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Temozolomide, tiotepa e carboplatino con salvataggio di cellule staminali autologhe seguito da acido 13-cis-retinoico in pazienti con tumori cerebrali maligni ricorrenti/refrattari

17 giugno 2021 aggiornato da: NYU Langone Health

NYU 05-40 PBMTC ONC-032P: temozolomide ad alto dosaggio, tiotepa e carboplatino con recupero di cellule staminali autologhe (ASCR) seguito da terapia continuativa con acido 13-cis-retinoico in pazienti con tumori cerebrali maligni ricorrenti/refrattari

Lo scopo di questo studio è quello di:

Scopri quanto è sicuro ed efficace (monitorando gli effetti positivi e/o negativi) il trattamento con alte dosi di temozolomide, tiotepa e carboplatino con salvataggio delle cellule staminali seguito da acido 13-cis-retinoico su bambini e adolescenti con tumori cerebrali ricorrenti/refrattari

Scopri come il corpo utilizza l'acido 13-cis-retinoico studiando i livelli ematici e le proteine ​​nel sangue che scompongono l'acido 13-cis-retinoico

Determina quanto bene l'acido retinoico 13-cis penetra nel fluido spinale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori hanno utilizzato alte dosi di chemioterapia combinata seguita da un salvataggio di cellule staminali per trattare i tumori cerebrali ricorrenti con moderato successo. La chemioterapia ad alte dosi con salvataggio di cellule staminali ha portato a una sopravvivenza a lungo termine di circa il 25% in pazienti con diversi tipi di tumori cerebrali ricorrenti. Le cellule staminali sono cellule del midollo osseo che producono cellule del sangue. Le cellule staminali vengono raccolte dal sangue del paziente prima della chemioterapia ad alte dosi. Ai pazienti vengono somministrate alte dosi di chemioterapia per uccidere ogni cellula del tumore al cervello, ma nel processo vengono uccise anche le cellule del midollo osseo. Le cellule staminali precedentemente raccolte vengono quindi infuse nel paziente per salvare il midollo osseo e consentire alle cellule del sangue sane di ripopolarsi e crescere nel midollo osseo. Gli studi iniziali hanno utilizzato il farmaco etoposide insieme a carboplatino e tiotepa per la chemioterapia ad alte dosi. I pazienti hanno manifestato gravi effetti collaterali, in particolare gravi ulcere alla bocca, ritenuti principalmente dovuti all'etoposide, e alcuni pazienti sono deceduti a causa di questi effetti collaterali.

Recenti studi hanno dimostrato che un nuovo farmaco, la temozolomide, è attivo contro alcuni tipi di tumori cerebrali. Quando è stato somministrato come singolo farmaco a bambini con tumori solidi, gli effetti collaterali sono stati considerati tollerabili. La temozolomide viene somministrata per via orale. In questo studio, i ricercatori vogliono somministrare una chemioterapia ad alte dosi che includa i farmaci temozolomide al posto dell'etoposide, insieme a tiotepa e carboplatino. Ai pazienti verranno quindi restituite le proprie cellule staminali per salvare il midollo osseo dalla chemioterapia. È stato eseguito uno studio preliminare utilizzando questa nuova combinazione di farmaci e ha dimostrato che i pazienti tollerano questa combinazione di farmaci, anche alle dosi molto elevate che verranno utilizzate in questo protocollo.

Un altro farmaco che viene utilizzato nel trattamento del cancro pediatrico è chiamato acido 13-cis-retinoico. Questo farmaco è strettamente correlato alla vitamina A. Viene assunto per via orale. Le cellule tumorali sono cellule immature che non sono "cresciute" in cellule adulte che funzionano nel corpo. Si pensa che l'acido 13-cis-retinoico agisca su alcuni tipi di cellule tumorali per farle maturare in cellule che funzionano nel corpo. È stato anche dimostrato in laboratorio che provoca l'apoptosi di alcune cellule tumorali cerebrali. È stato utilizzato in altri tipi di tumori pediatrici e la ricerca sta appena iniziando a utilizzarlo per il trattamento di tumori cerebrali ricorrenti. In questo studio i ricercatori vogliono darti acido 13-cis-retinoico per 6 mesi dopo che ti sei ripreso dalla chemioterapia ad alte dosi con salvataggio di cellule staminali.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Hawaii
      • Lihue, Hawaii, Stati Uniti, 96766
        • Hawaii Pacific Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York- North Shore LIJ
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Hassenfeld Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical Univ. of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37240
        • Vanderbilt Univ.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center (MDACC)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • Virginia Commonwealth Univ.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con medulloblastoma/PNET ricorrente o refrattario, tumori a cellule germinali del SNC, ependimomi, AT/RT, glioma ad alto grado e altri tumori cerebrali maligni. I gliomi del tronco cerebrale sono ammissibili se la malattia residua è < 1,5 cc e se il paziente è fuori decadron.
  2. I pazienti devono avere una malattia ricorrente o refrattaria dopo almeno un precedente ciclo di terapia e devono avere una malattia residua minima definita come < 1,5 cm2 di enhancement. Sono ammissibili i pazienti con + citologia CSF, malattia leptomeningea nodulare lineare o fine.
  3. Adeguata funzionalità ematologica, renale, epatica e cardiaca, come dimostrato dai valori di laboratorio eseguiti entro 21 giorni, inclusi, prima della somministrazione di temozolomide.
  4. I pazienti devono avere a disposizione un numero adeguato di cellule staminali autologhe definito come minimo 2 x 106 cellule CD 34+/kg e preferibilmente almeno 5 x 106 cellule CD 34+/kg.

Criteri di esclusione:

  1. Precedente terapia mieloablativa
  2. Vomito frequente o condizione medica che potrebbe interferire con l'assunzione di farmaci per via orale (ad esempio, ostruzione intestinale parziale)
  3. Precedenti o concomitanti tumori maligni in altri siti ad eccezione del carcinoma in situ della cervice e del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle curati chirurgicamente. Sono ammissibili i pazienti con precedenti tumori maligni che non hanno richiesto un trattamento antitumorale nei 24 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Chemio-temozolomide mieloablativo, tiotepa e carboplatino.
Droga: temozolomide, tiotepa, carboplatino, acido 13-cis-retinoico
L'acido 13-cis-retinoico, una volta assorbito, può essere soggetto a un metabolismo di primo passaggio e le successive concentrazioni plasmatiche (e tumorali) dipenderanno dalla velocità del metabolismo del metabolita inattivo 4-oxo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: Giorno +42
EFS sarà riportato in pazienti con medulloblastoma ricorrente o refrattario/tumori neuroectodermici primitivi. L'EFS è definita come il periodo di tempo dopo la fine del trattamento primario per un tumore durante il quale il paziente rimane libero da determinate complicanze o eventi che il trattamento intendeva prevenire o ritardare.
Giorno +42
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Giorno +77
L'OS sarà riportata in pazienti con medulloblastoma ricorrente o refrattario/tumori neuroectodermici primitivi. L'OS è definita come il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti con diagnosi di malattia sono ancora vivi.
Giorno +77

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità dell'acido 13-cis-retinoico
Lasso di tempo: Un anno
Per segnalare la tossicità dell'acido 13-cis-retinoico dopo alte dosi di temozolomide, tiotepa e carboplatino con ASCR.
Un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Collaboratori

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Schneider Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Sharon L Gardner, MD, NYU Langone Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2005

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 settembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2007

Primo Inserito (Stima)

12 settembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12853
  • PBMTC ONC-032P (Altro identificatore: Pediatric Blood and Marrow Tranplant Consortium)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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