- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT00528437
Temozolomid, tiotepa és karboplatin autológ őssejt-mentéssel, majd 13-cisz-retinsavval visszatérő/refrakter rosszindulatú agydaganatban szenvedő betegeknél
NYU 05-40 PBMTC ONC-032P: Nagy dózisú temozolomid, tiotepa és karboplatin autológ őssejt-mentéssel (ASCR), majd 13-cisz-retinsavval végzett terápia folytatása visszatérő/refrakter rosszindulatú agydaganatban szenvedő betegeknél
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy:
Fedezze fel, mennyire biztonságos és hatékony (a jó és/vagy rossz hatások nyomon követésével) a nagy dózisú temozolomiddal, tiotepával és karboplatinnal végzett kezelés őssejtmentéssel, majd 13-cisz-retinsavval a visszatérő/refrakter agydaganatban szenvedő gyermekek és serdülők esetében.
Fedezze fel, hogyan használja fel a szervezet a 13-cisz-retinsavat, tanulmányozva a vérszintjét és a vérben lévő fehérjéket, amelyek lebontják a 13-cisz-retinsavat.
Határozza meg, milyen jól hatol be a 13-cisz-retinsav a gerincfolyadékba.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A kutatók nagy dózisú kombinált kemoterápiát, majd őssejt-mentést alkalmaztak a visszatérő agydaganatok kezelésére, közepes sikerrel. A nagy dózisú kemoterápia az őssejt-mentéssel a hosszú távú, körülbelül 25%-os túlélést eredményezte a különböző típusú visszatérő agydaganatokban szenvedő betegeknél. Az őssejtek olyan sejtek a csontvelőben, amelyek vérsejteket termelnek. Az őssejteket a beteg véréből gyűjtik a nagy dózisú kemoterápia előtt. A betegek nagy dózisú kemoterápiát kapnak, hogy minden agydaganatos sejtet elpusztítsanak, de közben a csontvelő sejtjei is elpusztulnak. A korábban összegyűjtött őssejteket ezután infundáljuk a páciensbe, hogy megmentsék a csontvelőt, és lehetővé tegyék az egészséges vérsejtek újratelepülését és növekedését a csontvelőben. A kezdeti vizsgálatok az etopozid gyógyszert karboplatinnal és tiotepával együtt használták a nagy dózisú kemoterápiához. A betegeknek súlyos mellékhatásai voltak, különösen súlyos szájsebek, amelyekről azt gondolták, hogy főként az etopozid miatt, és néhány beteg meghalt ezektől a mellékhatásoktól.
A legújabb tanulmányok kimutatták, hogy egy új gyógyszer, a temozolomid hatásos bizonyos típusú agydaganatok ellen. Amikor egyetlen gyógyszerként adták szolid daganatos gyermekeknek, a mellékhatásokat tolerálhatónak tekintették. A temozolomidot szájon át kell beadni. Ebben a tanulmányban a kutatók nagy dózisú kemoterápiát akarnak adni, amely az etopozid helyett temozolomidot, valamint tiotepát és karboplatint tartalmaz. A betegek ezután visszaadják saját őssejteket, hogy megmentsék a csontvelőt a kemoterápiától. Előzetes kísérletet végeztek ezzel az új gyógyszerkombinációval, és kimutatták, hogy a betegek tolerálják ezt a gyógyszerkombinációt, még az ebben a protokollban használt nagyon magas dózisok esetén is.
Egy másik gyógyszer, amelyet a gyermekek rákkezelésében használnak, a 13-cisz-retinsav. Ez a gyógyszer szorosan kapcsolódik az A-vitaminhoz. Szájon át kell bevenni. A rákos sejtek éretlen sejtek, amelyek nem „nőttek fel” felnőtt sejtekké, amelyek működnek a szervezetben. A 13-cisz-retinsavról úgy gondolják, hogy bizonyos típusú rákos sejtekre hat, hogy azokat a szervezetben működő sejtekké érik. A laboratóriumban azt is kimutatták, hogy egyes agydaganatos sejtekben apoptózist okoz. Más típusú gyermekkori rákos megbetegedések esetén is alkalmazták, és a kutatások most kezdik használni visszatérő agydaganatok kezelésére. Ebben a vizsgálatban a kutatók 13-cisz-retinsavat akarnak adni 6 hónapig, miután felépült a nagy dózisú kemoterápiából és őssejtmentéssel.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University
-
-
Hawaii
-
Lihue, Hawaii, Egyesült Államok, 96766
- Hawaii Pacific Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
- Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Hassenfeld Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical Univ. of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37240
- Vanderbilt Univ.
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- MD Anderson Cancer Center (MDACC)
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23284
- Virginia Commonwealth Univ.
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Kiújuló vagy refrakter medulloblasztómában/PNET-ben, központi idegrendszeri csírasejtes daganatban, ependimomában, AT/RT-ben, magas fokú gliomában és egyéb rosszindulatú agydaganatokban szenvedő betegek. Az agytörzsi gliomák alkalmasak, ha a maradék betegség < 1,5 cm3, és ha a beteg dekadronon kívül van.
- A betegeknek legalább egy korábbi terápiás kúrát követően kiújuló vagy refrakter betegségben kell szenvedniük, és minimális reziduális betegséggel kell rendelkezniük, amelyet 1,5 cm2-nél kisebb javulásként határoznak meg. A + CSF citológiájú, lineáris vagy finom noduláris leptomeningealis betegségben szenvedő betegek alkalmasak.
