Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dexametason för att behandla akut bröstsyndrom hos personer med sicklecellssjukdom

29 mars 2013 uppdaterad av: Dr. Charles Quinn, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomiserad prövning av oralt dexametason för akut bröstsyndrom

Personer med sicklecellssjukdom (SCD) kan utveckla akut bröstsyndrom (ACS), vilket är ett vanligt och allvarligt lungtillstånd som vanligtvis kräver sjukhusvistelse. Dexametason är ett läkemedel som kan minska sjukhusvårdstiden för personer med ACS, men det kan också orsaka ny sicklecellsmärta. Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten av en dexametasonregim som inkluderar en gradvis dosminskning vid minskad sjukhusvistelse och återhämtningstid hos personer med SCD och ACS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

SCD är en ärftlig blodsjukdom. Symtom inkluderar anemi, infektioner, organskador och intensiva episoder av smärta, som kallas "sicklecell-kriser". ACS är en livshotande, lungrelaterad komplikation av SCD som kan sänka syrenivån i blodet. Upprepade förekomster av ACS kan orsaka lungskador. Det är den näst vanligaste orsaken till sjukhusinläggningar bland personer med SCD och står för mer än 25 % av de förtida dödsfallen hos personer med SCD. Symtom på ACS inkluderar feber, bröstsmärtor, hosta och andningssvårigheter. ACS kan dyka upp plötsligt och kräver ofta omedelbar sjukhusvistelse och behandling, inklusive antibiotika, extra syre och blodtransfusioner. Tidigare studier har visat att dexametason, en typ av steroidmedicin som blockerar inflammation, kan minska sjukhusvistelsetiden för personer med ACS; några deltagare i dessa tidigare studier lades dock in på nytt på grund av ny sicklecellsmärta. Att långsamt minska dosen av dexametason under en tidsperiod kan minska risken för att ny sicklecellssmärta uppstår. Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av en dexametasonregim som inkluderar en gradvis dosminskning vid minskad sjukhusvistelse och återhämtningstid hos personer med SCD och ACS.

Denna studie kommer att registrera personer med SCD som är inlagda på sjukhus och har fått diagnosen ACS inom de senaste 24 timmarna. Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas för att få antingen dexametason eller placebo på daglig basis i 8 dagar. Varannan dag kommer medicindosen att minskas gradvis. Medan de är på sjukhuset kommer deltagarna att få vanlig vård för ACS, inklusive antibiotika, smärtstillande medicin, intravenösa vätskor och andra nödvändiga behandlingar. Varje dag kommer deltagarna att genomgå en fysisk undersökning, en smärtbedömning, ett test för att mäta syrenivån i kroppen, blodinsamling och, om det behövs, en lungröntgen. Vitala tecken och blodtrycksmätningar kommer att göras var 4:e timme. Studiepersonal kommer att dokumentera mängden smärtstillande medicin, blodtransfusioner, syrgas och andningsbehandlingar som deltagarna får.

När de lämnar sjukhuset kommer uppföljningsbesök att ske 1 vecka efter att deltagarna ursprungligen lades in på sjukhuset (deltagare som fortfarande är inlagda vid denna tidpunkt kommer inte att närvara vid detta besök) och 1 månad efter sjukhusutskrivning. Vid båda besöken kommer information om sjukhusbesök för smärtbehandling och blodtransfusioner att samlas in och utvärderingar som gjorts tidigare i studien kommer att upprepas. Det andra besöket kommer också att innehålla lungfunktionstester.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University Of California - Davis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • St. Christopher's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av sicklecellanemi (Hgb SS) eller sickle-β0-thalassemi (Hgb Sβ0)

  • Aktuell episod av ACS, definierad som ett nytt lobar eller segmentellt lunginfiltrat sett på en lungröntgen och två eller flera av följande fynd:

    1. Temperatur på 38,5°C eller högre
    2. Takypné (dvs snabb andning)
    3. Dyspné eller ökat andningsarbete
    4. Smärta i bröstväggen
    5. Syremättnad på mindre än 90 % i rumsluft genom pulsoximetri
  • Aktuell episod av ACS diagnostiserats 24 timmar före studiestart
  • Förmåga att ta medicin i kapselform

Exklusions kriterier:

  • Tidigare deltagande i denna studie

  • Diagnostiserats med något medicinskt tillstånd som sannolikt kommer att förvärras av kortikosteroidbehandling, inklusive något av följande tillstånd:

    1. Diabetes mellitus
    2. Högt blodtryck
    3. Esofageal eller gastrointestinala sår eller blödning
    4. Känd avaskulär nekros
  • Diagnos av ACS under 6 månader före studiestart
  • Behandling med oral eller parenteral kortikosteroidbehandling av någon anledning under de 14 dagarna före studiestart
  • Användning av inhalerade kortikosteroider eller systemiska kortikosteroider för luftvägssjukdom under de tre månaderna före studiestart
  • Långvarigt lungtillstånd som kräver behandling med kortikosteroider
  • Deltagande i ett program för kroniska transfusioner som avslutades för mindre än 4 månader sedan. Ett program för kroniska transfusioner inkluderar en regim av enkla eller utbytestransfusioner i serie som ges minst var sjätte vecka under minst tre på varandra följande transfusioner för att förhindra SCD-relaterade komplikationer.
  • Gravid
  • Behandling med valfritt prövningsläkemedel under de 90 dagarna före studiestart
  • Historik av antingen tuberkulos eller ett positivt hudtest för tuberkulos
  • Känd HIV-infektion eller en aktuell systemisk svampinfektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Individer som uppfyller inträdeskriterierna kommer att randomiseras till att få 0,3 mg/kg (12 mg maximal enkeldos) placebo. Studieläkemedlet kommer att ges via munnen var 12:e timme fram till utskrivning från sjukhuset eller i maximalt 4 doser (2 dagar), beroende på vilket som inträffar först. Därefter kommer studieläkemedlet att avta under 6 dagar för en total behandlingstid som inte överstiger 8 dagar.
Aktiv komparator: Dexametason
Läkemedel: Dexametason
Individer som uppfyller inträdeskriterierna kommer att randomiseras till att få dexametason 0,3 mg/kg (12 mg maximal enkeldos). Studieläkemedlet kommer att ges via munnen var 12:e timme fram till utskrivning från sjukhuset eller i maximalt 4 doser (2 dagar), beroende på vilket som inträffar först. Därefter kommer studieläkemedlet att avta under 6 dagar för en total behandlingstid som inte överstiger 8 dagar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Logga (naturligt) över varaktigheten av tecken och symtom på akut bröstsyndrom (ACS) eller sjukhusvistelsens varaktighet, beroende på vilket som är kortast
Tidsram: Mätt från första dos till slutet av sjukhusvistelsen, inget maximalt antal dagar
Upplösning av symtom på ACS inkluderar andningsfrekvens
Mätt från första dos till slutet av sjukhusvistelsen, inget maximalt antal dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Värdering av smärta
Tidsram: Uppmätt i slutet av sjukhusvistelsen
Ändring från baslinjevärdering av smärta från randomisering (baslinje) till utskrivning från sjukhuset, utvärderad var fjärde timme. Smärta bedömdes på Oucher-skalan för den pediatriska befolkningen eller numerisk skala för den vuxna befolkningen, både 0 till 10 där 0 indikerar ingen smärta och 10 indikerar svår smärta.
Uppmätt i slutet av sjukhusvistelsen
Varaktighet av sjukhusvistelse
Tidsram: Mätt vid slutet av sjukhusvistelsen, inget maxantal dagar
Varaktighet i timmar från behandlingsstart till utskrivning från sjukhus.
Mätt vid slutet av sjukhusvistelsen, inget maxantal dagar
Varaktighet för extra syre
Tidsram: Mäts i slutet av sjukhusvistelsen
Tidsperiod mellan startdatum/tidpunkt för extra syrgas och datum/tidpunkt för den första dosen, beroende på vilket som är senare, och datumet/tiden för det extra syrgasstoppet
Mäts i slutet av sjukhusvistelsen
Varaktighet av hypoxemi (lågt blodsyre)
Tidsram: Mäts i slutet av sjukhusvistelsen
Summan av tidsperioder då patienten var hypoxemisk (Sp02-värde mindre än 92 %) sedan första dosdatum/klockslag
Mäts i slutet av sjukhusvistelsen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 september 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 september 2007

Första postat (Uppskatta)

17 september 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 april 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 mars 2013

Senast verifierad

1 mars 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 516
  • U54HL070587 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • U54HL070587-07 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera