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Terapia genica per la malattia granulomatosa cronica (CGD)

27 novembre 2007 aggiornato da: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Studio di terapia genica di fase I/II per la malattia granulomatosa cronica legata all'X

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti collaterali ei rischi dopo l'infusione di cellule CD34+ autologhe corrette dal gene retrovirale del sangue periferico di pazienti condizionati da chemioterapia (busulfano) con malattia granulomatosa cronica (CGD). Verranno monitorati e documentati anche i granulociti attivi geneticamente corretti e funzionali nel sangue periferico e l'attecchimento nel midollo osseo dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60596
        • University Hospital, Hematology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia granulomatosa cronica legata all'X
  • storia di infezioni gravi potenzialmente letali
  • nessun donatore correlato o non correlato HLA compatibile
  • infezioni pericolose per la vita resistenti alla terapia/disfunzione d'organo
  • nessun'altra opzione di trattamento, ad es. BMT

Criteri di esclusione:

  • < 18 anni di età
  • Infezione da HIV
  • aspettativa di vita > 2 anni
  • infezioni trattabili con terapia convenzionale (antibiotici, granulociti allogenici)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
sicurezza, tossicità e fattibilità
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Attecchimento di cellule staminali geneticamente corrette, ricostituzione funzionale del burst respiratorio, beneficio clinico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Collaboratori

German Federal Ministry of Education and Research

Investigatori

  • Investigatore principale: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2004

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 novembre 2007

Primo Inserito (Stima)

28 novembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 novembre 2007

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 novembre 2007

Ultimo verificato

1 novembre 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 58/59
  • DeReG 31
  • KSG 31

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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