慢性肉芽肿病的基因治疗 (CGD)
2007年11月27日 更新者：Johann Wolfgang Goethe University Hospital
X 连锁慢性肉芽肿病的 I/II 期基因治疗研究
该研究的目的是评估在化疗条件（白消安）慢性肉芽肿病（CGD）患者的外周血中输注逆转录病毒基因校正的自体 CD34+ 细胞后的副作用和风险。
还将监测并记录患者外周血中基因校正和功能活跃的粒细胞以及患者骨髓中的植入。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Frankfurt、德国、60596
- University Hospital, Hematology
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- x连锁慢性肉芽肿病
- 危及生命的严重感染史
- 没有 HLA 匹配的相关或非相关供体
- 治疗顽固性危及生命的感染/器官功能障碍
- 没有其他治疗选择 基线训练
排除标准：
- < 18 岁
- 艾滋病毒感染
- 预期寿命 > 2 年
- 可通过常规疗法治疗的感染（抗生素、同种异体粒细胞）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
安全性、毒性和可行性
大体时间：2年
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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基因校正干细胞植入、呼吸爆发功能重建、临床获益
大体时间：2年
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dieter Hoelzer, MD, PhD、University Hospital Frankfurt
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年1月1日
研究完成 (预期的)
2008年12月1日
研究注册日期
首次提交
2007年11月26日
首先提交符合 QC 标准的
2007年11月27日
首次发布 (估计)
2007年11月28日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2007年11月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2007年11月27日
最后验证
2007年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.