Krónikus granulomatózisos betegség génterápiája (CGD)
2007. november 27. frissítette: Johann Wolfgang Goethe University Hospital
I/II. fázisú génterápiás vizsgálat X-hez kötött krónikus granulomatózus betegségre
A tanulmány célja, hogy felmérje a krónikus granulomatózisos betegségben (CGD) szenvedő kemoterápiás kondicionált (buszulfán) betegek perifériás vérének retrovirális gén korrigált autológ CD34+ sejtjeinek infúzióját követő mellékhatásokat és kockázatokat.
A betegek perifériás vérében lévő génkorrigált és funkcionálisan aktív granulociták, valamint a csontvelőbe történő beültetés is monitorozásra és dokumentálásra kerül.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Frankfurt, Németország, 60596
- University Hospital, Hematology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- x-hez kötött krónikus granulomatózisos betegség
- életveszélyes súlyos fertőzések anamnézisében
- nincs HLA-egyeztethető rokon vagy nem rokon donor
- terápia rezisztens életveszélyes fertőzések/szervi diszfunkciók
- nincs más kezelési lehetőség pl. BMT
Kizárási kritériumok:
- < 18 éves kor
- HIV fertőzés
- várható élettartam > 2 év
- hagyományos terápiával kezelhető fertőzések (antibiotikumok, allogén granulociták)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
biztonság, toxicitás és megvalósíthatóság
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Génkorrigált őssejtek beültetése, légúti robbanás funkcionális helyreállítása, klinikai előnyök
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2004. január 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2008. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. november 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. november 27.
Első közzététel (Becslés)
2007. november 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2007. november 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. november 27.
Utolsó ellenőrzés
2007. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunhiányos szindrómák
- Immunrendszeri betegségek
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Leukocita rendellenességek
- A fagociták baktericid diszfunkciója
- Granuloma
- Granulomás betegség, krónikus
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 58/59
- DeReG 31
- KSG 31
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .