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Thérapie génique pour la maladie granulomateuse chronique (CGD)

27 novembre 2007 mis à jour par: Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Étude de thérapie génique de phase I/II pour la maladie granulomateuse chronique liée à l'X

Le but de l'étude est d'évaluer les effets secondaires et les risques après la perfusion de cellules CD34+ autologues corrigées par le gène rétroviral du sang périphérique de patients (busulfan) conditionnés par chimiothérapie atteints de maladie granulomateuse chronique (CGD). Les granulocytes actifs fonctionnels et corrigés du gène dans le sang périphérique et la greffe dans la moelle osseuse des patients seront également surveillés et documentés.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Maladie granulomateuse, chronique

Intervention / Traitement

Médicament: cellules CD34+ rétrovirales transduites par SF71-gp91phox

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

Phase

Phase 2
La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Frankfurt, Allemagne, 60596
    - University Hospital, Hematology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

Maladie granulomateuse chronique liée à l'X
antécédents d'infections graves menaçant le pronostic vital
aucun donneur apparenté ou non apparenté compatible HLA
résistant à la thérapie infections menaçant le pronostic vital/dysfonctionnement des organes
aucune autre option de traitement, par ex. BMT

Critère d'exclusion:

< 18 ans
Infection par le VIH
espérance de vie > 2 ans
infections traitables par thérapie conventionnelle (antibiotiques, granulocytes allogéniques)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Répartition: Non randomisé
Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
sécurité, toxicité et faisabilité Délai: 2 années	2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Délai
Greffe de cellules souches géniquement corrigées, reconstitution fonctionnelle du sursaut respiratoire, bénéfice clinique Délai: 2 années	2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Johann Wolfgang Goethe University Hospital

Collaborateurs

German Federal Ministry of Education and Research

Les enquêteurs

Chercheur principal: Dieter Hoelzer, MD, PhD, University Hospital Frankfurt

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Ott MG, Schmidt M, Schwarzwaelder K, Stein S, Siler U, Koehl U, Glimm H, Kuhlcke K, Schilz A, Kunkel H, Naundorf S, Brinkmann A, Deichmann A, Fischer M, Ball C, Pilz I, Dunbar C, Du Y, Jenkins NA, Copeland NG, Luthi U, Hassan M, Thrasher AJ, Hoelzer D, von Kalle C, Seger R, Grez M. Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1. Nat Med. 2006 Apr;12(4):401-9. doi: 10.1038/nm1393. Epub 2006 Apr 2.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2004

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 novembre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 novembre 2007

Première publication (Estimation)

28 novembre 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)