Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Deksametason for å behandle akutt brystsyndrom hos personer med sigdcellesykdom

29. mars 2013 oppdatert av: Dr. Charles Quinn, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomisert utprøving av oral deksametason for akutt brystsyndrom

Personer med sigdcellesykdom (SCD) kan utvikle akutt brystsyndrom (ACS), som er en vanlig og alvorlig lungetilstand som vanligvis krever sykehusinnleggelse. Deksametason er et medikament som kan redusere sykehusinnleggelsestiden for personer med ACS, men det kan også føre til nye sigdcellesmerter. Denne studien vil evaluere effektiviteten av et deksametason-regime som inkluderer en gradvis dosereduksjon ved redusert sykehusinnleggelse og restitusjonstid hos personer med SCD og ACS.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SCD er en arvelig blodsykdom. Symptomer inkluderer anemi, infeksjoner, organskader og intense episoder med smerte, som kalles "sigdcellekriser". ACS er en livstruende, lungerelatert komplikasjon av SCD som kan senke oksygennivået i blodet. Gjentatte forekomster av ACS kan forårsake lungeskade. Det er den nest vanligste årsaken til sykehusinnleggelser blant personer med SCD og står for mer enn 25 % av for tidlige dødsfall hos personer med SCD. Symptomer på ACS inkluderer feber, brystsmerter, hoste og pustevansker. ACS kan dukke opp plutselig og krever ofte umiddelbar sykehusinnleggelse og behandling, inkludert antibiotika, ekstra oksygen og blodoverføringer. Tidligere studier har vist at deksametason, en type steroidmedisin som blokkerer betennelse, kan redusere sykehusinnleggelsestiden for personer med ACS; noen deltakere i disse tidligere studiene ble imidlertid lagt inn på nytt på grunn av nye sigdcellesmerter. Sakte reduksjon av dosen av deksametason over en periode kan redusere sjansen for at nye sigdcellesmerter oppstår. Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten av et deksametason-regime som inkluderer en gradvis dosereduksjon ved redusert sykehusinnleggelse og restitusjonstid hos personer med SCD og ACS.

Denne studien vil registrere personer med SCD som er innlagt på sykehus og har blitt diagnostisert med ACS i løpet av de siste 24 timene. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt til å motta enten deksametason eller placebo på daglig basis i 8 dager. Hver 2. dag vil medisindosen reduseres gradvis. Mens de er på sykehuset, vil deltakerne motta vanlig behandling for ACS, inkludert antibiotika, smertestillende medisiner, intravenøse væsker og andre nødvendige behandlinger. Hver dag vil deltakerne gjennomgå en fysisk undersøkelse, en smertevurderingsscore, en test for å måle oksygennivået i kroppen, blodinnsamling og, om nødvendig, røntgen av thorax. Vitale tegn og blodtrykksmålinger vil bli tatt hver 4. time. Studiepersonell vil dokumentere mengden smertestillende medisiner, blodoverføringer, oksygen og pustebehandlinger deltakerne får.

Ved utreise fra sykehuset vil oppfølgingsbesøk skje 1 uke etter at deltakerne opprinnelig ble innlagt på sykehuset (deltakere som fortsatt er innlagt på dette tidspunktet vil ikke delta på dette besøket) og 1 måned etter utskrivning fra sykehus. Ved begge besøkene vil det bli samlet inn informasjon om sykehusbesøk for smertebehandling og blodoverføringer, og evalueringer utført tidligere i studien vil bli gjentatt. Det andre besøket vil også omfatte lungefunksjonstester.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University Of California - Davis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av sigdcelleanemi (Hgb SS) eller sigd-β0-thalassemi (Hgb Sβ0)

  • Nåværende episode av ACS, definert som et nytt lobar eller segmentelt lungeinfiltrat sett på et røntgenbilde av thorax og to eller flere av følgende funn:

    1. Temperatur på 38,5°C eller høyere
    2. Takypné (dvs. rask pust)
    3. Dyspné eller økt pustearbeid
    4. Smerter i brystveggen
    5. Oksygenmetning på mindre enn 90 % i romluft ved pulsoksymetri
  • Nåværende episode av ACS diagnostisert i 24 timer før studiestart
  • Evne til å ta medisiner i kapselform

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltagelse i denne studien

  • Diagnostisert med enhver medisinsk tilstand som sannsynligvis vil bli forverret av kortikosteroidbehandling, inkludert noen av følgende tilstander:

    1. Sukkersyke
    2. Høyt blodtrykk
    3. Esophageal eller gastrointestinal sår eller blødning
    4. Kjent avaskulær nekrose
  • Diagnose av ACS i 6 måneder før studiestart
  • Behandling med oral eller parenteral kortikosteroidbehandling uansett årsak i løpet av de 14 dagene før studiestart
  • Bruk av inhalerte kortikosteroider eller systemiske kortikosteroider for luftveissykdommer i de 3 månedene før studiestart
  • Langvarig lungetilstand som krever behandling med kortikosteroider
  • Deltakelse i et program med kroniske transfusjoner som ble avsluttet for mindre enn 4 måneder siden. Et program med kroniske transfusjoner inkluderer et regime med enkle serietransfusjoner eller utvekslingstransfusjoner gitt minst hver 6. uke i minst tre påfølgende transfusjoner for å forebygge SCD-relaterte komplikasjoner.
  • Gravid
  • Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel i de 90 dagene før studiestart
  • Historie om enten tuberkulose eller en positiv hudtest for tuberkulose
  • Kjent HIV-infeksjon eller en aktuell systemisk soppinfeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Personer som oppfyller inngangskriteriene vil bli randomisert til å motta 0,3 mg/kg (12 mg maksimal enkeltdose) placebo. Studiemedikamentet vil gis gjennom munnen hver 12. time frem til utskrivning fra sykehuset eller i maksimalt 4 doser (2 dager), avhengig av hva som inntreffer først. Deretter vil studiemedisinen trappes ned over 6 dager for en total behandlingsvarighet som ikke skal overstige 8 dager.
Aktiv komparator: Deksametason
Legemiddel: Deksametason
Personer som oppfyller inngangskriteriene vil bli randomisert til å motta deksametason 0,3 mg/kg (12 mg maksimal enkeltdose). Studiemedikamentet vil gis gjennom munnen hver 12. time frem til utskrivning fra sykehuset eller i maksimalt 4 doser (2 dager), avhengig av hva som inntreffer først. Deretter vil studiemedisinen trappes ned over 6 dager for en total behandlingsvarighet som ikke skal overstige 8 dager.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Logg (naturlig) over varigheten av tegn og symptomer på akutt brystsyndrom (ACS) eller varighet av sykehusinnleggelse, avhengig av hva som er minst
Tidsramme: Målt fra første dose til slutt på sykehusoppholdet, ingen maksimalt antall dager
Løsning av symptomer på ACS inkluderer respirasjonsfrekvens
Målt fra første dose til slutt på sykehusoppholdet, ingen maksimalt antall dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av smerte
Tidsramme: Målt ved slutten av sykehusoppholdet
Endring fra baseline vurdering av smerte fra randomisering (baseline) til utskrivning fra sykehuset, evaluert hver 4. time. Smerte ble vurdert på Oucher-skalaen for den pediatriske befolkningen eller numerisk vurderingsskala for den voksne befolkningen, både 0 til 10 med 0 som indikerer ingen smerte og 10 indikerer alvorlig smerte.
Målt ved slutten av sykehusoppholdet
Varighet av sykehusinnleggelse
Tidsramme: Målt ved slutten av sykehusoppholdet, ingen maksimalt antall dager
Varighet i timer fra behandlingsstart til utskrivning fra sykehus.
Målt ved slutten av sykehusoppholdet, ingen maksimalt antall dager
Varighet av supplerende oksygen
Tidsramme: Målt ved slutten av sykehusoppholdet
Tidsperiode mellom startdato/-klokkeslett for ekstra oksygen og dato/klokkeslett for første dose, avhengig av hva som er senere, og datoen/klokkeslettet for ekstra oksygenstopp
Målt ved slutten av sykehusoppholdet
Varighet av hypoksemi (lavt oksygen i blodet)
Tidsramme: Målt ved slutten av sykehusoppholdet
Summen av tidsperioder da forsøkspersonen var hypoksemisk (Sp02-verdi mindre enn 92 %) siden første dose dato/klokkeslett
Målt ved slutten av sykehusoppholdet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2007

Først lagt ut (Anslag)

17. september 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

9. april 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2013

Sist bekreftet

1. mars 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 516
  • U54HL070587 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U54HL070587-07 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere