地塞米松治疗镰状细胞病患者的急性胸部综合征
口服地塞米松治疗急性胸部综合征的随机试验
研究概览
详细说明
SCD 是一种遗传性血液病。 症状包括贫血、感染、器官损伤和剧烈疼痛，称为“镰状细胞危象”。 ACS 是一种危及生命的 SCD 肺相关并发症，可降低血液中的氧气水平。 ACS 的反复发生可导致肺损伤。 它是 SCD 患者住院治疗的第二大常见原因，占 SCD 患者过早死亡的 25% 以上。 ACS 的症状包括发烧、胸痛、咳嗽和呼吸困难。 ACS 可能突然出现，通常需要立即住院和治疗，包括抗生素、补充氧气和输血。 先前的研究表明，地塞米松是一种阻止炎症的类固醇药物，可以减少 ACS 患者的住院时间；然而，这些早期研究的一些参与者由于新的镰状细胞疼痛而再次住院。 在一段时间内缓慢减少地塞米松的剂量可能会降低新的镰状细胞疼痛发生的机会。 本研究的目的是评估地塞米松方案的有效性，该方案包括逐渐减少剂量以减少 SCD 和 ACS 患者的住院和恢复时间。
这项研究将招募在过去 24 小时内住院并被诊断出患有 ACS 的 SCD 患者。 参与者将被随机分配，每天接受地塞米松或安慰剂，持续 8 天。 每 2 天，药物剂量将逐渐减少。 在医院期间，参与者将接受 ACS 的常规护理，包括抗生素、止痛药、静脉输液和其他所需的治疗。 每天，参与者将接受身体检查、疼痛评估评分、测量体内氧气水平的测试、血液采集，如果需要，还会进行胸部 X 光检查。 每 4 小时测量一次生命体征和血压。 研究人员将记录参与者接受的止痛药、输血、氧气和呼吸治疗的数量。
出院后，将在参与者最初入院后 1 周（此时仍在住院的参与者将不参加此次访问）和出院后 1 个月进行随访。 在两次就诊时，将收集有关疼痛治疗和输血的医院就诊信息，并重复研究早期进行的评估。 第二次访问还将包括肺功能测试。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- University Of California - Davis
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Kosair Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital Boston
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- St. Christopher's Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center of Dallas
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 镰状细胞性贫血 (Hgb SS) 或镰状 β0 地中海贫血 (Hgb Sβ0) 的诊断
ACS 的当前发作，定义为在胸片上看到新的肺叶或节段性肺部浸润和以下两项或多项发现：
- 温度 38.5°C 或更高
- 呼吸急促（即呼吸急促）
- 呼吸困难或呼吸功增加
- 胸壁痛
- 通过脉搏血氧仪测量室内空气中的氧饱和度低于 90%
- 在进入研究前 24 小时内诊断出的当前 ACS 发作
- 能够以胶囊形式服用药物
排除标准：
- 先前参与本研究
被诊断患有任何可能因皮质类固醇治疗而恶化的身体状况，包括以下任何一种情况：
- 糖尿病
- 高血压
- 食管或胃肠道溃疡或出血
- 已知的缺血性坏死
- 进入研究前 6 个月诊断为 ACS
- 在进入研究前 14 天内因任何原因接受口服或肠外皮质类固醇治疗
- 进入研究前 3 个月内使用吸入性皮质类固醇或全身性皮质类固醇治疗呼吸系统疾病
- 需要皮质类固醇治疗的长期肺部疾病
- 参与不到 4 个月前结束的慢性输血计划。 长期输血方案包括至少每 6 周连续输血或换血方案，至少连续输血 3 次，以预防 SCD 相关并发症。
- 孕
- 在进入研究前 90 天内使用任何研究药物进行治疗
- 结核病史或结核病皮肤试验阳性
- 已知的 HIV 感染或当前的全身性真菌感染
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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符合进入标准的个体将随机接受 0.3 mg/kg（12 mg 最大单次剂量）的安慰剂。
研究药物将每 12 小时口服一次，直到出院或最多 4 剂（2 天），以先到者为准。
此后，研究药物将在 6 天内逐渐减少，总治疗时间不超过 8 天。
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有源比较器：地塞米松
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符合进入标准的个体将随机接受地塞米松 0.3 mg/kg（12 mg 最大单次剂量）。
研究药物将每 12 小时口服一次，直到出院或最多 4 剂（2 天），以先到者为准。
此后，研究药物将在 6 天内逐渐减少，总治疗时间不超过 8 天。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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急性胸部综合征 (ACS) 体征和症状持续时间或住院时间的对数（自然），以较短者为准
大体时间：从第一次给药到住院结束计算，没有最大天数
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ACS 症状的解决包括呼吸频率
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从第一次给药到住院结束计算，没有最大天数
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疼痛等级
大体时间：在住院结束时测量
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从随机化（基线）到出院的疼痛基线评级的变化，每 4 小时评估一次。
疼痛根据儿科人群的 Oucher 量表或成人的数字评分量表进行评分，均为 0 至 10，其中 0 表示无疼痛，10 表示剧烈疼痛。
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在住院结束时测量
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住院时间
大体时间：在住院结束时测量，没有最大天数
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从治疗开始到出院的持续时间（小时）。
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在住院结束时测量，没有最大天数
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补充氧气的持续时间
大体时间：在住院结束时测量
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补充氧气开始日期/时间和首次剂量日期/时间（以较晚者为准）与补充氧气停止日期/时间之间的时间段
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在住院结束时测量
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低氧血症（低血氧）持续时间
大体时间：在住院结束时测量
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自第一次给药日期/时间以来受试者出现低氧血症（SpO2 值低于 92%）的时间段总和
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在住院结束时测量
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Charles Quinn, MD、University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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