Terapia gênica para doença granulomatosa crônica (CGD)
27 de novembro de 2007 atualizado por: Johann Wolfgang Goethe University Hospital
Estudo de Terapia Gênica Fase I/II para Doença Granulomatosa Crônica Ligada ao X
O objetivo do estudo é avaliar os efeitos colaterais e os riscos após a infusão de células CD34+ autólogas corrigidas pelo gene retroviral do sangue periférico de pacientes com doença granulomatosa crônica (CGD) condicionadas por quimioterapia (bussulfano).
Também serão monitorados e documentados os granulócitos ativos corrigidos por genes e funcionais no sangue periférico e o enxerto na medula óssea dos pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Frankfurt, Alemanha, 60596
- University Hospital, Hematology
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Doença Granulomatosa Crônica Ligada ao X
- história de infecções graves com risco de vida
- nenhum doador compatível com HLA relacionado ou não relacionado
- infecções/disfunções orgânicas resistentes à terapia com risco de vida
- nenhuma outra opção de tratamento, por ex. BMT
Critério de exclusão:
- < 18 anos de idade
- infecção pelo HIV
- esperança de vida > 2 anos
- infecções tratáveis por terapia convencional (antibióticos, granulócitos alogênicos)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
segurança, toxicidade e viabilidade
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Enxerto de células-tronco corrigidas por genes, reconstituição funcional da explosão respiratória, benefício clínico
Prazo: 2 anos
|
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2004
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2008
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de novembro de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de novembro de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
28 de novembro de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
28 de novembro de 2007
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de novembro de 2007
Última verificação
1 de novembro de 2007
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios leucocitários
- Disfunção Bactericida Fagocitária
- Granuloma
- Doença Granulomatosa Crônica
Outros números de identificação do estudo
- 58/59
- DeReG 31
- KSG 31
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em células CD34+ transduzidas SF71-gp91phox retrovirais
-
University of ZurichGoethe UniversityConcluídoDoença Granulomatosa CrônicaSuíça