Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor chronische granulomateuze ziekte (CGD)

27 november 2007 bijgewerkt door: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Fase I/II gentherapiestudie voor X-gebonden chronische granulomateuze ziekte

Het doel van de studie is het evalueren van de bijwerkingen en risico's na infusie van retrovirale gen-gecorrigeerde autologe CD34+-cellen van het perifere bloed van met chemotherapie geconditioneerde (busulfan)patiënten met chronische granulomateuze ziekte (CGD). Ook gen-gecorrigeerde en functioneel actieve granulocyten in het perifere bloed en de enting in het beenmerg van de patiënten zullen worden gecontroleerd en gedocumenteerd.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60596
        • University Hospital, Hematology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • x-gebonden chronische granulomateuze ziekte
  • voorgeschiedenis van levensbedreigende ernstige infecties
  • geen HLA-gematchte gerelateerde of niet-gerelateerde donor
  • therapieresistente levensbedreigende infecties/orgaandisfunctie
  • geen andere behandelingsopties b.v. BMT

Uitsluitingscriteria:

  • < 18 jaar
  • HIV-infectie
  • levensverwachting > 2 jaar
  • infecties die behandelbaar zijn met conventionele therapie (antibiotica, allogene granulocyten)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
veiligheid, toxiciteit en haalbaarheid
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Inplanting van gen-gecorrigeerde stamcellen, functionele reconstitutie van respiratoire burst, klinisch voordeel
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Medewerkers

German Federal Ministry of Education and Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2004

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 november 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 november 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

28 november 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 november 2007

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 november 2007

Laatst geverifieerd

1 november 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 58/59
  • DeReG 31
  • KSG 31

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Granulomateuze ziekte, chronisch

Klinische onderzoeken op retrovirale SF71-gp91phox getransduceerde CD34+ cellen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren