Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for kronisk granulomatøs sygdom (CGD)

27. november 2007 opdateret af: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Fase I/II genterapiundersøgelse for X-forbundet kronisk granulomatøs sygdom

Formålet med undersøgelsen er at evaluere bivirkninger og risici efter infusion af retrovirale genkorrigerede autologe CD34+-celler i det perifere blod hos kemoterapi-konditionerede (busulfan)patienter med kronisk granulomatøs sygdom (CGD). Ligeledes vil genkorrigerede og funktionelle aktive granulocytter i det perifere blod og engraftment i knoglemarven hos patienterne blive overvåget og dokumenteret.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • University Hospital, Hematology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • x-bundet kronisk granulomatøs sygdom
  • historie med livstruende alvorlige infektioner
  • ingen HLA-matchet relateret eller ikke-relateret donor
  • terapiresistente livstruende infektioner/organdysfunktion
  • ingen andre behandlingsmuligheder f.eks. BMT

Ekskluderingskriterier:

  • < 18 år
  • HIV-infektion
  • levealder > 2 år
  • infektioner, der kan behandles med konventionel terapi (antibiotika, allogene granulocytter)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
sikkerhed, toksicitet og gennemførlighed
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Engraftment af genkorrigerede stamceller, funktionel rekonstituering af respiratorisk burst, klinisk fordel
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Samarbejdspartnere

German Federal Ministry of Education and Research

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2004

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. november 2007

Først opslået (Skøn)

28. november 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

28. november 2007

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. november 2007

Sidst verificeret

1. november 2007

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 58/59
  • DeReG 31
  • KSG 31

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Granulomatøs sygdom, kronisk

Kliniske forsøg med retrovirale SF71-gp91phox-transducerede CD34+-celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner