Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for kronisk granulomatøs sykdom (CGD)

27. november 2007 oppdatert av: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Fase I/II genterapistudie for X-koblet kronisk granulomatøs sykdom

Målet med studien er å evaluere bivirkninger og risiko etter infusjon av retrovirale genkorrigerte autologe CD34+-celler i det perifere blodet til kjemoterapikondisjonerte (busulfan)pasienter med kronisk granulomatøs sykdom (CGD). Også genkorrigerte og funksjonelle aktive granulocytter i det perifere blodet og engraftment i benmargen til pasientene vil bli overvåket og dokumentert.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • University Hospital, Hematology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • x-bundet kronisk granulomatøs sykdom
  • historie med livstruende alvorlige infeksjoner
  • ingen HLA-matchet relatert eller ikke-relatert donor
  • terapiresistente livstruende infeksjoner/organdysfunksjon
  • ingen andre behandlingsalternativer f.eks. BMT

Ekskluderingskriterier:

  • < 18 år
  • HIV-infeksjon
  • forventet levealder > 2 år
  • infeksjoner som kan behandles med konvensjonell terapi (antibiotika, allogene granulocytter)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
sikkerhet, toksisitet og gjennomførbarhet
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Engraftment av genkorrigerte stamceller, funksjonell rekonstituering av respirasjonsutbrudd, klinisk nytte
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Samarbeidspartnere

German Federal Ministry of Education and Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2004

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2007

Først lagt ut (Anslag)

28. november 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. november 2007

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2007

Sist bekreftet

1. november 2007

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 58/59
  • DeReG 31
  • KSG 31

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Granulomatøs sykdom, kronisk

Kliniske studier på retrovirale SF71-gp91phox-transduserte CD34+-celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere