Dexametasona para tratar el síndrome torácico agudo en personas con enfermedad de células falciformes
Ensayo aleatorizado de dexametasona oral para el síndrome torácico agudo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La SCD es un trastorno sanguíneo hereditario. Los síntomas incluyen anemia, infecciones, daño a los órganos y episodios intensos de dolor, que se denominan "crisis de células falciformes". El SCA es una complicación de la SCD relacionada con los pulmones que pone en peligro la vida y que puede reducir el nivel de oxígeno en la sangre. Las ocurrencias repetidas de ACS pueden causar daño pulmonar. Es la segunda causa más común de hospitalizaciones entre personas con SCD y representa más del 25% de las muertes prematuras en personas con SCD. Los síntomas de SCA incluyen fiebre, dolor de pecho, tos y dificultad para respirar. El SCA puede aparecer repentinamente y, a menudo, requiere hospitalización y tratamiento inmediatos, incluidos antibióticos, oxígeno suplementario y transfusiones de sangre. Estudios anteriores han demostrado que la dexametasona, un tipo de medicamento esteroide que bloquea la inflamación, puede disminuir el tiempo de hospitalización de las personas con SCA; sin embargo, algunos participantes en estos estudios anteriores fueron rehospitalizados debido a un nuevo dolor de células falciformes. Disminuir lentamente la dosis de dexametasona durante un período de tiempo puede disminuir la probabilidad de que se presente un nuevo dolor de células falciformes. El propósito de este estudio es evaluar la efectividad de un régimen de dexametasona que incluye una reducción gradual de la dosis al disminuir la hospitalización y el tiempo de recuperación en personas con SCD y SCA.
Este estudio inscribirá a personas con SCD que estén hospitalizadas y hayan sido diagnosticadas con ACS en las últimas 24 horas. Los participantes serán asignados al azar para recibir dexametasona o placebo diariamente durante 8 días. Cada 2 días se reducirá gradualmente la dosis del medicamento. Mientras estén en el hospital, los participantes recibirán la atención habitual para el SCA, incluidos antibióticos, medicamentos para el control del dolor, líquidos intravenosos y otros tratamientos necesarios. Cada día, los participantes se someterán a un examen físico, una puntuación de evaluación del dolor, una prueba para medir el nivel de oxígeno en el cuerpo, extracción de sangre y, si es necesario, una radiografía de tórax. Las mediciones de signos vitales y presión arterial se realizarán cada 4 horas. El personal del estudio documentará la cantidad de analgésicos, transfusiones de sangre, oxígeno y tratamientos respiratorios que reciben los participantes.
Al salir del hospital, las visitas de seguimiento se realizarán 1 semana después de que los participantes fueran admitidos originalmente en el hospital (los participantes que aún estén hospitalizados en este momento no asistirán a esta visita) y 1 mes después del alta hospitalaria. En ambas visitas, se recopilará información sobre las visitas al hospital para el tratamiento del dolor y las transfusiones de sangre, y se repetirán las evaluaciones realizadas anteriormente en el estudio. La segunda visita también incluirá pruebas de función pulmonar.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University Of California - Davis
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Kosair Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St. Christopher's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de anemia falciforme (Hgb SS) o falciforme-β0-talasemia (Hgb Sβ0)
Episodio actual de SCA, definido como un nuevo infiltrado pulmonar lobular o segmentario observado en una radiografía de tórax y dos o más de los siguientes hallazgos:
- Temperatura de 38,5°C o superior
- Taquipnea (es decir, respiración rápida)
- Disnea o aumento del trabajo respiratorio
- Dolor en la pared torácica
- Saturación de oxígeno inferior al 90% en aire ambiente por oximetría de pulso
- Episodio actual de SCA diagnosticado en las 24 horas anteriores al ingreso al estudio
- Capacidad para tomar medicamentos en forma de cápsula.
