- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00530270
La dexaméthasone pour traiter le syndrome thoracique aigu chez les personnes atteintes de drépanocytose
Essai randomisé sur la dexaméthasone orale pour le syndrome thoracique aigu
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La SCD est une maladie héréditaire du sang. Les symptômes comprennent l'anémie, les infections, les lésions organiques et des épisodes intenses de douleur, appelés «crises drépanocytaires». Le SCA est une complication pulmonaire potentiellement mortelle de la drépanocytose qui peut abaisser le niveau d'oxygène dans le sang. Des occurrences répétées de SCA peuvent causer des lésions pulmonaires. Il s'agit de la deuxième cause d'hospitalisation chez les personnes atteintes de SCD et représente plus de 25 % des décès prématurés chez les personnes atteintes de SCD. Les symptômes du SCA comprennent de la fièvre, des douleurs thoraciques, de la toux et des difficultés respiratoires. Le SCA peut apparaître soudainement et nécessite souvent une hospitalisation et un traitement immédiats, notamment des antibiotiques, de l'oxygène supplémentaire et des transfusions sanguines. Des études antérieures ont montré que la dexaméthasone, un type de médicament stéroïdien qui bloque l'inflammation, peut réduire la durée d'hospitalisation des personnes atteintes de SCA ; cependant, certains participants à ces études antérieures ont été réhospitalisés en raison d'une nouvelle douleur drépanocytaire. Une diminution lente de la dose de dexaméthasone sur une période de temps peut réduire le risque d'apparition de nouvelles douleurs drépanocytaires. Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité d'un régime de dexaméthasone qui comprend une réduction progressive de la dose pour diminuer le temps d'hospitalisation et de récupération chez les personnes atteintes de SCD et de SCA.
Cette étude recrutera des personnes atteintes de SCD qui sont hospitalisées et qui ont reçu un diagnostic de SCA au cours des dernières 24 heures. Les participants seront assignés au hasard pour recevoir soit de la dexaméthasone soit un placebo quotidiennement pendant 8 jours. Tous les 2 jours, la dose de médicament sera progressivement réduite. Pendant leur séjour à l'hôpital, les participants recevront les soins habituels pour le SCA, notamment des antibiotiques, des analgésiques, des liquides intraveineux et d'autres traitements nécessaires. Chaque jour, les participants subiront un examen physique, un score d'évaluation de la douleur, un test pour mesurer le niveau d'oxygène dans le corps, une prise de sang et, si nécessaire, une radiographie pulmonaire. Les signes vitaux et les mesures de la tension artérielle seront pris toutes les 4 heures. Le personnel de l'étude documentera la quantité d'analgésiques, de transfusions sanguines, d'oxygène et de traitements respiratoires que les participants reçoivent.
À la sortie de l'hôpital, les visites de suivi auront lieu 1 semaine après l'admission initiale des participants à l'hôpital (les participants qui sont encore hospitalisés à ce moment-là ne participeront pas à cette visite) et 1 mois après la sortie de l'hôpital. Lors des deux visites, des informations sur les visites à l'hôpital pour le traitement de la douleur et les transfusions sanguines seront recueillies, et les évaluations effectuées plus tôt dans l'étude seront répétées. La deuxième visite comprendra également des tests de la fonction pulmonaire.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California - Davis
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Kosair Children's Hospital
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Children's Hospital Boston
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- St. Christopher's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de drépanocytose (Hgb SS) ou drépanocytose-β0-thalassémie (Hgb Sβ0)
Épisode actuel de SCA, défini comme un nouvel infiltrat pulmonaire lobaire ou segmentaire observé sur une radiographie thoracique et au moins deux des signes suivants :
- Température de 38,5 °C ou plus
- Tachypnée (c'est-à-dire respiration rapide)
- Dyspnée ou travail respiratoire accru
- Douleur à la paroi thoracique
- Saturation en oxygène inférieure à 90% dans l'air ambiant par oxymétrie de pouls
- Épisode actuel de SCA diagnostiqué dans les 24 heures précédant l'entrée dans l'étude
- Capacité à prendre des médicaments sous forme de capsules
Critère d'exclusion:
- Participation antérieure à cette étude
Diagnostiqué avec toute condition médicale susceptible d'être aggravée par la corticothérapie, y compris l'une des conditions suivantes :
- Diabète sucré
- Hypertension artérielle
- Ulcération ou saignement oesophagien ou gastro-intestinal
- Nécrose avasculaire connue
- Diagnostic de SCA dans les 6 mois précédant l'entrée à l'étude
- Traitement par corticothérapie orale ou parentérale pour quelque raison que ce soit dans les 14 jours précédant l'entrée à l'étude
- Utilisation de corticostéroïdes inhalés ou de corticostéroïdes systémiques pour les maladies respiratoires dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude
- Affection pulmonaire à long terme nécessitant un traitement aux corticostéroïdes
- Participation à un programme de transfusions chroniques qui s'est terminé il y a moins de 4 mois. Un programme de transfusions chroniques comprend un schéma de transfusions simples ou d'échange en série administrées au moins toutes les 6 semaines pendant au moins trois transfusions consécutives pour la prévention des complications liées à la drépanocytose.
