelés őssejtmentéssel, majd 13-cisz-retinsavval a visszatérő/refrakter agydaganatban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.

Fedezze fel, hogyan használja fel a szervezet a 13-cisz-retinsavat, tanulmányozva a vérszintjét és a vérben lévő fehérjéket, amelyek lebontják a 13-cisz-retinsavat.

Határozza meg, milyen jól hatol be a 13-cisz-retinsav a gerincfolyadékba.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A kutatók nagy dózisú kombinált kemoterápiát, majd őssejt-mentést alkalmaztak a visszatérő agydaganatok kezelésére, közepes sikerrel. A nagy dózisú kemoterápia az őssejt-mentéssel a hosszú távú, körülbelül 25%-os túlélést eredményezte a különböző típusú visszatérő agydaganatokban szenvedő betegeknél. Az őssejtek olyan sejtek a csontvelőben, amelyek vérsejteket termelnek. Az őssejteket a beteg véréből gyűjtik a nagy dózisú kemoterápia előtt. A betegek nagy dózisú kemoterápiát kapnak, hogy minden agydaganatos sejtet elpusztítsanak, de közben a csontvelő sejtjei is elpusztulnak. A korábban összegyűjtött őssejteket ezután infundáljuk a páciensbe, hogy megmentsék a csontvelőt, és lehetővé tegyék az egészséges vérsejtek újratelepülését és növekedését a csontvelőben. A kezdeti vizsgálatok az etopozid gyógyszert karboplatinnal és tiotepával együtt használták a nagy dózisú kemoterápiához. A betegeknek súlyos mellékhatásai voltak, különösen súlyos szájsebek, amelyekről azt gondolták, hogy főként az etopozid miatt, és néhány beteg meghalt ezektől a mellékhatásoktól.

A legújabb tanulmányok kimutatták, hogy egy új gyógyszer, a temozolomid hatásos bizonyos típusú agydaganatok ellen. Amikor egyetlen gyógyszerként adták szolid daganatos gyermekeknek, a mellékhatásokat tolerálhatónak tekintették. A temozolomidot szájon át kell beadni. Ebben a tanulmányban a kutatók nagy dózisú kemoterápiát akarnak adni, amely az etopozid helyett temozolomidot, valamint tiotepát és karboplatint tartalmaz. A betegek ezután visszaadják saját őssejteket, hogy megmentsék a csontvelőt a kemoterápiától. Előzetes kísérletet végeztek ezzel az új gyógyszerkombinációval, és kimutatták, hogy a betegek tolerálják ezt a gyógyszerkombinációt, még az ebben a protokollban használt nagyon magas dózisok esetén is.

Egy másik gyógyszer, amelyet a gyermekek rákkezelésében használnak, a 13-cisz-retinsav. Ez a gyógyszer szorosan kapcsolódik az A-vitaminhoz. Szájon át kell bevenni. A rákos sejtek éretlen sejtek, amelyek nem „nőttek fel” felnőtt sejtekké, amelyek működnek a szervezetben. A 13-cisz-retinsavról úgy gondolják, hogy bizonyos típusú rákos sejtekre hat, hogy azokat a szervezetben működő sejtekké érik. A laboratóriumban azt is kimutatták, hogy egyes agydaganatos sejtekben apoptózist okoz. Más típusú gyermekkori rákos megbetegedések esetén is alkalmazták, és a kutatások most kezdik használni visszatérő agydaganatok kezelésére. Ebben a vizsgálatban a kutatók 13-cisz-retinsavat akarnak adni 6 hónapig, miután felépült a nagy dózisú kemoterápiából és őssejtmentéssel.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

46

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Hawaii
      • Lihue, Hawaii, Egyesült Államok, 96766
        • Hawaii Pacific Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Hassenfeld Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical Univ. of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37240
        • Vanderbilt Univ.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • MD Anderson Cancer Center (MDACC)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23284
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Kiújuló vagy refrakter medulloblasztómában/PNET-ben, központi idegrendszeri csírasejtes daganatban, ependimomában, AT/RT-ben, magas fokú gliomában és egyéb rosszindulatú agydaganatokban szenvedő betegek. Az agytörzsi gliomák alkalmasak, ha a maradék betegség < 1,5 cm3, és ha a beteg dekadronon kívül van.
  2. A betegeknek legalább egy korábbi terápiás kúrát követően kiújuló vagy refrakter betegségben kell szenvedniük, és minimális reziduális betegséggel kell rendelkezniük, amelyet 1,5 cm2-nél kisebb javulásként határoznak meg. A + CSF citológiájú, lineáris vagy finom noduláris leptomeningealis betegségben szenvedő betegek alkalmasak.
  3. Megfelelő hematológiai, vese-, máj- és szívfunkció, amelyet a temozolomid beadása előtt 21 napon belül elvégzett laboratóriumi értékek igazolnak.
  4. A betegeknek megfelelő számú autológ őssejttel kell rendelkezniük, legalább 2 x 106 CD 34+ sejt/kg, lehetőleg legalább 5 x 106 CD 34+ sejt/kg.

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi myeloablatív terápia
  2. Gyakori hányás vagy olyan egészségügyi állapot, amely megzavarhatja az orális gyógyszerbevitelt (pl. részleges bélelzáródás)
  3. Korábbi vagy egyidejű rosszindulatú daganatok más helyeken, kivéve a sebészileg gyógyított in situ méhnyakrákot és a bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómáját. Azok a korábbi rosszindulatú daganatos betegek, akik az elmúlt 24 hónapban nem igényeltek daganatellenes kezelést, jogosultak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Mieloablatív kemo-temozolomid, tiotepa és karboplatin.
A 13-cisz-retinsav felszívódása esetén az első áthaladási metabolizmusnak van kitéve, és a későbbi plazma (és tumor) koncentráció az inaktív 4-oxo metabolittá történő metabolizmus sebességétől függ.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: Nap +42
EFS-ről számolnak be visszatérő vagy refrakter medulloblasztómában/primitív neuroektodermális daganatokban szenvedő betegeknél. Az EFS a rák elsődleges kezelésének befejezése után eltelt idő, ameddig a beteg mentes marad bizonyos szövődményektől vagy eseményektől, amelyeket a kezeléssel megelőzni vagy késleltetni kellett.
Nap +42
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Nap +77
Kiújult vagy refrakter medulloblasztómában/primitív neuroektodermális daganatokban szenvedő betegeknél OS-ről számolnak be. Az OS definíciója szerint a kezelés kezdetétől eltelt idő, ameddig a betegséggel diagnosztizált betegek még életben vannak.
Nap +77

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 13-cisz-retinsav toxicitása
Időkeret: Egy év
Jelenteni a 13-cisz-retinsav toxicitását nagy dózisú temozolomid, tiotepa és karboplatin ASCR mellett.
Egy év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sharon L Gardner, MD, NYU Langone Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2005. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. szeptember 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. szeptember 11.

Első közzététel (Becslés)

2007. szeptember 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agydaganatok

Klinikai vizsgálatok a temozolomid, tiotepa, karboplatin, 13-cisz-retinsav

3
Iratkozz fel