Dexametasona para tratar a síndrome torácica aguda em pessoas com doença falciforme
Ensaio Randomizado de Dexametasona Oral para Síndrome Torácica Aguda
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A SCD é uma doença hereditária do sangue. Os sintomas incluem anemia, infecções, danos a órgãos e episódios intensos de dor, chamados de "crises falciformes". A SCA é uma complicação da SCD relacionada ao pulmão com risco de vida que pode diminuir o nível de oxigênio no sangue. As ocorrências repetidas de SCA podem causar danos aos pulmões. É a segunda causa mais comum de hospitalizações entre pessoas com DF e é responsável por mais de 25% das mortes prematuras em pessoas com DF. Os sintomas da SCA incluem febre, dor no peito, tosse e dificuldades respiratórias. A SCA pode aparecer repentinamente e geralmente requer hospitalização e tratamento imediatos, incluindo antibióticos, oxigênio suplementar e transfusões de sangue. Estudos anteriores mostraram que a dexametasona, um tipo de medicamento esteróide que bloqueia a inflamação, pode diminuir o tempo de hospitalização de pessoas com SCA; no entanto, alguns participantes desses estudos anteriores foram hospitalizados novamente devido a uma nova dor falciforme. Diminuir lentamente a dosagem de dexametasona durante um período de tempo pode diminuir a chance de ocorrência de nova dor falciforme. O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de um regime de dexametasona que inclui uma redução gradual da dose para diminuir a hospitalização e o tempo de recuperação em pessoas com anemia falciforme e SCA.
Este estudo incluirá pessoas com DF hospitalizadas e que foram diagnosticadas com SCA nas últimas 24 horas. Os participantes serão designados aleatoriamente para receber dexametasona ou placebo diariamente por 8 dias. A cada 2 dias, a dose do medicamento será reduzida gradualmente. Enquanto estiverem no hospital, os participantes receberão cuidados habituais para ACS, incluindo antibióticos, medicação para controle da dor, fluidos intravenosos e outros tratamentos necessários. Todos os dias, os participantes passarão por um exame físico, um escore de avaliação da dor, um teste para medir o nível de oxigênio no corpo, coleta de sangue e, se necessário, uma radiografia de tórax. Os sinais vitais e as medições da pressão arterial serão feitas a cada 4 horas. A equipe do estudo documentará a quantidade de medicação para dor, transfusões de sangue, oxigênio e tratamentos respiratórios que os participantes recebem.
Ao deixar o hospital, as visitas de acompanhamento ocorrerão 1 semana após a admissão original dos participantes no hospital (participantes que ainda estiverem hospitalizados neste momento não comparecerão a esta visita) e 1 mês após a alta hospitalar. Em ambas as visitas, serão coletadas informações sobre visitas hospitalares para tratamento da dor e transfusões de sangue, e as avaliações realizadas anteriormente no estudo serão repetidas. A segunda visita também incluirá testes de função pulmonar.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University Of California - Davis
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Kosair Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St. Christopher's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de anemia falciforme (Hgb SS) ou falciforme-β0-talassemia (Hgb Sβ0)
Episódio atual de SCA, definido como um novo infiltrado pulmonar lobar ou segmentar visto em uma radiografia de tórax e dois ou mais dos seguintes achados:
- Temperatura de 38,5°C ou superior
- Taquipnéia (ou seja, respiração rápida)
- Dispneia ou aumento do trabalho respiratório
- Dor na parede torácica
- Saturação de oxigênio inferior a 90% no ar ambiente por oximetria de pulso
- Episódio atual de SCA diagnosticado nas 24 horas anteriores à entrada no estudo
- Capacidade de tomar medicamentos em forma de cápsula
Critério de exclusão:
- Participação prévia neste estudo
Diagnosticado com qualquer condição médica que provavelmente será agravada pela terapia com corticosteroides, incluindo qualquer uma das seguintes condições:
- diabetes melito
- Pressão alta
- Ulceração ou sangramento esofágico ou gastrointestinal
- Necrose avascular conhecida
- Diagnóstico de SCA nos 6 meses anteriores à entrada no estudo
- Tratamento com corticoterapia oral ou parenteral por qualquer motivo nos 14 dias anteriores à entrada no estudo
- Uso de corticosteroides inalatórios ou corticosteroides sistêmicos para doença respiratória nos 3 meses anteriores à entrada no estudo
- Condição pulmonar de longo prazo que requer tratamento com corticosteroides
- Participação em um programa de transfusões crônicas que terminou há menos de 4 meses. Um programa de transfusões crônicas inclui um regime de transfusões seriadas simples ou de troca administradas pelo menos a cada 6 semanas por pelo menos três transfusões consecutivas para a prevenção de complicações relacionadas à MSC.
- Grávida
- Tratamento com qualquer medicamento experimental nos 90 dias anteriores à entrada no estudo
- História de tuberculose ou teste cutâneo positivo para tuberculose
- Infecção por HIV conhecida ou infecção fúngica sistêmica atual
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Os indivíduos que atenderem aos critérios de entrada serão randomizados para receber 0,3 mg/kg (dose única máxima de 12 mg) de placebo.
O medicamento do estudo será administrado por via oral a cada 12 horas até a alta hospitalar ou por no máximo 4 doses (2 dias), o que ocorrer primeiro.
Posteriormente, o medicamento do estudo será reduzido gradualmente ao longo de 6 dias para uma duração total da terapia que não exceda 8 dias.
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Comparador Ativo: Dexametasona
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Os indivíduos que atenderem aos critérios de entrada serão randomizados para receber dexametasona 0,3 mg/kg (dose única máxima de 12 mg).
O medicamento do estudo será administrado por via oral a cada 12 horas até a alta hospitalar ou por no máximo 4 doses (2 dias), o que ocorrer primeiro.
Posteriormente, o medicamento do estudo será reduzido gradualmente ao longo de 6 dias para uma duração total da terapia que não exceda 8 dias.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Registro (Natural) da Duração dos Sinais e Sintomas da Síndrome Torácica Aguda (SCA) ou Duração da Hospitalização, o que for menor
Prazo: Medido desde a primeira dose até o final da internação, sem número máximo de dias
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A resolução dos sintomas de SCA inclui frequência respiratória
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Medido desde a primeira dose até o final da internação, sem número máximo de dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da dor
Prazo: Medido no final da internação
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Mudança da avaliação inicial da dor desde a randomização (linha de base) até a alta do hospital, avaliada a cada 4 horas.
A dor foi classificada na Escala de Oucher para a população pediátrica ou escala de classificação numérica para a população adulta, ambas de 0 a 10, com 0 indicando ausência de dor e 10 indicando dor intensa.
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Medido no final da internação
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Duração da Hospitalização
Prazo: Medido no final da internação, sem número máximo de dias
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Duração em horas desde o início do tratamento até a alta hospitalar.
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Medido no final da internação, sem número máximo de dias
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Duração do Oxigênio Suplementar
Prazo: Medido no final da internação
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Período de tempo entre a data/hora de início do oxigênio suplementar e a data/hora da primeira dose, o que for posterior, e a data/hora de término do oxigênio suplementar
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Medido no final da internação
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Duração da hipoxemia (baixo nível de oxigênio no sangue)
Prazo: Medido no final da internação
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Soma dos períodos de tempo em que o sujeito estava hipoxêmico (valor de Sp02 inferior a 92%) desde a data/hora da primeira dose
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Medido no final da internação
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Respiratórias
- Distúrbios Respiratórios
- Doenças pulmonares
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Síndrome Torácica Aguda
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Autônomos
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Antiinflamatórios
- Agentes Antineoplásicos
- Antieméticos
- Agentes gastrointestinais
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Dexametasona
Outros números de identificação do estudo
- 516
- U54HL070587 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- U54HL070587-07 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
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