Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro chronické granulomatózní onemocnění (CGD)

27. listopadu 2007 aktualizováno: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Studie genové terapie fáze I/II pro X-vázané chronické granulomatózní onemocnění

Cílem studie je zhodnotit vedlejší účinky a rizika po infuzi autologních CD34+ buněk korigovaných retrovirovým genem z periferní krve pacientů s chronickou granulomatózní chorobou (CGD) kondicionovaných chemoterapií (busulfan). Rovněž budou sledovány a dokumentovány genově korigované a funkčně aktivní granulocyty v periferní krvi a engraftment v kostní dřeni pacientů.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60596
        • University Hospital, Hematology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • x-vázané chronické granulomatózní onemocnění
  • život ohrožující těžké infekce v anamnéze
  • žádný příbuzný nebo nepříbuzný dárce odpovídající HLA
  • terapie rezistentní život ohrožující infekce/porucha funkce orgánů
  • žádné další možnosti léčby, např. BMT

Kritéria vyloučení:

  • < 18 let
  • HIV infekce
  • životnost > 2 roky
  • infekce léčitelné konvenční terapií (antibiotika, alogenní granulocyty)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
bezpečnost, toxicita a proveditelnost
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Přihojení genově korigovaných kmenových buněk, funkční rekonstituce respiračního vzplanutí, klinický přínos
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Spolupracovníci

German Federal Ministry of Education and Research

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2004

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. listopadu 2007

První zveřejněno (Odhad)

28. listopadu 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. listopadu 2007

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. listopadu 2007

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 58/59
  • DeReG 31
  • KSG 31

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na retrovirové SF71-gp91phox transdukované CD34+ buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit