Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dexamethason til behandling af akut brystsyndrom hos mennesker med seglcellesygdom

29. marts 2013 opdateret af: Dr. Charles Quinn, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomiseret forsøg med oral dexamethason for akut brystsyndrom

Mennesker med seglcellesygdom (SCD) kan udvikle akut brystsyndrom (ACS), som er en almindelig og alvorlig lungesygdom, der normalt kræver hospitalsindlæggelse. Dexamethason er en medicin, der kan reducere indlæggelsestiden for personer med ACS, men det kan også medføre nye seglcellesmerter. Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​en dexamethason-kur, der inkluderer en gradvis dosisreduktion ved faldende hospitalsindlæggelse og restitutionstid hos personer med SCD og ACS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SCD er en arvelig blodsygdom. Symptomerne omfatter anæmi, infektioner, organskader og intense episoder af smerte, som kaldes "seglcellekriser". ACS er en livstruende, lungerelateret komplikation af SCD, der kan sænke niveauet af ilt i blodet. Gentagne forekomster af ACS kan forårsage lungeskade. Det er den næsthyppigste årsag til indlæggelser blandt mennesker med SCD og tegner sig for mere end 25 % af for tidlige dødsfald hos personer med SCD. Symptomer på ACS omfatter feber, brystsmerter, hoste og åndedrætsbesvær. ACS kan opstå pludseligt og kræver ofte øjeblikkelig indlæggelse og behandling, herunder antibiotika, supplerende ilt og blodtransfusioner. Tidligere undersøgelser har vist, at dexamethason, en type steroidmedicin, der blokerer inflammation, kan reducere indlæggelsestiden for personer med ACS; dog blev nogle deltagere i disse tidligere undersøgelser genindlagt på grund af nye seglcellesmerter. Langsomt nedsættelse af dosis af dexamethason over en periode kan mindske chancen for, at der opstår nye seglcellesmerter. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​et dexamethason-regime, der inkluderer en gradvis dosisreduktion ved aftagende hospitalsindlæggelse og restitutionstid hos personer med SCD og ACS.

Denne undersøgelse vil indskrive personer med SCD, som er indlagt og er blevet diagnosticeret med ACS inden for de seneste 24 timer. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten dexamethason eller placebo på daglig basis i 8 dage. Hver 2. dag reduceres medicindosis gradvist. Mens de er på hospitalet, vil deltagerne modtage sædvanlig pleje til ACS, herunder antibiotika, smertestillende medicin, intravenøse væsker og andre nødvendige behandlinger. Hver dag vil deltagerne gennemgå en fysisk undersøgelse, en smertevurderingsscore, en test til måling af iltniveauet i kroppen, blodopsamling og om nødvendigt et røntgenbillede af thorax. Vitale tegn og blodtryksmålinger vil blive taget hver 4. time. Studiepersonale vil dokumentere mængden af ​​smertestillende medicin, blodtransfusioner, ilt og åndedrætsbehandlinger, som deltagerne modtager.

Ved forlader hospitalet vil opfølgende besøg finde sted 1 uge efter, at deltagerne oprindeligt blev indlagt på hospitalet (deltagere, der stadig er indlagt på dette tidspunkt, vil ikke deltage i dette besøg) og 1 måned efter hospitalsudskrivning. Ved begge besøg vil der blive indsamlet oplysninger om hospitalsbesøg til smertebehandling og blodtransfusioner, og evalueringer udført tidligere i undersøgelsen vil blive gentaget. Det andet besøg vil også omfatte lungefunktionstests.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California - Davis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af seglcelleanæmi (Hgb SS) eller segl-β0-thalassæmi (Hgb Sβ0)

  • Aktuel episode af ACS, defineret som et nyt lobar eller segmentelt lungeinfiltrat set på et røntgenbillede af thorax og to eller flere af følgende fund:

    1. Temperatur på 38,5°C eller højere
    2. Takypnø (dvs. hurtig vejrtrækning)
    3. Dyspnø eller øget vejrtrækningsarbejde
    4. Smerter i brystvæggen
    5. Iltmætning på mindre end 90 % i rumluft ved pulsoximetri
  • Aktuel episode af ACS diagnosticeret i 24 timer før studiestart
  • Evne til at tage medicin i kapselform

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående deltagelse i denne undersøgelse

  • Diagnosticeret med enhver medicinsk tilstand, der sandsynligvis vil blive forværret af kortikosteroidbehandling, herunder en af ​​følgende tilstande:

    1. Diabetes mellitus
    2. Højt blodtryk
    3. esophageal eller gastrointestinal ulceration eller blødning
    4. Kendt avaskulær nekrose
  • Diagnose af ACS i de 6 måneder før studiestart
  • Behandling med oral eller parenteral kortikosteroidbehandling uanset årsag i de 14 dage før studiestart
  • Brug af inhalerede kortikosteroider eller systemiske kortikosteroider til luftvejssygdomme i de 3 måneder før studiestart
  • Langvarig lungetilstand, der kræver behandling med kortikosteroider
  • Deltagelse i et program med kroniske transfusioner, der sluttede for mindre end 4 måneder siden. Et program med kroniske transfusioner omfatter et regime med serielle simple eller udskiftningstransfusioner givet mindst hver 6. uge i mindst tre på hinanden følgende transfusioner til forebyggelse af SCD-relaterede komplikationer.
  • Gravid
  • Behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel i de 90 dage før studiestart
  • Anamnese med enten tuberkulose eller en positiv hudtest for tuberkulose
  • Kendt HIV-infektion eller en aktuel systemisk svampeinfektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Personer, der opfylder adgangskriterierne, vil blive randomiseret til at modtage 0,3 mg/kg (12 mg maksimal enkeltdosis) placebo. Studielægemidlet vil blive givet gennem munden hver 12. time indtil udskrivelse fra hospitalet eller i maksimalt 4 doser (2 dage), alt efter hvad der indtræffer først. Derefter vil undersøgelseslægemidlet blive nedtrappet over 6 dage for en samlet behandlingsvarighed, der ikke overstiger 8 dage.
Aktiv komparator: Dexamethason
Medicin: Dexamethason
Personer, der opfylder adgangskriterierne, vil blive randomiseret til at modtage dexamethason 0,3 mg/kg (12 mg maksimal enkeltdosis). Studielægemidlet vil blive givet gennem munden hver 12. time indtil udskrivelse fra hospitalet eller i maksimalt 4 doser (2 dage), alt efter hvad der indtræffer først. Derefter vil undersøgelseslægemidlet blive nedtrappet over 6 dage for en samlet behandlingsvarighed, der ikke overstiger 8 dage.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Log (naturlig) over varigheden af ​​tegn og symptomer på akut brystsyndrom (ACS) eller varighed af hospitalsindlæggelse, alt efter hvad der er mindst
Tidsramme: Målt fra første dosis til slutningen af ​​hospitalsopholdet, intet maksimalt antal dage
Løsning af symptomer på ACS inkluderer respirationsfrekvens
Målt fra første dosis til slutningen af ​​hospitalsopholdet, intet maksimalt antal dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af smerte
Tidsramme: Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet
Ændring fra baseline vurdering af smerte fra randomisering (baseline) til udskrivelse fra hospitalet, evalueret hver 4. time. Smerter blev vurderet på Oucher-skalaen for den pædiatriske population eller numerisk vurderingsskala for den voksne befolkning, både 0 til 10, hvor 0 indikerer ingen smerte og 10 indikerer svær smerte.
Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet
Indlæggelsens varighed
Tidsramme: Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet, intet maksimalt antal dage
Varighed i timer fra behandlingsstart til udskrivelse.
Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet, intet maksimalt antal dage
Varighed af supplerende ilt
Tidsramme: Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet
Tidsperiode mellem startdato/tidspunkt for supplerende ilt og dato/tidspunkt for første dosis, alt efter hvad der er senere, og datoen/tidspunktet for den supplerende iltstop
Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet
Varighed af hypoxæmi (lavt ilt i blodet)
Tidsramme: Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet
Summen af ​​tidsperioder, hvor forsøgspersonen var hypoxæmisk (Sp02-værdi mindre end 92%) siden første dosisdato/tidspunkt
Målt ved slutningen af ​​hospitalsopholdet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. september 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. september 2007

Først opslået (Skøn)

17. september 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. april 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2013

Sidst verificeret

1. marts 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 516
  • U54HL070587 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • U54HL070587-07 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Dexamethason

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner