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Desametasone per il trattamento della sindrome toracica acuta nelle persone con anemia falciforme

29 marzo 2013 aggiornato da: Dr. Charles Quinn, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studio randomizzato del desametasone orale per la sindrome toracica acuta

Le persone con anemia falciforme (SCD) possono sviluppare la sindrome toracica acuta (ACS), che è una condizione polmonare comune e grave che di solito richiede il ricovero in ospedale. Il desametasone è un farmaco che può ridurre il tempo di ricovero per le persone con ACS, ma può anche causare nuovi dolori falciformi. Questo studio valuterà l'efficacia di un regime di desametasone che include una riduzione graduale della dose al diminuire del tempo di ricovero e di recupero nelle persone con SCD e ACS.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCD è una malattia del sangue ereditaria. I sintomi includono anemia, infezioni, danni agli organi e intensi episodi di dolore, che sono chiamati "crisi falciformi". L'ACS è una complicanza della SCD pericolosa per la vita e correlata ai polmoni che può abbassare il livello di ossigeno nel sangue. Ripetute occorrenze di SCA possono causare danni ai polmoni. È la seconda causa più comune di ospedalizzazione tra le persone con SCD e rappresenta oltre il 25% delle morti premature nelle persone con SCD. I sintomi dell'ACS includono febbre, dolore toracico, tosse e difficoltà respiratorie. L'ACS può comparire improvvisamente e spesso richiede un ricovero e un trattamento immediati, inclusi antibiotici, ossigeno supplementare e trasfusioni di sangue. Precedenti studi hanno dimostrato che il desametasone, un tipo di farmaco steroideo che blocca l'infiammazione, può ridurre il tempo di ospedalizzazione per le persone con ACS; tuttavia, alcuni partecipanti a questi studi precedenti sono stati nuovamente ricoverati a causa del nuovo dolore da anemia falciforme. Diminuendo lentamente il dosaggio di desametasone per un periodo di tempo può diminuire la possibilità che si verifichi un nuovo dolore da anemia falciforme. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia di un regime di desametasone che include una riduzione graduale della dose al diminuire del tempo di ricovero e di recupero nelle persone con SCD e ACS.

Questo studio arruolerà persone con SCD che sono ricoverate in ospedale e sono state diagnosticate con ACS nelle ultime 24 ore. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere desametasone o placebo su base giornaliera per 8 giorni. Ogni 2 giorni la dose del farmaco verrà gradualmente ridotta. Mentre sono in ospedale, i partecipanti riceveranno le cure abituali per l'ACS, inclusi antibiotici, farmaci antidolorifici, liquidi per via endovenosa e altri trattamenti necessari. Ogni giorno, i partecipanti saranno sottoposti a un esame fisico, un punteggio di valutazione del dolore, un test per misurare il livello di ossigeno nel corpo, la raccolta del sangue e, se necessario, una radiografia del torace. I segni vitali e le misurazioni della pressione sanguigna verranno rilevati ogni 4 ore. Il personale dello studio documenterà la quantità di antidolorifici, trasfusioni di sangue, ossigeno e trattamenti respiratori che i partecipanti ricevono.

Dopo aver lasciato l'ospedale, le visite di follow-up avverranno 1 settimana dopo che i partecipanti sono stati inizialmente ricoverati in ospedale (i partecipanti che sono ancora ricoverati in questo momento non parteciperanno a questa visita) e 1 mese dopo la dimissione dall'ospedale. In entrambe le visite verranno raccolte informazioni sulle visite ospedaliere per il trattamento del dolore e le trasfusioni di sangue e verranno ripetute le valutazioni effettuate in precedenza nello studio. La seconda visita includerà anche test di funzionalità polmonare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California - Davis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di anemia falciforme (Hgb SS) o falciforme-β0-talassemia (Hgb Sβ0)

  • Episodio attuale di ACS, definito come un nuovo infiltrato polmonare lobare o segmentale visto su una radiografia del torace e due o più dei seguenti reperti:

    1. Temperatura di 38,5°C o superiore
    2. Tachipnea (cioè respiro rapido)
    3. Dispnea o aumento del lavoro respiratorio
    4. Dolore alla parete toracica
    5. Saturazione di ossigeno inferiore al 90% nell'aria ambiente mediante pulsossimetria
  • Episodio attuale di ACS diagnosticato nelle 24 ore precedenti l'ingresso nello studio
  • Capacità di assumere farmaci in forma di capsule

Criteri di esclusione:

  • Precedente partecipazione a questo studio

  • Diagnosi di qualsiasi condizione medica che sarà probabilmente peggiorata dalla terapia con corticosteroidi, inclusa una delle seguenti condizioni:

    1. Diabete mellito
    2. Ipertensione
    3. Ulcera o sanguinamento esofageo o gastrointestinale
    4. Necrosi avascolare nota
  • Diagnosi di SCA nei 6 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • - Trattamento con terapia corticosteroidea orale o parenterale per qualsiasi motivo nei 14 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Uso di corticosteroidi per via inalatoria o corticosteroidi sistemici per malattie respiratorie nei 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Condizione polmonare a lungo termine che richiede un trattamento con corticosteroidi
  • Partecipazione a un programma di trasfusioni croniche terminato da meno di 4 mesi. Un programma di trasfusioni croniche include un regime di trasfusioni seriali semplici o di scambio somministrate almeno ogni 6 settimane per almeno tre trasfusioni consecutive per la prevenzione delle complicanze correlate alla SCD.
  • Incinta
  • Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Storia di tubercolosi o test cutaneo positivo per la tubercolosi
  • Infezione da HIV nota o infezione fungina sistemica in corso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Gli individui che soddisfano i criteri di ammissione saranno randomizzati a ricevere 0,3 mg/kg (dose singola massima di 12 mg) di placebo. Il farmaco in studio verrà somministrato per via orale ogni 12 ore fino alla dimissione dall'ospedale o per un massimo di 4 dosi (2 giorni), a seconda di quale evento si verifichi per primo. Successivamente, il farmaco in studio verrà ridotto gradualmente nell'arco di 6 giorni per una durata totale della terapia non superiore a 8 giorni.
Comparatore attivo: Desametasone
Droga: Desametasone
Gli individui che soddisfano i criteri di ammissione saranno randomizzati a ricevere desametasone 0,3 mg/kg (dose singola massima di 12 mg). Il farmaco in studio verrà somministrato per via orale ogni 12 ore fino alla dimissione dall'ospedale o per un massimo di 4 dosi (2 giorni), a seconda di quale evento si verifichi per primo. Successivamente, il farmaco in studio verrà ridotto gradualmente nell'arco di 6 giorni per una durata totale della terapia non superiore a 8 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Registro (naturale) della durata dei segni e dei sintomi della sindrome toracica acuta (ACS) o della durata del ricovero, a seconda di quale sia inferiore
Lasso di tempo: Misurato dalla prima dose alla fine della degenza ospedaliera, nessun numero massimo di giorni
La risoluzione dei sintomi di ACS include la frequenza respiratoria
Misurato dalla prima dose alla fine della degenza ospedaliera, nessun numero massimo di giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del dolore
Lasso di tempo: Misurato alla fine della degenza ospedaliera
Variazione dalla valutazione basale del dolore dalla randomizzazione (basale) alla dimissione dall'ospedale, valutata ogni 4 ore. Il dolore è stato valutato sulla scala Oucher per la popolazione pediatrica o su una scala di valutazione numerica per la popolazione adulta, entrambe da 0 a 10 con 0 che indica assenza di dolore e 10 che indica dolore intenso.
Misurato alla fine della degenza ospedaliera
Durata del ricovero
Lasso di tempo: Misurato alla fine della degenza ospedaliera, nessun numero massimo di giorni
Durata in ore dall'inizio del trattamento alla dimissione dall'ospedale.
Misurato alla fine della degenza ospedaliera, nessun numero massimo di giorni
Durata dell'ossigeno supplementare
Lasso di tempo: Misurato alla fine della degenza ospedaliera
Periodo di tempo compreso tra la data/ora di inizio dell'ossigeno supplementare e la data/ora della prima dose, se successiva, e la data/ora di fine dell'ossigeno supplementare
Misurato alla fine della degenza ospedaliera
Durata dell'ipossiemia (basso livello di ossigeno nel sangue)
Lasso di tempo: Misurato alla fine della degenza ospedaliera
Somma dei periodi di tempo in cui il soggetto era ipossiemico (valore Sp02 inferiore al 92%) dalla data/ora della prima dose
Misurato alla fine della degenza ospedaliera

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Charles Quinn, MD, University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2007

Primo Inserito (Stima)

17 settembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 aprile 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2013

Ultimo verificato

1 marzo 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 516
  • U54HL070587 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U54HL070587-07 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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