Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dexamethason voor de behandeling van acuut borstsyndroom bij mensen met sikkelcelziekte

29 maart 2013 bijgewerkt door: Dr. Charles Quinn, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Gerandomiseerde studie van orale dexamethason voor acuut borstsyndroom

Mensen met sikkelcelanemie (SCD) kunnen acuut chest syndroom (ACS) ontwikkelen, een veel voorkomende en ernstige longaandoening waarvoor meestal ziekenhuisopname nodig is. Dexamethason is een medicijn dat de ziekenhuisopnametijd van mensen met ACS kan verkorten, maar het kan ook nieuwe sikkelcelpijn veroorzaken. Deze studie zal de effectiviteit evalueren van een dexamethason-regime dat een geleidelijke dosisverlaging omvat bij het verminderen van ziekenhuisopname en hersteltijd bij mensen met SCZ en ACS.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

SCD is een erfelijke bloedziekte. Symptomen zijn onder meer bloedarmoede, infecties, orgaanschade en intense periodes van pijn, die 'sikkelcelcrises' worden genoemd. ACS is een levensbedreigende, longgerelateerde complicatie van SCZ die het zuurstofgehalte in het bloed kan verlagen. Herhaaldelijk optreden van ACS kan longschade veroorzaken. Het is de tweede meest voorkomende oorzaak van ziekenhuisopnames bij mensen met SCZ en is verantwoordelijk voor meer dan 25% van de vroegtijdige sterfgevallen bij mensen met SCZ. Symptomen van ACS zijn koorts, pijn op de borst, hoesten en ademhalingsmoeilijkheden. ACS kan plotseling optreden en vereist vaak onmiddellijke ziekenhuisopname en behandeling, inclusief antibiotica, aanvullende zuurstof en bloedtransfusies. Eerdere studies hebben aangetoond dat dexamethason, een type steroïde medicatie die ontstekingen blokkeert, de ziekenhuisopnametijd voor mensen met ACS kan verkorten; sommige deelnemers aan deze eerdere onderzoeken werden echter opnieuw opgenomen in het ziekenhuis vanwege nieuwe sikkelcelpijn. Door de dosering van dexamethason gedurende een bepaalde periode langzaam te verlagen, kan de kans op nieuwe sikkelcelpijn afnemen. Het doel van deze studie is om de effectiviteit te evalueren van een dexamethason-regime dat een geleidelijke dosisverlaging omvat bij het verminderen van ziekenhuisopname en hersteltijd bij mensen met SCZ en ACS.

Deze studie zal mensen met SCZ inschrijven die in het ziekenhuis zijn opgenomen en in de afgelopen 24 uur de diagnose ACS hebben gekregen. Deelnemers worden willekeurig toegewezen om gedurende 8 dagen dagelijks dexamethason of placebo te krijgen. Om de 2 dagen wordt de medicatiedosis geleidelijk afgebouwd. Terwijl ze in het ziekenhuis zijn, krijgen deelnemers de gebruikelijke zorg voor ACS, inclusief antibiotica, pijnstillende medicatie, intraveneuze vloeistoffen en andere noodzakelijke behandelingen. Elke dag ondergaan de deelnemers een lichamelijk onderzoek, een pijnbeoordelingsscore, een test om het zuurstofniveau in het lichaam te meten, bloedafname en, indien nodig, een thoraxfoto. Vitale functies en bloeddrukmetingen worden elke 4 uur uitgevoerd. Het studiepersoneel documenteert de hoeveelheid pijnmedicatie, bloedtransfusies, zuurstof en ademhalingsbehandelingen die deelnemers krijgen.

Bij het verlaten van het ziekenhuis vinden vervolgbezoeken plaats 1 week nadat deelnemers oorspronkelijk in het ziekenhuis waren opgenomen (deelnemers die op dit moment nog in het ziekenhuis zijn opgenomen, zullen dit bezoek niet bijwonen) en 1 maand na ontslag uit het ziekenhuis. Bij beide bezoeken zal informatie worden verzameld over ziekenhuisbezoeken voor pijnbehandeling en bloedtransfusies, en evaluaties die eerder in het onderzoek zijn uitgevoerd, zullen worden herhaald. Het tweede bezoek omvat ook longfunctietesten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University Of California - Davis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St. Christopher's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van sikkelcelanemie (Hgb SS) of sikkel-β0-thalassemie (Hgb Sβ0)

  • Huidige episode van ACS, gedefinieerd als een nieuw lobair of segmentaal longinfiltraat gezien op een thoraxfoto en twee of meer van de volgende bevindingen:

    1. Temperatuur van 38,5°C of hoger
    2. Tahypnoe (d.w.z. snelle ademhaling)
    3. Kortademigheid of verhoogde ademhaling
    4. Pijn in de borstwand
    5. Zuurstofverzadiging van minder dan 90% in de kamerlucht door pulsoximetrie
  • Huidige episode van ACS gediagnosticeerd in de 24 uur voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Mogelijkheid om medicatie in capsulevorm in te nemen

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande deelname aan dit onderzoek

  • Gediagnosticeerd met een medische aandoening die waarschijnlijk zal verergeren door behandeling met corticosteroïden, waaronder een van de volgende aandoeningen:

    1. Suikerziekte
    2. Hoge bloeddruk
    3. Slokdarm- of gastro-intestinale ulceratie of bloeding
    4. Bekende avasculaire necrose
  • Diagnose van ACS in de 6 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Behandeling met orale of parenterale corticosteroïdtherapie om welke reden dan ook in de 14 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Gebruik van inhalatiecorticosteroïden of systemische corticosteroïden voor luchtwegaandoeningen in de 3 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Langdurige longaandoening die behandeling met corticosteroïden vereist
  • Deelname aan een programma van chronische transfusies dat minder dan 4 maanden geleden is beëindigd. Een programma van chronische transfusies omvat een schema van seriële enkelvoudige of wisseltransfusies die ten minste om de zes weken worden gegeven gedurende ten minste drie opeenvolgende transfusies ter voorkoming van SCD-gerelateerde complicaties.
  • Zwanger
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de 90 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Geschiedenis van tuberculose of een positieve huidtest voor tuberculose
  • Bekende hiv-infectie of een huidige systemische schimmelinfectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Personen die aan de toelatingscriteria voldoen, worden gerandomiseerd om 0,3 mg/kg (12 mg maximale enkelvoudige dosis) placebo te krijgen. Het onderzoeksgeneesmiddel zal elke 12 uur via de mond worden toegediend tot ontslag uit het ziekenhuis of gedurende maximaal 4 doses (2 dagen), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Daarna zal het onderzoeksgeneesmiddel gedurende 6 dagen worden afgebouwd, zodat de totale duur van de behandeling niet langer zal zijn dan 8 dagen.
Actieve vergelijker: Dexamethason
Geneesmiddel: Dexamethason
Personen die aan de toelatingscriteria voldoen, worden gerandomiseerd om dexamethason 0,3 mg/kg (12 mg maximale enkelvoudige dosis) te krijgen. Het onderzoeksgeneesmiddel zal elke 12 uur via de mond worden toegediend tot ontslag uit het ziekenhuis of gedurende maximaal 4 doses (2 dagen), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Daarna zal het onderzoeksgeneesmiddel gedurende 6 dagen worden afgebouwd, zodat de totale duur van de behandeling niet langer zal zijn dan 8 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Logboek (natuurlijk) van duur van tekenen en symptomen van acuut thoraxsyndroom (ACS) of duur van ziekenhuisopname, welke minder is
Tijdsspanne: Gemeten vanaf eerste dosis tot einde ziekenhuisopname, geen maximum aantal dagen
Oplossing van symptomen van ACS omvat ademhalingsfrequentie
Gemeten vanaf eerste dosis tot einde ziekenhuisopname, geen maximum aantal dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van pijn
Tijdsspanne: Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf
Verandering van baseline pijnscore van randomisatie (baseline) tot ontslag uit het ziekenhuis, elke 4 uur geëvalueerd. Pijn werd beoordeeld op de Oucher-schaal voor de pediatrische populatie of numerieke beoordelingsschaal voor de volwassen populatie, beide 0 tot 10 waarbij 0 geen pijn aangeeft en 10 ernstige pijn aangeeft.
Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf
Duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf, geen maximum aantal dagen
Duur in uren vanaf het begin van de behandeling tot ontslag uit het ziekenhuis.
Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf, geen maximum aantal dagen
Duur van aanvullende zuurstof
Tijdsspanne: Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf
Tijdsperiode tussen de startdatum/-tijd van de aanvullende zuurstof en de datum/tijd van de eerste dosis, afhankelijk van welke later is, en de datum/tijd van de aanvullende zuurstofstop
Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf
Duur van hypoxemie (lage bloedzuurstof)
Tijdsspanne: Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf
Som van tijdsperioden waarin proefpersoon hypoxemisch was (Sp02-waarde minder dan 92%) sinds datum/tijd van de eerste dosis
Gemeten aan het einde van het ziekenhuisverblijf

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 september 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

17 september 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 april 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 maart 2013

Laatst geverifieerd

1 maart 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 516
  • U54HL070587 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • U54HL070587-07 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren