Temozolomid, tiotepa i karboplatyna z autologicznymi komórkami macierzystymi, a następnie kwasem 13-cis-retinowym u pacjentów z nawracającymi/opornymi złośliwymi guzami mózgu

Naukowcy zastosowali wysokie dawki chemioterapii skojarzonej, a następnie ratowanie komórek macierzystych w leczeniu nawracających guzów mózgu z umiarkowanym powodzeniem. Chemioterapia wysokimi dawkami z ratowaniem komórek macierzystych zaowocowała długoterminowym przeżyciem około 25% u pacjentów z kilkoma różnymi typami nawracających guzów mózgu. Komórki macierzyste to komórki w szpiku kostnym, które wytwarzają komórki krwi. Komórki macierzyste są pobierane z krwi pacjenta przed chemioterapią w wysokich dawkach. Pacjenci otrzymują wysokie dawki chemioterapii, aby zabić każdą komórkę guza mózgu, ale w trakcie tego procesu zabijane są również komórki szpiku kostnego. Wcześniej pobrane komórki macierzyste są następnie podawane pacjentowi w celu ratowania szpiku kostnego i umożliwienia ponownej populacji i wzrostu zdrowych krwinek w szpiku kostnym. Wstępne badania wykorzystywały lek etopozyd wraz z karboplatyną i tiotepą do chemioterapii w dużych dawkach. U pacjentów występowały ciężkie działania niepożądane, zwłaszcza ciężkie owrzodzenia jamy ustnej, prawdopodobnie spowodowane głównie przez etopozyd, a niektórzy pacjenci zmarli z powodu tych działań niepożądanych.

Ostatnie badania wykazały, że nowy lek, temozolomid, jest aktywny przeciwko niektórym typom guzów mózgu. Kiedy podawano go jako pojedynczy lek dzieciom z guzami litymi, działania niepożądane uznano za dopuszczalne. Temozolomid podaje się doustnie. W tym badaniu naukowcy chcą podać chemioterapię w dużych dawkach, która zawiera temozolomid zamiast etopozydu, wraz z tiotepą i karboplatyną. Następnie pacjenci otrzymają z powrotem własne komórki macierzyste, aby uratować szpik kostny przed chemioterapią. Przeprowadzono wstępne badanie z użyciem tej nowej kombinacji leków i wykazano, że pacjenci tolerują tę kombinację leków, nawet przy bardzo wysokich dawkach, które będą stosowane w tym protokole.

Innym lekiem stosowanym w leczeniu raka u dzieci jest kwas 13-cis-retinowy. Ten lek jest blisko spokrewniony z witaminą A. Jest przyjmowany doustnie. Komórki rakowe to niedojrzałe komórki, które nie „wyrosły” w dorosłe komórki, które działają w organizmie. Uważa się, że kwas 13-cis-retinowy działa na niektóre typy komórek nowotworowych, powodując ich dojrzewanie do komórek funkcjonujących w organizmie. Wykazano również w laboratorium, że powoduje apoptozę niektórych komórek guza mózgu. Stosowano go w innych typach nowotworów dziecięcych, a badania dopiero zaczynają wykorzystywać go w leczeniu nawracających guzów mózgu. W tym badaniu naukowcy chcą podawać ci kwas 13-cis-retinowy przez 6 miesięcy po wyzdrowieniu z chemioterapii w dużych dawkach z ratowaniem komórek macierzystych.