Criterio de exclusión:
- Participación previa en este estudio
Diagnosticado con cualquier condición médica que probablemente empeorará con la terapia con corticosteroides, incluida cualquiera de las siguientes condiciones:
- Diabetes mellitus
- Alta presión sanguínea
- Úlcera o sangrado esofágico o gastrointestinal
- Necrosis avascular conocida
- Diagnóstico de SCA en los 6 meses previos al ingreso al estudio
- Tratamiento con corticosteroides orales o parenterales por cualquier motivo en los 14 días anteriores al ingreso al estudio
- Uso de corticosteroides inhalados o corticosteroides sistémicos para enfermedades respiratorias en los 3 meses anteriores al ingreso al estudio
- Afección pulmonar a largo plazo que requiere tratamiento con corticosteroides
- Participación en un programa de transfusiones crónicas que finalizó hace menos de 4 meses. Un programa de transfusiones crónicas incluye un régimen de transfusiones seriadas simples o de intercambio administradas al menos cada 6 semanas durante al menos tres transfusiones consecutivas para la prevención de complicaciones relacionadas con la MSC.
- Embarazada
- Tratamiento con cualquier fármaco en investigación en los 90 días anteriores al ingreso al estudio
- Antecedentes de tuberculosis o una prueba cutánea positiva para tuberculosis.
- Infección por VIH conocida o una infección fúngica sistémica actual
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Las personas que cumplan con los criterios de ingreso serán aleatorizadas para recibir 0,3 mg/kg (dosis única máxima de 12 mg) de placebo.
El fármaco del estudio se administrará por vía oral cada 12 horas hasta el alta hospitalaria o durante un máximo de 4 dosis (2 días), lo que ocurra primero.
A partir de entonces, el fármaco del estudio se reducirá gradualmente durante 6 días para una duración total de la terapia que no exceda los 8 días.
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Comparador activo: Dexametasona
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Las personas que cumplan con los criterios de ingreso serán aleatorizadas para recibir 0,3 mg/kg de dexametasona (dosis única máxima de 12 mg).
El fármaco del estudio se administrará por vía oral cada 12 horas hasta el alta hospitalaria o durante un máximo de 4 dosis (2 días), lo que ocurra primero.
A partir de entonces, el fármaco del estudio se reducirá gradualmente durante 6 días para una duración total de la terapia que no exceda los 8 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Registro (natural) de la duración de los signos y síntomas del síndrome torácico agudo (SCA) o la duración de la hospitalización, lo que sea menor
Periodo de tiempo: Medido desde la primera dosis hasta el final de la estancia hospitalaria, sin número máximo de días
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La resolución de los síntomas del SCA incluye la frecuencia respiratoria
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Medido desde la primera dosis hasta el final de la estancia hospitalaria, sin número máximo de días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calificación del dolor
Periodo de tiempo: Medido al final de la estancia hospitalaria
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Cambio desde la calificación inicial del dolor desde la aleatorización (línea inicial) hasta el alta del hospital, evaluado cada 4 horas.
El dolor se calificó en la escala de Oucher para la población pediátrica o en la escala de calificación numérica para la población adulta, ambas de 0 a 10, donde 0 indica ausencia de dolor y 10 indica dolor intenso.
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Medido al final de la estancia hospitalaria
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Duración de la hospitalización
Periodo de tiempo: Medido al final de la estancia hospitalaria, sin número máximo de días
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Duración en horas desde el inicio del tratamiento hasta el alta hospitalaria.
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Medido al final de la estancia hospitalaria, sin número máximo de días
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Duración del oxígeno suplementario
Periodo de tiempo: Medido al final de la estancia hospitalaria
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Período de tiempo entre la fecha/hora de inicio del oxígeno suplementario y la fecha/hora de la primera dosis, la que sea posterior, y la fecha/hora de finalización del oxígeno suplementario
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Medido al final de la estancia hospitalaria
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Duración de la hipoxemia (bajo nivel de oxígeno en la sangre)
Periodo de tiempo: Medido al final de la estancia hospitalaria
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Suma de los períodos de tiempo en los que el sujeto estuvo hipoxémico (valor de Sp02 inferior al 92 %) desde la fecha/hora de la primera dosis
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Medido al final de la estancia hospitalaria
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Síndrome torácico agudo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antineoplásicos
- Antieméticos
- Agentes Gastrointestinales
- Glucocorticoides
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Dexametasona
Otros números de identificación del estudio
- 516
- U54HL070587 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- U54HL070587-07 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
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