- Megfelelő hematológiai, vese-, máj- és szívfunkció, amelyet a temozolomid beadása előtt 21 napon belül elvégzett laboratóriumi értékek igazolnak.
- A betegeknek megfelelő számú autológ őssejttel kell rendelkezniük, legalább 2 x 106 CD 34+ sejt/kg, lehetőleg legalább 5 x 106 CD 34+ sejt/kg.
Kizárási kritériumok:
- Korábbi myeloablatív terápia
- Gyakori hányás vagy olyan egészségügyi állapot, amely megzavarhatja az orális gyógyszerbevitelt (pl. részleges bélelzáródás)
- Korábbi vagy egyidejű rosszindulatú daganatok más helyeken, kivéve a sebészileg gyógyított in situ méhnyakrákot és a bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómáját. Azok a korábbi rosszindulatú daganatos betegek, akik az elmúlt 24 hónapban nem igényeltek daganatellenes kezelést, jogosultak.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Egyéb: Mieloablatív kemo-temozolomid, tiotepa és karboplatin.
|
A 13-cisz-retinsav felszívódása esetén az első áthaladási metabolizmusnak van kitéve, és a későbbi plazma (és tumor) koncentráció az inaktív 4-oxo metabolittá történő metabolizmus sebességétől függ.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: Nap +42
|
EFS-ről számolnak be visszatérő vagy refrakter medulloblasztómában/primitív neuroektodermális daganatokban szenvedő betegeknél.
Az EFS a rák elsődleges kezelésének befejezése után eltelt idő, ameddig a beteg mentes marad bizonyos szövődményektől vagy eseményektől, amelyeket a kezeléssel megelőzni vagy késleltetni kellett.
|
Nap +42
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Nap +77
|
Kiújult vagy refrakter medulloblasztómában/primitív neuroektodermális daganatokban szenvedő betegeknél OS-ről számolnak be.
Az OS definíciója szerint a kezelés kezdetétől eltelt idő, ameddig a betegséggel diagnosztizált betegek még életben vannak.
|
Nap +77
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A 13-cisz-retinsav toxicitása
Időkeret: Egy év
|
Jelenteni a 13-cisz-retinsav toxicitását nagy dózisú temozolomid, tiotepa és karboplatin ASCR mellett.
|
Egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sharon L Gardner, MD, NYU Langone Health
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Neoplazmák webhelyenként
- A központi idegrendszer daganatai
- Idegrendszeri neoplazmák
- Agyi neoplazmák
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Bőrgyógyászati szerek
- Keratolitikus szerek
- Carboplatin
- Temozolomid
- Tiotepa
- Tretinoin
- Izotretinoin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 12853
- PBMTC ONC-032P (Egyéb azonosító: Pediatric Blood and Marrow Tranplant Consortium)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Agydaganatok
-
Immunocore LtdMegszűntVálassza az Advanced Solid Tumors lehetőségetEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Spanyolország
-
CDR-Life AGMég nincs toborzásVálassza az Advanced Solid Tumors lehetőséget
-
MedImmune LLCBefejezveVálassza az Advanced Solid Tumors lehetőségetEgyesült Államok, Franciaország, Hollandia
-
Immunocore LtdMegszűntVálassza az Advanced Solid Tumors lehetőségetEgyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezvecMET Dysegulation Advanced Solid TumorsAusztria, Dánia, Svédország, Egyesült Királyság, Spanyolország, Németország, Hollandia, Egyesült Államok
-
AmgenAktív, nem toborzóKRAS p.G12C Mutant Advanced Solid TumorsEgyesült Államok, Franciaország, Kanada, Spanyolország, Belgium, Koreai Köztársaság, Ausztria, Ausztrália, Magyarország, Görögország, Németország, Japán, Románia, Svájc, Brazília, Portugália
-
Novartis PharmaceuticalsNantCell, Inc.MegszűntPIK3CA Mutated Advanced Solid Tumors | PIK3CA Amplified Advanced Solid TumorsSpanyolország, Belgium, Egyesült Államok, Kanada
-
Suzhou Genhouse Bio Co., Ltd.ToborzásAdvanced Solid Tumors | Kirsten Rat SarcomaKína
-
Immunocore LtdToborzásAz IMC-F106C biztonsága és hatékonysága egyetlen szerként és ellenőrzőpont-inhibitorokkal kombinálvaVálassza az Advanced Solid Tumors lehetőségetEgyesült Államok, Belgium, Koreai Köztársaság, Ausztrália, Németország, Egyesült Királyság, Spanyolország, Lengyelország, Ausztria, Brazília, Kanada, Új Zéland, Franciaország, Olaszország, Hollandia, Svájc
-
Shattuck Labs, Inc.Aktív, nem toborzóMelanóma | Vesesejtes karcinóma | Hodgkin limfóma | Gyomor adenokarcinóma | Nem kissejtes tüdőrák | A fej és a nyak laphámsejtes karcinóma | Diffúz nagy B-sejtes limfóma | Urotheliális karcinóma | Gastrooesophagealis Junction adenocarcinoma | A bőr laphámsejtes karcinóma | A végbélnyílás laphámsejtes karcinóma és egyéb feltételekEgyesült Államok, Kanada, Belgium, Spanyolország
Klinikai vizsgálatok a temozolomid, tiotepa, karboplatin, 13-cisz-retinsav
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterBefejezveNeuroblasztómaEgyesült Államok