Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия хронической гранулематозной болезни (CGD)

27 ноября 2007 г. обновлено: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Исследование генной терапии фазы I/II хронической гранулематозной болезни, сцепленной с Х-хромосомой

Цель исследования — оценить побочные эффекты и риски после инфузии ретровирусных ген-корригированных аутологичных CD34+ клеток периферической крови химиотерапевтически кондиционированных (бусульфан) больных хронической гранулематозной болезнью (ХГБ). Также будут контролироваться и документироваться генокорректированные и функционально активные гранулоциты в периферической крови и приживление трансплантата в костном мозге пациентов.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Гранулематозная болезнь, хроническая

Вмешательство/лечение

Лекарство: ретровирусные клетки CD34+, трансдуцированные SF71-gp91phox

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Фаза

Фаза 2
Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Германия
- - Frankfurt, Германия, 60596
    - University Hospital, Hematology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

Х-сцепленная хроническая гранулематозная болезнь
История опасных для жизни тяжелых инфекций
отсутствие HLA-совместимого родственного или неродственного донора
резистентные к терапии опасные для жизни инфекции/дисфункция органов
никаких других вариантов лечения, например. ТКМ

Критерий исключения:

< 18 лет
ВИЧ-инфекция
ожидаемая продолжительность жизни > 2 лет
инфекции, поддающиеся лечению традиционной терапией (антибиотики, аллогенные гранулоциты)

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Распределение: Нерандомизированный
Интервенционная модель: Одногрупповое задание
Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
безопасность, токсичность и целесообразность Временное ограничение: 2 года	2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Приживление генокорректированных стволовых клеток, функциональное восстановление респираторного взрыва, клиническая польза Временное ограничение: 2 года	2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Соавторы

German Federal Ministry of Education and Research

Следователи

Главный следователь: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Ott MG, Schmidt M, Schwarzwaelder K, Stein S, Siler U, Koehl U, Glimm H, Kuhlcke K, Schilz A, Kunkel H, Naundorf S, Brinkmann A, Deichmann A, Fischer M, Ball C, Pilz I, Dunbar C, Du Y, Jenkins NA, Copeland NG, Luthi U, Hassan M, Thrasher AJ, Hoelzer D, von Kalle C, Seger R, Grez M. Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1. Nat Med. 2006 Apr;12(4):401-9. doi: 10.1038/nm1393. Epub 2006 Apr 2.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2004 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 ноября 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 ноября 2007 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 ноября 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)