- Enceinte
- Traitement avec tout médicament expérimental dans les 90 jours précédant l'entrée à l'étude
- Antécédents de tuberculose ou test cutané positif pour la tuberculose
- Infection à VIH connue ou infection fongique systémique actuelle
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Les personnes répondant aux critères d'admission seront randomisées pour recevoir 0,3 mg/kg (dose unique maximale de 12 mg) de placebo.
Le médicament à l'étude sera administré par voie orale toutes les 12 heures jusqu'à la sortie de l'hôpital ou pour un maximum de 4 doses (2 jours), selon la première éventualité.
Par la suite, le médicament à l'étude sera réduit sur 6 jours pour une durée totale de traitement ne dépassant pas 8 jours.
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Comparateur actif: Dexaméthasone
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Les personnes répondant aux critères d'entrée seront randomisées pour recevoir de la dexaméthasone 0,3 mg/kg (dose unique maximale de 12 mg).
Le médicament à l'étude sera administré par voie orale toutes les 12 heures jusqu'à la sortie de l'hôpital ou pour un maximum de 4 doses (2 jours), selon la première éventualité.
Par la suite, le médicament à l'étude sera réduit sur 6 jours pour une durée totale de traitement ne dépassant pas 8 jours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Log (naturel) de la durée des signes et symptômes du syndrome thoracique aigu (SCA) ou de la durée de l'hospitalisation, selon la valeur la plus courte
Délai: Mesuré de la première dose à la fin du séjour hospitalier, pas de nombre de jours maximum
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La résolution des symptômes du SCA comprend la fréquence respiratoire
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Mesuré de la première dose à la fin du séjour hospitalier, pas de nombre de jours maximum
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la douleur
Délai: Mesuré à la fin du séjour à l'hôpital
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Changement de l'évaluation de la douleur de base de la randomisation (ligne de base) à la sortie de l'hôpital, évaluée toutes les 4 heures.
La douleur a été évaluée sur l'échelle d'Oucher pour la population pédiatrique ou sur une échelle d'évaluation numérique pour la population adulte, de 0 à 10, 0 indiquant l'absence de douleur et 10 indiquant une douleur intense.
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Mesuré à la fin du séjour à l'hôpital
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Durée d'hospitalisation
Délai: Mesuré à la fin du séjour hospitalier, pas de nombre de jours maximum
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Durée en heures depuis le début du traitement jusqu'à la sortie de l'hôpital.
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Mesuré à la fin du séjour hospitalier, pas de nombre de jours maximum
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Durée de l'oxygène supplémentaire
Délai: Mesuré à la fin du séjour à l'hôpital
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Période de temps entre la date/heure de début de l'oxygène supplémentaire et la date/heure de la première dose, selon la dernière éventualité, et la date/heure d'arrêt de l'oxygène supplémentaire
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Mesuré à la fin du séjour à l'hôpital
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Durée de l'hypoxémie (faible taux d'oxygène dans le sang)
Délai: Mesuré à la fin du séjour à l'hôpital
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Somme des périodes pendant lesquelles le sujet était hypoxémique (valeur Sp02 inférieure à 92 %) depuis la première dose date/heure
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Mesuré à la fin du séjour à l'hôpital
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies des voies respiratoires
- Troubles respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Anémie, Drépanocytose
- Syndrome thoracique aigu
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents autonomes
- Agents du système nerveux périphérique
- Agents anti-inflammatoires
- Agents antinéoplasiques
- Antiémétiques
- Agents gastro-intestinaux
- Glucocorticoïdes
- Les hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents antinéoplasiques, hormonaux
- Dexaméthasone
Autres numéros d'identification d'étude
- 516
- U54HL070587 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- U54HL070587-07 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
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