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Terapia génica para la enfermedad granulomatosa crónica (CGD)

27 de noviembre de 2007 actualizado por: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Estudio de terapia génica de fase I/II para la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X

El objetivo del estudio es evaluar los efectos secundarios y los riesgos después de la infusión de células CD34+ autólogas corregidas genéticamente retrovirales de la sangre periférica de pacientes tratados con quimioterapia (busulfán) con enfermedad granulomatosa crónica (CGD). También se controlarán y documentarán los granulocitos activos corregidos genéticamente y funcionales en la sangre periférica y el injerto en la médula ósea de los pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60596
        • University Hospital, Hematology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma x
  • antecedentes de infecciones graves potencialmente mortales
  • sin donante emparentado o no emparentado con HLA
  • Infecciones/disfunciones orgánicas resistentes a la terapia que amenazan la vida
  • no hay otras opciones de tratamiento, p. BMT

Criterio de exclusión:

  • < 18 años de edad
  • infección por VIH
  • esperanza de vida > 2 años
  • infecciones tratables con terapia convencional (antibióticos, granulocitos alogénicos)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
seguridad, toxicidad y viabilidad
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Injerto de células madre con corrección genética, reconstitución funcional del estallido respiratorio, beneficio clínico
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Colaboradores

German Federal Ministry of Education and Research

Investigadores

  • Investigador principal: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2004

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de noviembre de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de noviembre de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de noviembre de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de noviembre de 2007

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de noviembre de 2007

Última verificación

1 de noviembre de 2007

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 58/59
  • DeReG 31
  • KSG 31

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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